Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Los fármacos que son primeros en su clase pueden ser muy innovadores porque utilizan novedosos mecanismos de acción, pero conllevan incertidumbre porque no se han utilizado en la clínica. Para comprender cómo estos fármacos avanzan desde su desarrollo hasta su comercialización, analizamos las aprobaciones que otorgó la FDA a186 fármacos que fueron primeros en su clase (2013-23) y los datos de 121 fármacos aprobados tanto por la FDA como por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA; 2013-22), centrándonos en la duración de las revisiones, el uso de programas acelerados y las características de los ensayos pivotales de eficacia.
La FDA aplicó una considerable flexibilidad regulatoria a los fármacos que fueron primeros en su clase: los ensayos clínicos pivotales del 50% de estos productos carecían de criterios clínicos de valoración y el 30 % carecía de enmascaramiento y de fármacos comparadores. Esta flexibilidad fue particularmente evidente en los fármacos contra el cáncer, pues hasta el 90% carecía de criterios de valoración clínicos y enmascaramiento.
La FDA designó el 81% de los medicamentos primeros en su clase para programas acelerados, en comparación con el 30% que designó la EMA. La duración de las revisiones varió según el área terapéutica, oscilando entre 7,7 y 14,5 meses en la FDA, y la EMA fue ligeramente más lenta.
Los organismos reguladores deben equilibrar cuidadosamente la flexibilidad con evaluaciones rigurosas de la evidencia para los medicamentos que son primeros en su clase.