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La tendencia de la FDA a aprobar nuevos medicamentos en base a la evidencia que surge de un solo ensayo clínico pivotal se ha incrementado. En 2024, según el etiquetado original de las Entidades Moleculares Nuevas (NME, por su sigla en inglés) aprobadas por el Centro de investigación y desarrollo de medicamentos (CDER, por su sigla en inglés), el 66% de las aprobaciones se sustentaron en un solo ensayo clínico.

En el análisis de la Agencia IQ [1] se define un medicamento novedoso como aquel que nunca ha sido aprobado para ninguna indicación y se les conoce como NME, aunque su definición ha variado con el tiempo.

La FDA publica datos de aprobación a lo largo del año, y la Agencia IQ los compila a partir de las fuentes oficiales.

Según la Ley FD&C, la FDA requiere “evidencia sustancial” de seguridad y eficacia para autorizar la comercialización de un producto. Tradicionalmente, esto implicaba al menos dos ensayos clínicos bien controlados. Desde los años 90, ha sido cada vez más frecuente aceptar un solo ensayo clínico respaldado por evidencia confirmatoria. En 2023, 35 de las 55 NME aprobadas se basaron en un solo ensayo clínico; en 2024, 33 de 50 aprobaciones (66%) siguieron este patrón.

En el 2024, de los fármacos aprobados con un solo ensayo clínico, el 70% fueron designados como huérfanos y el 20% recibieron la aprobación acelerada. La Oficina de Enfermedades Oncológicas de la FDA sigue siendo la que más aprobaciones otorga en base a los resultados de un solo ensayo clínico.

Análisis y conclusiones
La aprobación basada en un solo ensayo clínico se ha convertido en la norma, especialmente en enfermedades graves con necesidades insatisfechas, aunque la tendencia también se está expandiendo a otras indicaciones. Este enfoque podría afectar el mercado del desarrollo clínico y la cantidad de evidencia disponible para los productos aprobados. Se prevén cambios con la transición administrativa en la FDA, ya que el liderazgo entrante puede modificar este enfoque.