Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado recientemente una guía que describe los requisitos de calidad, clínicos y no clínicos para respaldar la solicitud de un ensayo clínico de Medicamentos de Terapia Avanzada (TMTA) en investigación [1].
Esta guía revisa una versión preliminar publicada para consulta pública en marzo de 2024.
Esta guía multidisciplinar abarca el desarrollo de medicamentos de terapia génica, medicamentos de terapia celular somática, productos de ingeniería tisular y TMTA combinados.
La EMA realizó varias actualizaciones a las guías basándose en la opinión pública, como se indica en un resumen general de las respuestas [2].
Uno de los cambios consistió en la inclusión de una referencia a la guía E11 del Consejo Internacional de Armonización (ICH), que aborda la investigación clínica de medicamentos TMTA en la población pediátrica.
La EMA también declaró que la guía se actualizará para incluir más información sobre el desarrollo de productos de edición genética, a medida que se adquiera más experiencia en este ámbito, en respuesta a una solicitud de orientación adicional.
Se ha añadido una nueva referencia sobre los TMTA que combinan un dispositivo y fármaco en la introducción. El texto actualizado establece que «los TMTA combinados, que incorporan materiales clasificados como dispositivos médicos como parte integral del producto, incluyen uno o más dispositivos médicos (Reglamento (CE) n.º 1394/2007, art. 2 (d)). Esta combinación se puede aplicar tanto a medicamentos de base celular como a medicamentos de terapia génica».
Además, el nuevo texto de la introducción anima a los desarrolladores de productos a buscar asesoría temprana a nivel nacional o europeo para fundamentar el desarrollo de productos.
La EMA indicó que los promotores deben adoptar un enfoque basado en el riesgo al evaluar la calidad, los datos preclínicos y clínicos de estos productos. Esta evaluación de riesgos debe considerar el origen de las células, el tipo de vector o método utilizado para la modificación genética, el proceso de fabricación y el uso terapéutico específico del producto.
La guía señala que «un desarrollo de calidad insuficiente puede debilitar el uso de los datos de un ensayo clínico en el contexto de una solicitud de autorización de comercialización (por ejemplo, si el producto no se ha caracterizado adecuadamente). Un sistema de calidad deficiente también puede comprometer la aprobación del ensayo clínico si, en la presentación, se detectan deficiencias que pongan en riesgo la seguridad de los sujetos del ensayo y la solidez de los datos».
La guía entrará en vigor el 1 de julio de 2025.
Referencias