EE UU y Canadá

Resumen
Preocupa que los programas de la agencia reguladora para acelerar la aprobación de fármacos oncológicos puedan aumentar la incertidumbre sobre los beneficios y los daños para la supervivencia y la calidad de vida. Se analizaron todos los ensayos clínicos pivotales y todos los ensayos controlados aleatorios (ECA) no pivotales de todos los fármacos oncológicos aprobados por primera vez por la FDA entre 2000 y 2020.

Informamos sobre las características normativas y de los ensayos. Los efectos sobre la supervivencia global, la supervivencia libre de progresión y la respuesta tumoral se resumieron en metaanálisis. Los efectos sobre la calidad de vida se resumieron cualitativamente.

Entre 2000 y 2020, la FDA aprobó 145 nuevos fármacos contra el cáncer para 156 indicaciones basadas en los resultados de 190 ensayos clínicos. La mitad de las indicaciones (49%) se aprobaron sin evidencia procedente de ECA; el 82% contaba con un único ensayo clínico. La supervivencia global fue el criterio de valoración principal en el 14% de los ensayos y se dispuso de datos de calidad de vida en el 25%. La mediana del beneficio para la supervivencia global fue de 2,55 meses (IQR, 1,33-4,28) con un ratio de riesgo medio para la supervivencia global de 0,75 (95%CI, 0,72-0,79, I2 = 42). Se notificó una mejora de la calidad de vida en 7 (4%) de las 156 indicaciones.

Con el pase del tiempo, se incrementó el uso de la revisión prioritaria y disminuyó el número medio de ensayos por indicación de 1,45 a 1,12. Más ensayos informaron resultados sobre la calidad de vida (19% en 2000-2005; 41% en 2016-2020).

Durante 21 años, generalmente los nuevos medicamentos contra el cáncer se han aprobado en base a los resultados de un único ensayo clínico, a menudo no controlado, que utiliza criterios de valoración indirectos. Esto deja a los pacientes con cáncer sin pruebas sólidas de que los nuevos fármacos mejoren su supervivencia o su calidad de vida, y no hay indicios de mejora.