Regulación Internacional

Antecedentes. Después de la primera aprobación de un fármaco nuevo, éste puede ser aprobado para indicaciones suplementarias. El número de fármacos aprobados para indicaciones suplementarias ha aumentado, sin embargo, no está claro si aportan valor terapéutico. Comparamos el valor terapéutico de las indicaciones suplementarias con el valor terapéutico de las primeras indicaciones para los fármacos aprobados en EE UU y Europa (2011-2020).

Métodos. Se identificaron las indicaciones primarias y suplementarias que fueron aprobadas por la FDA y la EMA. Las clasificaciones de valor terapéutico se obtuvieron de Francia y Alemania. Se utilizó estadística descriptiva para analizar la proporción no ajustada de indicaciones primarias y suplementarias calificadas como de alto valor por las autoridades sanitarias francesas o alemanas. Para obtener una estimación ajustada de la probabilidad de que las indicaciones suplementarias recibieran una calificación alta, se hizo una regresión de Poisson.

Resultados. Se incluyeron 124 indicaciones primarias y 335 indicaciones suplementarias aprobadas por la FDA, y 88 indicaciones primarias y 215 indicaciones suplementarias aprobadas por la EMA. El mayor subconjunto de indicaciones fue para el tratamiento del cáncer. Se disponía de calificaciones terapéuticas para 107 (86%) de las indicaciones primarias y 179 (53%) de las indicaciones suplementarias aprobadas en EE UU, y para 87 (99%) indicaciones primarias y 184 (86%) indicaciones suplementarias aprobadas en Europa. Entre las indicaciones aprobadas por la FDA que habían sido calificaciones según su valor terapéutico, el 41% (44/107) de las indicaciones primarias habían sido calificaciones de alto valor terapéutico, en comparación con el 34% (61/179) de las indicaciones suplementarias. En Europa, el 47% (41/87) de las indicaciones primarias y el 36% (67/184) de las indicaciones suplementarias estaban calificadas como de alto valor terapéutico.

Entre las aprobaciones de la FDA, cuando la muestra se restringió a las tres primeras indicaciones aprobadas, las aprobaciones de segundas indicaciones tenían una probabilidad 36% menor de tener una calificación de alto valor terapéutico (RR=0,64; IC 95%, 0,43-0,96) y las aprobaciones de terceras indicaciones tenían un 45% menos de probabilidades (RR=0,55; IC 95%, 0,29-1,01) en comparación con la aprobación de la indicación primaria. Se observaron resultados similares para Europa y al ponderar por el número inverso de indicaciones para cada medicamento.

Conclusiones. La proporción de indicaciones suplementarias calificadas como de alto valor terapéutico fue sustancialmente inferior que para las indicaciones primarias. Cuando las terapias no añaden valor terapéutico respecto a otros tratamientos disponibles, hay que comunicar esa información a pacientes y médicos.