Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.

Investigaciones

Spinraza, ¿Vale lo que cuesta?
Federico Piñeiro

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) acaba de aprobar el registro del medicamento Nusinersen (Spinraza®), del laboratorio Biogen para su uso en pacientes pediátricos con atrofia muscular espinal (AME), un trastorno genético poco frecuente que afecta a las neuronas motoras causando atrofia muscular e incapacidad motora progresiva que conduce a la muerte prematura en las formas más graves [1].

Actualmente, en Argentina el medicamento se importa, principalmente desde EEUU. Se comercializa en viales de 12 mg en 5 ml para administración por vía intratecal y tienen un costo aproximado de US$100.000 por ampolla. Según la ficha técnica del producto deben utilizarse cuatro ampollas para el tratamiento de inducción más una dosis de mantenimiento cada cuatro meses [2], por lo que el costo anual solo de la droga (sin contar otros costos de aplicación) asciende a US$600.000, algo así como Par25 millones al tipo de cambio actual.

Ante la noticia, los medios de comunicación masiva han tratado al medicamento como una especie de panacea, único medicamento capaz de contener el avance de tan terrible patología. Si bien es correcto decir que hasta el momento no existe otro tratamiento que modifique el curso de la enfermedad y es una respuesta médica significativa para los niños y las familias que deben convivir con esta patología, es necesario señalar que según los ensayos clínicos pivotales y las evaluaciones de las principales agencias evaluadoras del mundo sobre el fármaco, los resultados no son tan “mágicos”.

Sólo por mencionar dos casos, el NICE (National Institute for Health and Care Excellence) de Inglaterra no recomienda la incorporación de este fármaco a la financiación pública, esto se debe a que “los beneficios del medicamento a largo plazos son inciertos y las consecuencias de incorporar Nurinersen impondría un riesgo financiero muy alto para el National Health Service (NHS)” [3]. En el mismo sentido, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) en su informe de posicionamiento terapéutico concluye que, además de no contar con información sobre la eficacia del medicamento a largo plazo, el beneficio clínico significativo solo se ha demostrado en pacientes con una menor evolución de la enfermedad y que no se espera ningún beneficio en pacientes cuya situación clínica sea muy avanzada [4].

La asociación “Familias AME” reúne a 250 de los 300 pacientes que se estima sufren esta patología en el país, rápidamente celebró en su página web la aprobación del fármaco, exigiendo “Spinraza para todos” [5]. El costo anual solo del medicamento para tratar a los 300 pacientes equivaldría a US$180 millones. Hasta el momento, algunos pacientes han accedido al tratamiento mediante la vía judicial, existe en el país una importante jurisprudencia de reclamos individuales y colectivos que han obligado tanto al Estado como a empresas de medicina prepaga y obras sociales a cubrir los costos del tratamiento.

Al entrar al sitio web se puede ver que el laboratorio Biogen es uno de los principales auspiciantes de los eventos realizados por la fundación. Así, las compañías farmacéuticas se han interesado cada vez más en aportar fondos para las asociaciones de pacientes, particularmente para este tipo de afecciones poco frecuentes. Según los resultados financieros de 2018 publicados por el propio laboratorio, Spinraza® registró ventas por US$10.887 millones (sólo en 2018), lo que equivale al 81% del total de ventas de la compañía [6].

En este sentido, vale la pena preguntarnos ¿cómo se fijan los precios de los nuevos fármacos? Knowledge Ecology International (KEI), un grupo de abogacía con sede en Washington propone mayor transparencia en la formación de los precios de los medicamentos, dado que las compañías farmacéuticas no aportan datos sobre el costo que tiene lanzar un nuevo medicamento. KEI realizó un cálculo para dilucidar el costo que asumió Biogen para realizar 10 ensayos clínicos mediante los que se evaluó Spinraza®, entre 2011 y 2016, debido a que la compañía no realizó el proceso de investigación básica, sino que compró el producto experimental a un laboratorio de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts. Teniendo en cuenta las exenciones impositivas que se otorgan por desarrollar un medicamento considerado “huérfano” (se conoce con este nombre a los medicamentos destinados a tratar enfermedades poco frecuentes), KEI concluyó que el costo total ascendería a los US$35 millones y que el precio de venta del medicamento no tiene nada que ver con la inversión realizada por Biogen [7]. De hecho, en países con estrictos controles de precio, el medicamento se comercializa a precios muchos más bajos: según una investigación del Instituto de Estudios sobre Políticas de Salud en 2017, cuando cada vial del medicamento se vendía en EE UU por US$125.000, en Canadá se hacía por US$91.260 y en Inglaterra por US$98.835 [8]. En conclusión, los precios de los medicamentos no tienen nada que ver con la inversión realizada para su investigación y posterior desarrollo.

Sin duda el desarrollo de un medicamento que modifique el curso de tan terrible patología resulta positivo y esperanzador en términos clínicos, sin embargo, cabe preguntarse ¿Quién financiará el tratamiento? ¿Es costo efectivo realizar la inversión para todos los casos? La función de ANMAT es puramente técnica: esto es, determinar para su aprobación si el producto cumple con criterios de efectividad y seguridad, sin reparar en el análisis de costo-efectividad del tratamiento. Como resultado, el impacto que los medicamentos huérfanos comercializados a precios exorbitantes están adquiriendo en el sistema de salud es asombroso. Si bien el problema forma parte de un fenómeno mundial, particularmente en los países en desarrollo está amenazando en el mediano plazo la viabilidad de los sistemas solidarios de salud, de lo contrario pareciera que la única manera de asegurar su continuidad sería sobre la base de mayores desigualdades y de una progresiva exclusión de numerosos grupos sociales a la atención [9]. Quizás la creación en nuestro país la creación de una agencia evaluadora de tecnología podría ser de utilidad para tomar una decisión que ayude a controlar el gasto y redireccionar adecuadamente la inversión en medicamentos. Si el estado no logra dilucidar que tratamientos debe cubrir y cuáles no, la salud seguirá siendo un agujero negro al cual podrá destinarse cada vez mayores cantidades de dinero sin obtener necesariamente mejores resultados.

En época de ajuste presupuestario en Salud (entre otras cosas) es lógico suponer que la incorporación de Nusinersen al financiamiento público dejaría de lado la financiación de otras cuestiones sanitarias de prioridad: vacunas, antirretrovirales, oncológicos y ¿porque no? Investigación básica aplicada a tratamiento/cura de la AME.

Mientras tanto, la industria farmacéutica con sus diferentes estrategias comerciales, económicas y/o judiciales continuará imponiendo el derecho individual que cada paciente tiene a su tratamiento por sobre el derecho colectivo a la salud.

Referencias:

  1. Clarín. La ANMAT autorizó Spinraza, uno de los medicamentos más caros del mundo. Disponible en: https://www.clarin.com/sociedad/anmat-autorizo-spinraza-medicamento-vale-millon-dolares_0_VqPjFT4NL.html
  2. Ficha técnica Spinraza. Disponible en: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2017/20170530137918/anx_137918_es.pdf
  3. NICE (2018) Nusinersen for treating spinal muscular atrophy. Disponible en: https://www.nice.org.uk/guidance/GID-TA10281/documents/appraisal-consultation-document
  4. AEMPS (2018) Informe de Posicionamiento Terapéutico de nusinersen (Spinraza®) en atrofia muscular espinal. Disponible en: https://www.aemps.gob.es/medicamentosUsoHumano/informesPublicos/docs/IPT-nusinersen-Spinraza-atrofia-muscular-espinal.pdf
  5. Familias AME Argentina. http://www.fameargentina.com.ar/
  6. Biogen: 2018 up con Spinraza. Disponible en: https://www.pharmabiz.net/biogen-2018-up-con-spinraza/
  7. Saltzman, J. & Weisman, R. (2017). At a UMass lab, a eureka moment. The Boston Globe. Disponible en: https://www.bostonglobe.com/business/2017/12/16/spinrazasidecopy/CgWVLcXzZNI3b8nPAyWzHL/story.html
  8. IEPS. Medicamento contra atrofia muscular cuesta más caro en Argentina que en Canadá y en Europa. Disponible en: http://www.ieps.com.ar/es/template.php?file=notas/2017/11/17-11-02_Medicamento-contra-atrofia-muscular.html
  9. Spinelli H. (2010). Las dimensiones del campo de la salud en Argentina. Salud Colectiva. 6 (3):275-293.
creado el 4 de Diciembre de 2020