Canadá y EE UU

En el mundo hay más de 300 millones de personas que padecen enfermedades raras, pero la FDA ha aprobado tratamientos para menos del 5% de esas enfermedades. Según un artículo reciente publicado en el NEJM [1], para solucionar ese problema se necesita una FDA más transparente, por las razones que se exponen a continuación.

Una legislación de 2022 solicitó que la National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine (NASEM) analizara cómo se evalúan los medicamentos para enfermedades raras en EE UU y la UE, y el hallazgo central fue que la falta de transparencia regulatoria en EE UU obstaculiza el desarrollo de medicamentos seguros y eficaces.

El informe de NASEM revela que la transparencia regulatoria permitiría que investigadores y empresas aprendieran de fracasos y éxitos pasados, evitando ensayos innecesarios que ponen en riesgo a los pacientes, pero muchas decisiones regulatorias y datos de ensayos clínicos se mantienen confidenciales, impidiendo el aprendizaje colectivo. La falta de datos también afecta a los pacientes, médicos y familias, especialmente cuando se trata de enfermedades raras, donde con frecuencia se utilizan medicamentos fuera de indicación (off-label), sobre todo en pediatría.

Al comparar e nivel de transparencia entre EE UU (FDA) y Europa (EMA), el informe NASEM reveló que la FDA publica reseñas sobre los medicamentos aprobados, pero no divulga información crítica, como las solicitudes rechazadas, los ensayos clínicos con resultados negativos, los motivos de suspensiones (clinical holds), ni los datos a nivel de pacientes. En cambio, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha avanzado mucho en la divulgación de datos tanto sobre los ensayos aprobados como los rechazados, y lo ha logrado protegiendo la privacidad. Aunque Europa tuvo que enfrentar múltiples demandas legales, el Tribunal de Justicia de la UE ratificó que el interés público en salud prevalece sobre los intereses comerciales.

Uno de los obstáculos legales que preocupa a la FDA es la posibilidad de recibir demandas por divulgar información confidencial comercial. La Ley de Secretos Comerciales (Trade Secrets Act) permite la divulgación de información confidencial si está “autorizada por ley”. Los tribunales han apoyado la opinión de que la información comercial confidencial puede definirse de manera que incluya los documentos reglamentarios; pero la Ley de Secretos Comerciales permite a las agencias divulgar información confidencial si están “autorizadas por la ley”, y una decisión de la Corte Suprema de 1979 (en Chrysler v. Brown) permite que las normas emitidas por agencias federales se consideren dicha ley.

Por otra parte, la FDA podría definir, mediante regulaciones, qué información es divulgable y cuál no lo es, incluyendo datos de eficacia, seguridad y evaluaciones regulatorias.

Frente a estos hallazgos, el comité NASEM propone exigir que la FDA publique las solicitudes regulatorias, incluyendo las no aprobadas, que documente cuándo y por qué se usaron otros métodos en lugar de hacer ensayos aleatorizados. También recomienda que se divulguen las cartas de respuesta completa (comunicaciones de rechazo), que establezca criterios para diferenciar lo que se consideran secretos comerciales de los datos que pueden divulgarse legalmente, y que condicione los incentivos de la Ley de Medicamentos Huérfanos (Orphan Drug Act), a compromisos de transparencia por parte de las empresas farmacéuticas y de los investigadores.

El articulo resalta la obligación ética de los patrocinadores de compartir la información relevante de las revisiones regulatorias para fomentar la innovación segura, dado que la experiencia en enfermedades raras puede beneficiar a otras áreas terapéuticas.

En conclusión, la falta de transparencia en la FDA, especialmente en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras, limita el acceso a información crítica, favorece la repetición de errores y la exposición de futuros participantes en ensayos clínicos a riesgos evitables. La experiencia europea demuestra que una mayor apertura es jurídicamente viable y beneficiosa. La FDA puede y debe avanzar mediante regulación específica, interpretación jurídica flexible del “secreto comercial” y reformas legislativas que equilibren intereses económicos con el derecho a la información transparente, completa y oportuna en salud.

Esta no es la primera vez que se aboga por mayor transparencia y acceso a la información que posee la FDA, intentos previos han fracasado, habrá que esperar para ver si la agencia sigue los pasos de sus homólogos europeos