Canadá y EE UU

En 2025, la FDA puso en marcha el Programa de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado (CNPV por su sigla en inglés Commissioner’s National Priority Voucher), un plan que introduce plazos de revisión excepcionalmente cortos (a uno o dos meses) para determinados medicamentos considerados estratégicos para EE UU. El artículo que resumimos a continuación describe y critica el programa [1].

Este programa de vales condiciona el trato preferencial de la solicitud de comercialización a la alineación del producto farmacéutico con las prioridades nacionales que el gobierno actual ha definido en términos de salud pública, seguridad sanitaria, innovación terapéutica o asequibilidad. Las empresas, además de beneficiarse de plazos de revisión reducidos para los productos seleccionados, recibirán un cupón intransferible que podrán utilizar para acortar el período de revisión de otro medicamento: del tiempo de revisión estándar (10 meses) al tiempo de revisión prioritaria (6 meses). Con esta iniciativa, la FDA redefine el uso de las herramientas de priorización regulatoria más allá de los mecanismos tradicionales establecidos por ley.

La FDA lanzó el CNPV sin autorización del Congreso y prevé seleccionar hasta cinco beneficiarios durante el primer año. Aunque según la agencia se trata de un mecanismo para impulsar terapias socialmente relevantes, el programa conlleva riesgos importantes para la innovación regulatoria, la carga de trabajo para los funcionarios de la FDA y la confianza pública.

La autoridad regulatoria introdujo el programa CNPV mediante un comunicado de prensa, sin seguir el proceso formal, y los criterios de elegibilidad son amplios y poco transparentes, por lo que las decisiones podrían quedar fácilmente expuestas a impugnaciones legales.

El diseño del programa permite la politización de la selección de los beneficiarios, dado el papel potencialmente central del comisionado, que es un cargo de designación política. La experiencia demuestra que la percepción de esta interferencia política reduce de forma significativa la confianza pública en las aprobaciones de la FDA.

Por otra parte, la revisión regulatoria no es el principal cuello de botella para la comercialización de un producto, ya que representa menos del 10% del tiempo que se tarda en comercializar un producto, y los plazos de aprobación se han ido reduciendo de forma sostenida desde la década de 1980 (cuando se requerían 30 meses, a los 8 meses que se demoró dicho proceso durante el periodo 2020-2024). Esta reducción se debe a la implementación de la Ley de tarifas (PDUFA por su sigla en inglés Prescription Drug User Fee Act) en 1992, por la que los que solicitan la comercialización de medicamentos de venta con receta pagan a la agencia y está se compromete a concluir la revisión del producto dentro de unos plazos legalmente establecidos. Además, la FDA ha desplegado múltiples vías para acelerar los trámites regulatorios (revisión prioritaria, aprobación acelerada, vía rápida, terapia innovadora y terapia avanzada de medicina regenerativa).

En 2024, dos tercios de los trámites de solicitud de comercialización de medicamentos nuevos accedieron, como mínimo, a uno de los programas de aprobación por vía acelerada. Los vales de revisión prioritaria establecidos previamente por el Congreso han generado controversia, hay evidencia limitada de que tengaun un impacto en la innovación, y la FDA ha emitido advertencias sobre la sobrecarga que representa para los revisores.

Bajo el nuevo programa, las solicitudes de comercialización de los productos seleccionados se someterían a una revisión en equipo, organizada en una reunión multidisciplinaria de un día, antes de la finalización de los ensayos clínicos fundamentales. Tras la finalización del ensayo, los productos seleccionados se someterían a una revisión regulatoria acelerada, con un plazo de revisión previsto de uno a dos meses.

A diferencia de los vales de los programas de revisión prioritaria autorizados por el Congreso, los otorgados bajo el programa CNPV no podrían transferirse a otro patrocinador (aunque serían válidos en caso de cambios de propiedad de la empresa). Además, caducarían a los dos años de su recepción, a diferencia de otros vales de revisión prioritaria.

Este programa podría tener un efecto marginal en los plazos de revisión que se pretenden alcanzar, especialmente cuando los productos ya califican para otros mecanismos de revisión acelerada. A estas posibles dificultades se suma que el CNPV impone un mandato a una agencia con limitaciones de personal, sin otorgarle financiación adicional, en un contexto en que según la literatura los procesos de revisión más rápidos se asocian con mayores problemas de seguridad poscomercialización.

El programa también abre la puerta a conflictos de interés reales o percibidos, y a distorsiones competitivas, ya que podría favorecer a las grandes empresas con mayor capacidad de influencia política y con amplios portafolios de productos.

Los autores del articulo [1] consideran que el programa CNPV podría tener un mayor impacto en la salud de la población estadounidense si se limitara a la aprobación de medicamentos genéricos e incluyera protecciones adicionales contra conflictos de intereses en la selección de productos. La mediana de los tiempos de revisión de los medicamentos genéricos es de entre 25 y 30 meses.

La selección para un programa de revisión acelerada de medicamentos genéricos podría basarse en las necesidades de salud de los pacientes estadounidenses y otros intereses nacionales, como aumentar la capacidad de fabricación nacional, abordar la escasez de medicamentos y reducir los costos de los medicamentos para los pacientes y las aseguradoras. Además, dado que la seguridad y la eficacia de los medicamentos de referencia ya están bien caracterizadas, los datos presentados en las solicitudes de medicamentos genéricos tienden a ser mucho menos extensos y complejos que los datos que se presentan para los medicamentos nuevos, lo que facilitaría una revisión acelerada.

Las preocupaciones sobre conflictos de intereses asociadas con el programa CNPV podrían mitigarse, en parte, estableciendo criterios de elegibilidad más transparentes, garantizando la revisión de las solicitudes por parte de personal independiente de la agencia, eximiendo a la oficina del comisionado de la toma de decisiones sobre productos o patrocinadores individuales, y permitiendo el escrutinio público de las decisiones sobre vales. En última instancia, el programa necesitará autorización legislativa y asignaciones presupuestarias adecuadas.

Si el programa CNPV se implementa según lo propuesto, se requerirán sólidas medidas de protección para evitar conflictos de intereses, minimizar los efectos negativos en la capacidad regulatoria y garantizar la transparencia y la confianza en las decisiones de aprobación de la FDA.

Nota de Salud y Fármacos: Amplíe aquí la información sobre los primeros vales otorgados por el Programa en 2025: https://www.saludyfarmacos.org/boletin-farmacos/boletines/nov202508/41_eu/

Fuente Original:
Carpenter D, Hwang T, Kesselheim A. Flaws in the FDA’s New Priority Voucher Program. N Engl J Med 2025;393(17) pág. 1662-1664. https://www.nejm.org/doi/abs/10.1056/NEJMp2509215