Asia

El 2 de enero de 2025, la Agencia Japonesa de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA) aprobó el antiviral tecovirimat (TPOXX) para el tratamiento del mpox (viruela del mono), viruela y viruela vacuna, a pesar de que dos ensayos clínicos recientes (PALM007 y STOMP) concluyeron que el fármaco carece de eficacia clínica en humanos.

Según Cohen [1], esta decisión regulatoria generó preocupación entre investigadores a nivel global porque ambos estudios, realizados en distintas regiones del mundo, que incluyeron a niños y adultos, mostraron que tecovirimat no reduce la duración de las lesiones, la carga viral ni la mortalidad en personas infectadas con mpox. La FDA, que aprobó el medicamento para la viruela en 2018 bajo la “Norma Animal”, se apoyó en estudios preclínicos en monos y no ha autorizado su uso para mpox.

La aprobación japonesa se basó en datos de seguridad de voluntarios sanos y en modelos animales, sin evidencia directa de eficacia en pacientes. Aunque el fabricante SIGA Technologies defendió un posible beneficio en pacientes con enfermedad grave, los datos publicados no alcanzaron significancia estadística, según expertos del NIAID, relata Cohen [1].

Autoridades regulatorias europeas como la EMA y la MHRA anunciaron que revisarán sus decisiones de aprobación emitidas en 2022 tras una epidemia previa de mpox en hombres que tienen sexo con hombres (HSH). En aquel momento, se había demostrado que el fármaco era seguro en humanos, pero no existían datos de eficacia. Hasta hace poco, el mpox era una enfermedad rara, limitada a aldeas remotas de África, lo que dificultaba la realización de ensayos clínicos a gran escala controlados con placebo. A la luz de los resultados de los ensayos clínicos recientes, expertos sugieren que, como mínimo, los reguladores deberían alertar a los médicos sobre la ineficacia demostrada del fármaco, para evitar su uso indebido.

Este caso plantea serias dudas sobre los criterios regulatorios que permiten aprobar medicamentos basados en evidencia limitada, especialmente cuando existen importantes implicaciones éticas, financieras y de salud pública. La dependencia de modelos animales y la urgencia por responder a amenazas biológicas como la viruela, no deben justificar decisiones apresuradas sin un respaldo clínico sólido en humanos que vele por proteger su salud y minimice al máximo posibles efectos adversos.