Genéricos y Biosimilares

El costo de los medicamentos era demasiado elevado para miles de personas con fibrosis quística en todo el mundo. Ahora, una empresa bangladesí está desarrollando una versión genérica que cambiará vidas.

Grant Leitch, de siete años, tenía una pregunta importante para su madre. Le preguntó si su hermano pequeño, Brett, que padece fibrosis quística, iba a morir.

Esta familia sudafricana, al igual que decenas de miles en todo el mundo, no podía acceder a las terapias modernas para la fibrosis quística debido a su precio elevado, y si Grant hubiera preguntado a principios de 2025, probablemente habría recibido una respuesta menos optimista.

Pero con el inicio del nuevo año, Carmen Leitch puede ofrecer nuevas esperanzas a sus hijos. Un tratamiento “revolucionario” que la farmacéutica Vertex vende por US$370.000 dólares (£274.000) al año estará disponible por tan solo US$2.000 al año gracias a un fabricante de genéricos.

Esta reducción del 99,5% en el precio es el resultado de años de campaña liderada por padres.

La fibrosis quística, una enfermedad genética, hace que se acumule mucosidad en los pulmones y en el sistema digestivo, lo que dificulta la respiración y aumenta la susceptibilidad a las infecciones. Hasta hace poco, la mayoría de quienes la padecían fallecían a principios de la edad adulta.

En la última década, se han desarrollado nuevos fármacos, denominados moduladores de la CFTR, que ofrecen una esperanza de vida normal.

Sin embargo, solo una de cada cuatro de las aproximadamente 190.000 personas con fibrosis quística que hay en todo el mundo ha recibido estos fármacos moduladores, en una combinación conocida como ETI (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). Los investigadores han puesto de manifiesto «profundas disparidades globales en el diagnóstico y el acceso al tratamiento» [1], a pesar de que la Organización Mundial de la Salud clasifica la ETI como medicamento esencial [2].

Vertex Pharmaceuticals posee la patente de la ETI, comercializada como Trikafta o Kaftrio. La compañía ha recibido críticas por sus precios y por no distribuir el medicamento en muchos países [3], ni siguiera en aquellos donde tiene patentes registradas [4]. Hemos visto a niños sufrir y morir mientras había un tratamiento en una balda.

Un portavoz afirma que los medicamentos de Vertex para la fibrosis quística están disponibles en más de 60 países y que la compañía continúa ampliando el acceso seguro y confiable, incluso a través de un programa piloto de donaciones que abarca 14 países. El portavoz añade: «Este progreso es el resultado de décadas de trabajo de Vertex y de una inversión sustancial en investigación y desarrollo. Las empresas que comercializan una versión genérica de Trikafta no han tenido que asumir el considerable costo del descubrimiento y desarrollo del fármaco».

En el Reino Unido, en 2019, Vertex y el NHS England mantuvieron negociaciones prolongadas y tensas por un precursor de ETI llamado Orkambi [5]. Familias de pacientes con fibrosis quística se unieron para obtener una versión genérica a precio reducido fabricada en Argentina [6]. Se autodenominaron el Club de Compradores de Fibrosis Quística, en referencia a los mecanismos utilizados por pacientes con VIH en EE UU durante los primeros años de la epidemia que luego fueron representados en la película Dallas Buyers Club [7].

La nueva iniciativa global para que las familias tengan acceso a medicamentos genéricos surgió de la campaña inicial en el Reino Unido y se conoce como el Club de Compradores de Fibrosis Quística 2.0.

La ruta argentina, utilizada posteriormente también para acceder a los inhibidores de la tirosina quinasa (ITE), prácticamente se cerró tras la descontrolada inflación que elevó el precio del medicamento, que, con un costo aproximado de US$60.000 anuales, seguía siendo inaccesible para la mayoría [8].

En una conferencia celebrada en Seattle el mes pasado, la empresa matriz británica Gayle Pledger anunció que la compañía bangladesí Beximco comercializaría Triko, un ITE genérico, a partir de la primavera de 2026.

Triko costará US$12.750 anuales para los adultos y US$6.375 para los niños, lo que significa que se podrá tratar a 58 niños por el precio de uno solo con el medicamento de Vertex.

En 2017, Pledger “ni siquiera se había planteado contactar con su diputado”. Pero le impactó profundamente la injusticia de que un medicamento que podría ayudar a su hija, y a otras personas como ella, estuviera fuera de su alcance por su elevado coste. Ahora es activista a tiempo completo en Just Treatment.

“Hemos visto a niños sufrir y morir mientras el tratamiento se quedaba en las estanterías, porque el precio era inasequisble”, afirma. “Ha pasado de ser algo del Reino Unido a convertirse en un problema global, pero sigue siendo lo mismo”.

Just Treatment colaboró con el grupo activista Third World Network, y hace tres años se pusieron en contacto con Beximco con el objetivo de producir un ETI genérico.

“Ha habido varias llamadas en las que me he echado a llorar pensando: ‘! Esto va a suceder !’ y lo que significaría para la comunidad”, comenta.

Se estima que casi 80.000 personas viven con fibrosis quística sin diagnosticar, y el 82% de ellas residen en países de bajos y medianos ingresos. Pledger espera que un tratamiento asequible ayude a detectarlos. «Si no hay nada disponible, ¿qué sentido tiene diagnosticarlos?».

Pledger afirma que, a nivel individual, es fácil sentirse impotente. Pero cuando las familias se unen, “es una fuerza increíble, especialmente la de las madres. Es nuestro impulso por cuidar de nuestros hijos […] les damos las herramientas adecuadas, las herramientas legales, para luchar, y lo hemos visto una y otra vez. Una fuerza sencillamente increíble”.

Ahora la lucha consiste en hacer llegar el medicamento a los pacientes, ya sea mediante la autofinanciación a través de clubes de compradores o presionando a los gobiernos para que adopten la opción asequible.

Bangladés, como país menos desarrollado, está excluido de algunas leyes internacionales de propiedad intelectual, lo que permite que Beximco produzca y exporte una versión genérica. La mayoría de los países permiten la importación de algunos medicamentos para uso personal.

El costo anual de Triko podría reducirse a US$2.000 utilizando un protocolo de dosificación reducida, adoptado por médicos sudafricanos [9].

Lograr que el tratamiento fuera asequible se sintió como una obligación moral, afirma el Dr. Marco Zampoli, quien probó el método, señalando cómo algunas familias vendieron sus casas para comprar el medicamento argentino [10].

Trikafta ya está disponible en Sudáfrica para pacientes con el seguro adecuado. Pero para quienes no lo tienen, la espera continúa.

En el cajón de un archivador detrás de su escritorio, Zampoli guarda dosis del medicamento, donadas por pacientes con fibrosis quística que tenían un excedente, para dárselas a los pacientes más graves que más lo necesitan, utilizando su método de dosificación controlada.

“Tengo unos 10 pacientes, niños, con esta dosis, y les va de maravilla. Así que, donde no hay restricciones regulatorias ni legales, creo que es una estrategia eficaz que la gente debería usar”.

Junto a las madres de niños con fibrosis quística en Seattle estaba Leitch. En eventos anteriores de campaña por el acceso a los medicamentos moduladores, su hijo mayor había visto pancartas con fotos de niños fallecidos.

“Me preguntó: ‘Mamá, ¿Brettie va a morir como todos esos otros niños?’”.

“No voy a mentir: saber que se iba a lanzar un genérico influyó mucho en mi respuesta”.

Un familiar en Gran Bretaña está recibiendo terapia con moduladores. Leitch dice que le parece “inhumano” que sea inasequible para Brett en África.

Brett, un niño enérgico de cinco años, sueña con ser conductor de monster trucks. Cuanto antes comience la intubación endotraqueal, mayores serán sus posibilidades de evitar daños pulmonares irreversibles.

Leitch afirma que comprarán el producto de Beximco «sin duda alguna» cuando esté disponible en primavera. «Estábamos con la calculadora, calculando el tipo de cambio, y pensamos: “¡Podemos permitírnoslo! ¡Podemos pagarlo!”. Es una celebración de principio a fin».