Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Resumen
Antecedentes: Se desconoce hasta qué punto los pacientes con cáncer están dispuestos a aceptar la incertidumbre sobre el beneficio clínico de los nuevos medicamentos contra el cáncer a cambio de un acceso más rápido. Este estudio trata de entender las preferencias de los pacientes y los factores que las determinan.
Métodos: Se reclutó a una muestra representativa a nivel nacional de adultos mayores a través de Cint, una plataforma en línea que permite hacer investigación mediante encuestas. Para ser elegibles, los encuestados debían reportar alguna experiencia con cáncer (es decir, tenerlo o haberlo tenido ellos mismos, un amigo cercano o un familiar).
Los encuestados tuvieron que eligir entre dos medicamentos contra el cáncer, considerando cinco atributos: estado funcional, esperanza de vida, certeza del beneficio en la supervivencia de un nuevo medicamento, efecto del medicamento en un criterio de valoración indirecto y retraso de la aprobación de la FDA.
El primer desenlace primario fue la importancia relativa que los participantes asignaron a la certeza del beneficio en la supervivencia frente al retraso en la aprobación por la FDA. El segundo fue la disposición a esperar a cambio de una mayor certeza en el beneficio de supervivencia, incluyendo un análisis por subgrupos según experiencia con cáncer, edad, nivel educativo, raza o etnia, e ingreso económico.
Los desenlaces secundarios incluyeron análisis de sensibilidad de las respuestas sobre la certeza y el tiempo de espera, en función del efecto del fármaco sobre un criterio de valoración indirecto o subrogado, el estado funcional del participante y su expectativa de vida. El plan de estudio se registró en ClinicalTrials.gov con el número NCT05936632.
Resultados: Entre el 7 y el 20 de julio de 2023, 998 participantes completaron la encuesta. En el análisis final se incluyó a 870 participantes (461 [53%] hombres, 406 [47%] mujeres y tres [<1%] otros). Los encuestados mostraron una fuerte preferencia por una alta certeza sobre el beneficio en la supervivencia (coeficiente 2,61; IC del 95 %: 2,23 a 2,99) y una fuerte preferencia contra el retraso de un año en la aprobación de la FDA (coeficiente -1,04; IC del 95 %: -1,31 a -0,77).
Cuando la certeza de que un fármaco aportara un beneficio en la supervivencia era muy baja (sin evidencia que vincule un criterio de valoración indirecto con la supervivencia general), los encuestados estaban dispuestos a esperar hasta 21,68 meses (IC del 95 %: 17,61 a 25,74) para obtener evidencia sólida de beneficio en la supervivencia.
El efecto de un fármaco en un criterio de valoración indirecto no tuvo un impacto significativo en la elección del fármaco (coeficiente 0,02; IC del 95 %: -0,21 a 0,25). Los encuestados de mayor edad (≥55 años), las personas no blancas, con bajos ingresos (<$40.000 al año) y aquellos con la menor esperanza de vida, fueron los más sensibles al tiempo de espera.
Interpretación: Muchos medicamentos oncológicos aprobados a través de la vía acelerada de la FDA, no ofrecen ningún beneficio en la supervivencia de los pacientes. En este estudio, los participantes expresaron una fuerte preferencia por la certeza de que un medicamento contra el cáncer ofrece un beneficio en la supervivencia.
Algunos participantes también expresaron una mayor disposición a esperar para obtener una mayor certeza sobre el beneficio en la supervivencia (en comparación con el beneficio en la supervivencia libre de progresión) para la mayoría de los medicamentos contra el cáncer utilizados en el contexto metastásico.
Financiación del estudio: The London School of Economics and Political Science Phelan, United States Centre.
Comentario de Salud y Fármacos sobre los hallazgos del estudio:
El hallazgo de que muchos pacientes preferirían esperar más de 21 meses para acceder a un tratamiento con evidencia robusta de beneficio en la supervivencia, incluso si ello implica retrasar la aprobación regulatoria, debe ser tomado en serio por los investigadores, los patrocinadores, agencias como la FDA, la EMA u otras autoridades reguladoras y los comités de ética en investigación.
Este estudio desmonta el argumento simplista de que los pacientes siempre priorizan la rapidez, y reafirma la necesidad de regulaciones basadas en evidencia sólida, transparencia científica y protección contra la medicalización acelerada y a veces irracional.
La aprobación de medicamentos contra el cáncer sin evidencia clara de beneficio en la supervivencia, particularmente si causan toxicidad o reducen la calidad de vida, puede constituir una forma de daño institucionalizado, éticamente inadmisible o al menos cuestionable.
Favorecer el acceso acelerado a tratamientos altamente tóxicos y/o ineficaces tal vez nunca ha sido la necesidad de las personas con enfermedades malignas o degenerativas, en cambio si pudiese responder a beneficios económicos anticipados para la industria.
Garantizar que todas las personas accedan a medicamentos seguros, eficaces y transformadores hacia la recuperación de la salud, en términos de las expectativas y necesidades de los pacientes y sus familiares, debería ser una de las premisas rectoras en el desarrollo de medicamentos contra el cáncer.
Si la comunidad científica y los organismos reguladores escuchan la voz de los que participaron en este estudio, deben priorizar la protección del riesgo de ser expuestos a intervenciones cuya efectividad no ha sido probada y cuyo impacto real podría ser el deterioro de su calidad de vida.