Políticas, Regulación, Registro y Diseminación de Resultados

Lo que ahora llamamos datos de la práctica clínica o del mundo real (RWD, por sus siglas en inglés) se han utilizado durante años para el desarrollo de productos médicos, informar el diseño de estudios y seleccionar los criterios de valoración, identificar a posibles participantes y sitios para hacer el ensayo, y evaluar la seguridad en el entorno poscomercialización.

La evidencia del mundo real (RWE) es la evidencia clínica relacionada con el uso y los posibles beneficios o riesgos de un producto médico que se deriva del análisis de datos de la práctica clínica (RWD). Me gustaría hablar sobre algunos de los desafíos y avances en RWD y RWE.

Comprensión de RWD, RWE y los desafíos del ecosistema
Es importante comprender que los datos de la práctica clínica (RWD) se relacionan con el estado de salud del paciente y/o la prestación de atención médica y se recopilan de forma rutinaria a partir de una variedad de fuentes. Los ejemplos de RWD incluyen datos derivados de historias clínicas electrónicas, facturas médicas, registros de productos o enfermedades y datos recopilados de otras fuentes (como tecnologías de salud digitales) que informan sobre el estado de salud. La distinción clave es que los RWD no se recopilan en una clínica o entorno de investigación especial.

Para obtener evidencia de la práctica clínica, además de hacer un análisis apropiado, es importante que el diseño del estudio sea el adecuado para obtener evidencia (RWE); y la evidencia se puede generar mediante varios tipos de diseños de estudio. Estos incluyen estudios no intervencionales, así como estudios intervencionales, como los ensayos aleatorios que recopilan los resultados de fuentes de RWD (los llamados ensayos en el lugar de atención) y ensayos controlados externamente con brazos control que provienen de fuentes de RWD.

Recientemente ha aumentado el interés por utilizar RWE para la toma de decisiones regulatorias antes de comercializar un producto, incluso para respaldar la determinación de efectividad de un producto médico e informar el análisis de riesgo-beneficio de los dispositivos para nuevos usos. Aprovechar todo el potencial de RWE en la toma de decisiones regulatorias presenta varios desafíos, y la FDA está trabajando para comprender mejor esta área.

Un desafío es encontrar los datos adecuados de la práctica clínica (RWD) para ese objetivo. La información de los centros de atención de rutina se centra en los pacientes hospitalizados o ambulatorios, y hay que tener en cuenta la confiabilidad y relevancia de los datos para abordar las cuestiones regulatorias. Por ejemplo, en las facturas para los seguros de salud puede faltar información clínica sobre la gravedad de la enfermedad, y se requieren mejores estrategias para analizar los datos no estructurados de las historias clínicas electrónicas. Otra categoría de desafíos se relaciona con salvaguardar la privacidad del paciente y al mismo tiempo contar con mecanismos adecuados para acceder a los datos y que sean inspeccionados por las agencias reguladoras. Estos desafíos requerirán una colaboración continua entre una variedad de partes interesadas, incluyendo los reguladores, la industria, el mundo académico y la comunidad de investigación clínica.

En este mundo en rápida evolución con una gran cantidad de datos digitales, la FDA tiene la intención de ayudar a desarrollar los mejores métodos (en referencia a la calidad, diseño y análisis) para obtener datos y evidencia de la práctica clínica (RWD y RWE).