Tratados de Libre Comercio

La propuesta de resolución de la Asamblea Mundial de la Salud (AMS) sobre enfermedades raras no dice nada sobre el uso de las flexibilidades del Acuerdo sobre los Aspectos de los Derechos de Propiedad Intelectual relacionados con el Comercio (ADPIC), administrado por la Organización Mundial del Comercio (OMC), y minimiza aspectos críticos del acceso, la disponibilidad y asequibilidad de medicamentos y tratamientos de alto costo para enfermedades raras.

La resolución propuesta se presentará ante la 156ª sesión del Consejo Ejecutivo de la OMS, que tendrá lugar del 3 al 11 de febrero en la sede de la OMS en Ginebra, en formato híbrido.

Las resoluciones de la AMS se suelen discutir en una reunión del Consejo Ejecutivo de la OMS antes de ser presentadas a la Asamblea (AMS) para su adopción. En este momento, los Estados miembros están negociando casi 20 resoluciones y se espera que se discutan durante la próxima reunión del Consejo Ejecutivo.

La resolución sobre enfermedades raras que lideran Egipto y España también está copatrocinada por Chile, Francia, Kuwait, Malasia, Panamá, Palestina y Qatar.

Esta no es la primera vez que se abordan las enfermedades raras en una plataforma global. En 2019, los países adoptaron la Declaración Política de la ONU sobre Cobertura Sanitaria Universal, que menciona a las enfermedades raras.

La Resolución de la ONU sobre Enfermedades Raras adoptada en 2021 fue el primer texto que ofreció visibilidad a las personas que viven con enfermedades raras (PLWRD, por sus siglas en inglés).

Además, la 78ª sesión de la Asamblea General de las Naciones Unidas adoptó la resolución de seguimiento UNGA A/Res/78/173 en diciembre de 2023.

El párrafo 12 (a) de esta resolución establece que: “Progresivamente, se irá cubriendo a las personas que viven con una enfermedad rara y a aquellas con una enfermedad rara no diagnosticada, con productos de salud esenciales de calidad, servicios de salud que incluyan medidas preventivas adecuadas, como el cribado neonatal y pruebas diagnósticas de calidad, seguras, eficaces y asequibles, y medicamentos y terapias esenciales con el objetivo de facilitar y acortar el tiempo hasta establecer el diagnóstico y el tratamiento de las personas que viven con una enfermedad rara, utilizando tecnologías de salud y fortaleciendo las vías de derivación a atención primaria, la coordinación de la atención multidisciplinaria, y los esfuerzos de registro y acceso a atención especializada con miras a cubrir completamente a todas las personas que viven con una enfermedad rara para 2030”.

El párrafo 12 b insta a los Estados Miembros a revertir la tendencia en los gastos de bolsillo catastróficos en salud.

El párrafo operativo OP 1.1 del proyecto de resolución de la Asamblea Mundial de la Salud propone comprometer a los Estados miembros a implementar 14 acciones, empezando por ofrecer el apoyo adecuado a la OMS para desarrollar un Plan de acción mundial sobre enfermedades raras.

Desde la perspectiva del acceso a los medicamentos, los subpárrafos más importantes son OP 1.1 b y d.

OP 1.1 b dice: “Integrar las enfermedades raras en la planificación nacional de salud mediante el desarrollo y la implementación de políticas nacionales, programas e intervenciones efectivas, incluyendo la implementación de acciones y estrategias de prevención primaria y secundaria, basadas en la evidencia, con el objetivo y mejorar los servicios de atención médica para las personas que viven con enfermedades raras, utilizando una estrategia integrada que garantice el acceso equitativo a pruebas diagnósticas oportunas, costo-efectivas y asequibles, precisas, disponibles, especialmente para los recién nacidos, a través de un programa de detección universal y de servicios sociales y de atención médica necesarios y costo-efectivos.

Acelerar los esfuerzos para lograr y ampliar la Cobertura Universal de Salud (CUS) para 2030, garantizando el bienestar y una vida saludable para todas las personas, incluyendo a las personas que viven con enfermedades raras, a lo largo de toda su vida, a fin de detener el aumento y revertir la tendencia en los gastos de bolsillo catastróficos en salud, según corresponda, volviendo a enfatizar el compromiso de ir progresivamente proporcionando a las personas que viven con enfermedades raras productos de salud esenciales de calidad, servicios de atención médica y medicamentos, pruebas diagnósticas y tecnologías de salud asequibles para 2030.”

Se cree que los Estados miembros han llegado a un consenso sobre estos dos párrafos.

Como se detalla a continuación, la estrategia descrita en estos dos párrafos es limitada para asegurar el acceso a medicamentos nuevos y eficaces para tratar las enfermedades raras, y no aprovecha ni da continuidad al impulso de la Resolución A/Res/78/173 de la Asamblea General de las Naciones Unidas.

La resolución no ofrece ningún resultado práctico que pueda ayudar a mejorar el acceso asequible a medicamentos nuevos y eficaces para las personas que viven con enfermedades raras.

Desafíos de acceso que enfrentan los que tienen enfermedades raras
Los esfuerzos por abordar los desafíos de salud global marginan o dejan desatendidas las enfermedades raras, tanto en términos de accesibilidad como el desarrollo de productos para tratar enfermedades raras.

Hay aproximadamente entre 7.000 y 8.000 enfermedades raras que afectan a cerca de 350 millones a 475 millones de personas en todo el mundo.

Las enfermedades raras pueden acortar la vida y tener un impacto desproporcionado en los niños.

El 75% de las enfermedades raras afectan a los niños, y más del 30% de los niños con una enfermedad rara mueren antes de los 5 años.

Lamentablemente, sólo hay tratamientos disponibles para 5% de las enfermedades raras conocidas.

La falta de acceso a medicamentos para enfermedades raras muestra claramente los fallos del actual sistema farmacéutico.

Para muchas enfermedades raras que afectan a poblaciones pequeñas o marginadas, las inversiones han sido limitadas o nulas.

Esta estrategia impulsada por el mercado ha obstaculizado gravemente la investigación y el desarrollo en el área de las enfermedades raras.

Sin embargo, en los últimos tiempos ha habido un aumento en el número de medicamentos que se están desarrollando para enfermedades raras.

En 2024, de los 50 medicamentos nuevos aprobados por la FDA, 26 de 50, o el 52% de estas aprobaciones fueron de medicamentos para enfermedades raras.

Si bien los beneficios de estos nuevos medicamentos y terapias son notables, sus elevados precios los hacen inaccesibles fuera de los países de altos ingresos.

A pesar del aumento en las aprobaciones de medicamentos para enfermedades raras, la innovación no se traduce en accesibilidad, especialmente en los países en desarrollo, ya que estos nuevos medicamentos se comercializan casi exclusivamente en países de altos ingresos, con precios que llegan a los US$4,25 millones por paciente. (…)

El alto precio de los medicamentos para enfermedades raras es una preocupación importante, sobre todo en un momento en que los gobiernos nacionales enfrentan dificultades económicas y los sistemas de salud con presupuestos limitados tienen dificultades para satisfacer la creciente demanda de tratamientos.

Los Estados miembros de la OMS con sistemas de salud frágiles luchan por asignar presupuestos y recursos específicos para enfermedades raras, y cuando se asigna una cantidad, es insignificante para cubrir los altos costos de los medicamentos.

La falta de acciones concretas para abordar el acceso a los medicamentos de alto costo conduciría a un aumento en el gasto de bolsillo catastrófico en salud para las personas que viven con enfermedades raras y sus familias, quienes siguen con la odisea de tener que sortear los desafíos para obtener estos costosos tratamientos.

Para la gran mayoría de familias de los países en desarrollo esos tratamientos simplemente no son posibles. La incapacidad de adquirir medicamentos costosos y garantizar un tratamiento adecuado, en última instancia, erosiona su confianza en los sistemas de salud.

La débil postura de la resolución respecto del abordaje de las flexibilidades del Acuerdo sobre los ADPIC
En OP.1.1 el texto establece lo siguiente:

“… (b) Integrar las enfermedades raras en la planificación nacional de salud mediante el desarrollo e implementación de políticas nacionales, programas y acciones eficaces, incluido el desarrollo de acciones de prevención primaria y secundaria basadas en evidencia, y estrategias para prevenir y mejorar los servicios de atención médica para las personas que viven con enfermedades raras a través de un enfoque integrado, garantizando el acceso equitativo a un diagnóstico preciso, disponible, oportuno, rentable y asequible, en particular para los recién nacidos a través de un programa de detección universal, y a servicios de tratamiento, sociales y de salud necesarios y rentables;…

(d) Acelerar los esfuerzos para lograr y ampliar la cobertura universal de salud para 2030, garantizando una vida saludable y el bienestar de todas las personas, incluidas las personas que viven con enfermedades raras, a lo largo de su vida, a fin de detener el aumento y revertir la tendencia del gasto de bolsillo catastrófico en salud, según corresponda, volviendo a enfatizar el compromiso de proporcionar progresivamente a las personas que viven con enfermedades raras productos de salud esenciales de calidad, servicios de atención médica y medicamentos, pruebas diagnósticas y tecnologías de salud asequibles para 2030;…”

Estos dos párrafos no sólo legitiman el alto costo de los medicamentos, sino que también hacen muy poco para abordar las barreras de propiedad intelectual existentes que han provocado que muchos medicamentos críticos que salvan vidas estén fuera del alcance de las personas que viven con enfermedades raras. El Acuerdo sobre los ADPIC incluye varias disposiciones que permiten a los países miembros priorizar la salud pública sobre los derechos de propiedad intelectual. La Declaración de Doha de 2001 enfatizó que el Acuerdo sobre los ADPIC no debería impedir que los Miembros de la OMC adopten medidas para proteger la salud pública y promover el acceso a los medicamentos. Sin embargo, los gobiernos no han utilizado eficazmente las flexibilidades proporcionadas por el Acuerdo sobre los ADPIC para proteger la salud pública y permitir el acceso equitativo a los medicamentos para enfermedades raras, a menudo debido a la presión política de los países desarrollados.

Las compañías farmacéuticas pasan por alto, en gran medida, las necesidades de las personas que padecen enfermedades raras en los países en desarrollo. Por ejemplo, el medicamento Trikafta, que es indispensable para los pacientes que padecen fibrosis quística, no está disponible en India, a pesar de que los datos epidemiológicos sugieren que la población esperada de fibrosis quística en el subcontinente indio es mayor que la de EE UU. El medicamento tiene un precio de US$326.000 por paciente al año (PPY). Vertex ha presentado múltiples patentes en India para impedir la entrada de los genéricos en el mercado de ese país, pero no ha tomado ninguna medida para registrar el medicamento en India.

De manera similar, Risdiplam, un medicamento para tratar la atrofia muscular espinal (AME), tiene el elevado precio de US$80.000 PPY, lo que genera importantes problemas de acceso en los países en desarrollo, incluyendo a países como India, donde los fabricantes genéricos tienen la capacidad de producir los medicamentos a un precio que es un 95% más bajo que el precio original. El abuso de los monopolios de patentes por parte de las empresas farmacéuticas ha socavado el potencial de países como India para aprovechar los beneficios de tener una industria genérica sólida. Estos monopolios de patentes han resultado en la denegación de acceso a miles de personas que viven con enfermedades raras en los países en desarrollo.

La OMS tiene un historial de adopción de resoluciones que incluyen un lenguaje claro sobre el uso de las flexibilidades del Acuerdo sobre los ADPIC, lo que ha permitido a los países tomar medidas para mejorar el acceso a medicamentos que salvan vidas. En resoluciones previas, como la WHA 57.14, se instó a los Estados miembros a adaptar la legislación nacional para hacer pleno uso de las flexibilidades del Acuerdo sobre los ADPIC para acceder a medicamentos esenciales para el VIH/SIDA.

Un ejemplo notable del uso de estas flexibilidades fue el caso del tratamiento de la hepatitis C, donde varios países utilizaron las flexibilidades del Acuerdo sobre los ADPIC para mejorar el acceso a medicamentos que salvan vidas. Aunque la ausencia de lenguaje sobre las flexibilidades de los ADPIC no elimina los derechos de los Estados miembros a utilizar estas flexibilidades, el énfasis en las flexibilidades de los ADPIC en las resoluciones refleja el compromiso de la OMS con priorizar el derecho al acceso a los medicamentos sobre la estricta protección de patentes. El uso de las flexibilidades del Acuerdo sobre los ADPIC, como la emisión de una licencia obligatoria, a menudo se considera una discreción o un último recurso por parte del gobierno, más que una obligación.

Falta de transparencia en los costos de I+D de medicamentos para enfermedades raras
Otro punto en el que la resolución falla es la falta de un lenguaje específico sobre los costos de I+D de medicamentos para enfermedades raras. En el caso de enfermedades raras, las empresas farmacéuticas priorizan la rentabilidad sobre las necesidades de salud pública. Lo que empeora la situación es que no hay una manera transparente de evaluar el costo de producción para justificar los altos precios de estos medicamentos.

Las compañías farmacéuticas afirman que el precio medio de sacar al mercado un nuevo fármaco es de US$2.600 millones, cifra que también incluye los costes de sus desarrollos fallidos. Sin embargo, pasan por alto el hecho de que los medicamentos para enfermedades raras reciben una serie de incentivos fiscales, períodos de exclusividad ampliados y costos de producción más bajos, porque, entre otras cosas, requieren un conjunto más pequeño de ensayos. Cobrar precios inflados por estos medicamentos parece completamente desproporcionado con el coste de producción de estos medicamentos. Resultados de investigación sugieren que los costos de producción de los medicamentos para enfermedades raras son un 90% más bajos en comparación con los precios originales.

Según la Dra. Melissa Barber, el medicamento Risdiplam (para la atrofia muscular espinal AME) proporciona un ejemplo evidente de cómo el ecosistema farmacéutico está priorizando las ganancias de los accionistas sobre las necesidades de las personas. Si bien el precio de mercado de Risdiplam es mucho más alto, las investigaciones muestran que un fabricante genérico puede producir el medicamento a una fracción del precio. De manera similar, los investigadores hicieron un estudio sobre Trikafta y los resultados sugieren que el suministro de medicamentos para un año se puede fabricar por menos de US$6.000, mientras que se vende a US$326.000 por persona y por año.

Ante la ausencia de información clara y verificada sobre el costo de producción, los países luchan por negociar precios justos con las compañías farmacéuticas. La falta de un enunciado específico en la propuesta de resolución de la AMS sobre la transparencia de los costos de producción genera preocupación sobre la efectividad de la resolución para garantizar el acceso equitativo a los medicamentos para enfermedades raras, dejando un vacío en la rendición de cuentas de las compañías farmacéuticas.

El silencio sobre la transferencia de tecnología es un paso atrás
El párrafo 7 (b) de la Resolución 78/173 de la Asamblea General de las Naciones Unidas alienta a los Estados miembros a: “estructurar y coordinar, a nivel nacional e internacional, el conocimiento sobre el tema de las enfermedades raras y el intercambio de información para optimizar el uso de los recursos existentes y facilitar el acceso de todas las personas con una enfermedad rara no diagnosticada, reconociendo al mismo tiempo la necesidad de apoyar a los países en desarrollo en la creación de experiencia y en el desarrollo de capacidades locales y regionales de fabricación de productos y tecnologías de salud”.

El notorio silencio de la resolución de la Asamblea General de las Naciones Unidas sobre la transferencia de tecnología representa un atraso respecto a la resolución de la Asamblea General de las Naciones Unidas.

Al mantener un silencio estoico sobre cuestiones apremiantes como el uso de las flexibilidades del Acuerdo sobre los ADPIC, la transparencia en los costos de I+D y la transferencia de tecnología, la resolución perpetuará la inequidad en lugar de allanar el camino para un acceso equitativo a los medicamentos para enfermedades raras y mejorar los resultados en la salud de las personas que viven con enfermedades raras.