Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad genética degenerativa y fatal que afecta principalmente a varones, y cuya esperanza de vida suele ser inferior a los 30 años. Elevidys es una terapia génica desarrollada por Sarepta Therapeutics y aprobada por la FDA en 2023 para tratar la DMD.
En junio de 2024 se reportó la primera muerte de un adolescente de 16 años que falleció por una falla hepática tras recibir el tratamiento con Elevidys. Sarepta resaltó que una infección reciente por citomegalovirus pudo haber favorecido el desenlace fatal.
Hasta la fecha, más de 800 pacientes han recibido tratamiento con Elevidys, pero este caso ha reavivado preocupaciones sobre su seguridad, especialmente en adolescentes y pacientes no ambulatorios.
La aprobación de Elevidys por parte de la FDA fue altamente controvertida y Peter Marks, jefe de biológicos de la FDA, tomó la decisión final, revocando la opinión de sus propios revisores y funcionarios de nivel medio, autorizando el uso amplio del fármaco, a pesar de contar con datos clínicos limitados en pacientes mayores de 8 años o no ambulatorios.
Se presentaron datos de 16 pacientes mayores de 8 años, y de únicamente 8 pacientes no ambulatorios, lo que genera preocupación sobre la validez externa de los resultados de seguridad y eficacia en estas subpoblaciones.
La terapia de Pfizer para DMD, que utiliza un vector viral diferente, estuvo involucrada en la muerte de dos pacientes durante los ensayos clínicos, lo que destaca los potenciales riesgos graves de terapias génicas similares. Casos previos con otras terapias génicas, como Zolgensma de Novartis, también han mostrado hepatotoxicidad severa.
Desde la aprobación de Elevidys, médicos, pacientes y sus familias enfrentan decisiones complejas, equilibrando la falta de alternativas terapéuticas con la incertidumbre sobre los beneficios reales y los riesgos potenciales de Elevidys. El impacto de esta muerte ha sido significativo: tras la noticia, las acciones de Sarepta cayeron más del 23% en operaciones previas a la apertura del mercado.
La muerte asociada a Elevidys abre de nuevo el debate sobre la utilización de la vía acelerada para aprobar terapias génicas con datos limitados, particularmente en enfermedades graves y huérfanas. Si bien la necesidad clínica es urgente, debe prevalecer la protección del paciente y la integridad científica.
Se requiere mayor rigor metodológico y transparencia en los procesos de aprobación.
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