Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.

EE UU y Canadá

La base empírica de las aprobaciones de nuevas terapias oncológicas por la FDA desde 2000 hasta 2020

(The evidence base of US Food and Drug Administration approvals of novel cancer therapies from 2000 to 2020)
Gloy V, Schmitt AM, Düblin P, Hirt J, Axfors C et al
Int J Cancer. 2023;152(12):2474-2484. doi: 10.1002/ijc.34473
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/ijc.34473 de libre acceso en ingles
Traducido por Salud y Fármacos, publicado en Boletín Fármacos: Agencias Reguladoras 2023; 26 (2)

Tags: aprobación de oncológicos, efectividad de los oncológicos en el mercado, evidencia procedente de ECA, debilitamiento de las exigencias regulatorias para aprobación de fármacos

Resumen
Preocupa que los programas de la agencia reguladora para acelerar la aprobación de fármacos oncológicos puedan aumentar la incertidumbre sobre los beneficios y los daños para la supervivencia y la calidad de vida. Se analizaron todos los ensayos clínicos pivotales y todos los ensayos controlados aleatorios (ECA) no pivotales de todos los fármacos oncológicos aprobados por primera vez por la FDA entre 2000 y 2020.

Informamos sobre las características normativas y de los ensayos. Los efectos sobre la supervivencia global, la supervivencia libre de progresión y la respuesta tumoral se resumieron en metaanálisis. Los efectos sobre la calidad de vida se resumieron cualitativamente.

Entre 2000 y 2020, la FDA aprobó 145 nuevos fármacos contra el cáncer para 156 indicaciones basadas en los resultados de 190 ensayos clínicos. La mitad de las indicaciones (49%) se aprobaron sin evidencia procedente de ECA; el 82% contaba con un único ensayo clínico. La supervivencia global fue el criterio de valoración principal en el 14% de los ensayos y se dispuso de datos de calidad de vida en el 25%. La mediana del beneficio para la supervivencia global fue de 2,55 meses (IQR, 1,33-4,28) con un ratio de riesgo medio para la supervivencia global de 0,75 (95%CI, 0,72-0,79, I2 = 42). Se notificó una mejora de la calidad de vida en 7 (4%) de las 156 indicaciones.

Con el pase del tiempo, se incrementó el uso de la revisión prioritaria y disminuyó el número medio de ensayos por indicación de 1,45 a 1,12. Más ensayos informaron resultados sobre la calidad de vida (19% en 2000-2005; 41% en 2016-2020).

Durante 21 años, generalmente los nuevos medicamentos contra el cáncer se han aprobado en base a los resultados de un único ensayo clínico, a menudo no controlado, que utiliza criterios de valoración indirectos. Esto deja a los pacientes con cáncer sin pruebas sólidas de que los nuevos fármacos mejoren su supervivencia o su calidad de vida, y no hay indicios de mejora.

creado el 31 de Mayo de 2023