Producción y Negocio

Los tratamientos para pacientes con enfermedades raras y desatendidas podrían estar en los archivos de alguna empresa farmacéutica, informan Annette Bakker y Andrew W. Lo [1]

Pfizer, en su momento, archivó un fármaco experimental contra el cáncer, pero cuando la Children’s Tumor Foundation llamó a su puerta, Pfizer cedió su licencia y creó una nueva empresa: SpringWorks Therapeutics. SpringWorks impulsó su desarrollo hasta convertirlo en Gomekli, un medicamento que reduce el tamaño de los tumores en pacientes con un trastorno genético. El año pasado, en primavera, el fármaco recibió la aprobación de la FDA y la EMA, y Merck adquirió SpringWorks por US$3.400 millones.

Se estima que en los archivos de la industria farmacéutica y los centros académicos de investigación hay más de 5.000 candidatos a fármacos que fueron descartados por motivos ajenos a su seguridad o eficacia. Cada uno de ellos podría tratar dolencias que no cuentan con ningún tratamiento aprobado.

De las aproximadamente 7.000 enfermedades raras y desatendidas identificadas, cuyas causas moleculares son conocidas, tan solo unas 500 cuentan con un tratamiento aprobado. Las familias que se enfrentan a estos diagnósticos no pueden esperar décadas a que se invente algo nuevo partiendo desde cero.

Esa es la razón por la cual The Children’s Tumor Foundation, dedicada a la NF (una familia de afecciones genéticas que incluye la neurofibromatosis y la schwannomatosis) convenció a Pfizer para que creara SpringWorks. Desde entonces, la fundación ha identificado alrededor de 30 fármacos que se habían archivado y que podrían ser de ayuda para los pacientes afectados por esta misma familia de afecciones. Rescatar activos archivados no es solo una buena medida terapéutica, es un buen negocio. SpringWorks transformó un compuesto descartado en una empresa multimillonaria.

Desbloquear ese potencial requiere dos elementos: un mercado funcional para los activos archivados y un plan de colaboración bien concebido.

En la actualidad, no existe un catálogo unificado de fármacos discontinuados ni un sistema para evaluar su potencial. Los datos subyacentes existen, pero se necesita el respaldo de la industria para validarlos y organizarlos.

A partir de ahí, un sistema de «emparejamiento» podría poner en contacto a los propietarios de los activos con empresas de biotecnología, organizaciones filantrópicas dedicadas a la investigación e inversores que cuenten con los recursos necesarios para impulsar el desarrollo del fármaco.

SpringWorks demostró lo que es posible lograr. Con la infraestructura adecuada, esto no tiene por qué ser la excepción.