Canadá y EE UU

El análisis de caracterización de 87 ensayos clínicos pivotales para 72 nuevos medicamentos huérfanos (correspondientes a 76 indicaciones huérfanas) aprobados por la FDA entre 2017 y 2023, reveló que la evidencia clínica que respalda estas aprobaciones con frecuencia carece de diseños de gran calidad. A menudo, los ensayos clínicos no incorporaron elementos clave como aleatorización, enmascaramiento, control con placebo o sin tratamiento, o metodologías basadas en criterios de valoración de tipo clínico.

Además, se observó flexibilidad regulatoria en la cantidad de evidencia de ensayos clínicos requerida, que incluyó opciones como un solo ensayo más evidencia confirmatoria, un único ensayo multicéntrico de gran tamaño o al menos dos ensayos. Asimismo, la solidez general de la evidencia clínica varió entre los diferentes medicamentos huérfanos e indicaciones, influenciada por factores como el área terapéutica y la concesión de aprobaciones aceleradas.

Aspectos destacados:

• Las aprobaciones de medicamentos huérfanos por parte de la FDA a menudo carecen de ensayos clínicos con diseños rigurosos, e incluyen características limitadas de evidencia de gran calidad.
• La flexibilidad regulatoria permite la aceptación de distintos tipos de evidencia procedente de los ensayos clínicos.
• Los estándares de evidencia clínica varían entre los medicamentos huérfanos, influenciados por el área terapéutica y los mecanismos de aprobación acelerada.
• Es fundamental contar con guías específicas para la aprobación de tratamientos para enfermedades raras, que tengan en cuenta sus características únicas en los procesos de aprobación acelerada, oncología y para las enfermedades ultra rara