Regulación Internacional

Resumen
Objetivo: Analizar y comparar el valor terapéutico de las primeras indicaciones versus las indicaciones suplementarias de los medicamentos aprobados en EE UU y Europa.

Diseño: Estudio de cohortes retrospectivo.

Entorno: Indicaciones para las que el medicamento fue aprobado por primera vez e indicaciones suplementarias aprobadas por la FDA y la EMA entre el 2011 y el 2020.

Principales criterios de valoración: Proporción de primeras indicaciones de medicamentos y de las indicaciones suplementarias que fueron calificadas como de alto valor terapéutico por las autoridades de salud independientes, de nivel nacional, de Francia y Alemania.

Resultados: El estudio de cohortes incluyó 124 primeras indicaciones y 335 indicaciones suplementarias aprobadas por la FDA y 88 primeras indicaciones y 215 suplementarias aprobadas por la EMA entre 2011 y 2020; el subconjunto más grande fue de productos oncológicos.

Las calificaciones de valor terapéutico estaban disponibles para 107 (86%) de las primeras indicaciones y 179 (53%) de las indicaciones suplementarias en EE UU y para 87 (99%) primeras indicaciones y 184 (86%) indicaciones suplementarias en Europa.

Entre las indicaciones aprobadas por la FDA con calificaciones disponibles, el 41% (44/107) de las primeras indicaciones estaban calificadas como de alto valor terapéutico, así como el 34% (61/179) de las indicaciones suplementarias. En Europa, el 47% (41/87) de las primeras indicaciones y el 36% (67/184) de las indicaciones suplementarias se consideraron con alto valor terapéutico.

Cuando la muestra se restringió a las tres primeras indicaciones aprobadas por la FDA, comparado con la primera indicación aprobada, las segundas indicaciones aprobadas tenían un 36% menos de probabilidades de ser calificadas como de alto valor (cociente relativo 0,64; intervalo de confianza del 95%: 0,43 a 0,96) y las terceras indicaciones aprobadas tenían un 45% menos de probabilidades (0,55; 0,29 a 1,01). Se observaron resultados similares para Europa y al ponderar por el número inverso de indicaciones para cada medicamento.

Conclusiones: La proporción de indicaciones suplementarias calificadas como de alto valor terapéutico fue sustancialmente inferior a la de las primeras indicaciones. Cuando las primeras indicaciones o las indicaciones suplementarias no aportan valor terapéutico añadido respecto a otros tratamientos disponibles, esa información se debe comunicar claramente a pacientes y médicos, y se debe reflejar en el precio de los medicamentos.