Gestión de los Ensayos Clínicos, Metodología, Costos y Conflictos de Interés

Puntos clave
Pregunta: ¿Cuál es el costo estimado para desarrollar un nuevo medicamento y cómo varían los costos de investigación y desarrollo (I+D) entre las empresas?

Hallazgos Esta evaluación económica que analizó los datos de 268 desarrolladores de medicamentos comercializados en EE UU encontró que, en 2019, 20 empresas representaron el 80,8% de la actividad de I+D (medida como meses-paciente de ensayos clínicos) y sus costos medios fueron un 27,4 % más bajos, y su mediana de costos por paciente-mes también fueron más bajos que los de otras empresas. La mediana y la media del costo por nuevo medicamento aprobado en 2019 fueron de US$708 millones y US$1.310 millones, respectivamente, tras ajustar por el costo de capital y los proyectos discontinuados.

Significado: Estos hallazgos sugieren que los costos de I+D por nuevo fármaco están muy sesgados, por lo que se deben considerar tanto la mediana como la media del costo.

Resumen
Importancia: A pesar de su importancia para los pacientes, la salud y la industria, la magnitud de las inversiones en investigación y desarrollo (I+D) de fármacos sigue siendo una nebulosa. Las nuevas políticas requieren estimaciones de costos de I+D más granulares y transparentes para equilibrar mejor los incentivos para la innovación y el retorno a la inversión para los desarrolladores.

Objetivo: Estimar los costos de I+D por medicamento utilizando una estrategia novedosa y reproducible, y describir los costos de I+D a nivel de empresa por unidad discreta de actividad de I+D (1 paciente-mes).

Diseño, entorno y participantes: Esta evaluación económica utilizó datos transversales para estimar los costos por paciente-mes entre 2014 y 2019. Los costos por paciente-mes se calcularon utilizando los datos de 268 desarrolladores de medicamentos que cotizan en la bolsa de EE UU, contribuyendo con 1.311 observaciones por año por empresa, que ocuparon el puesto más alto por activos o capitalización de mercado, después de las exclusiones. Los costos por medicamento se calcularon a partir de toda la actividad de I+D para una cohorte de 38 medicamentos nuevos hasta recibir el permiso de comercialización de la FDA en 2019. Los datos se analizaron desde enero de 2022 hasta julio de 2024.

Exposición: Actividad de I+D, medida en términos de meses-paciente en ensayos clínicos.

Principales resultados y mediciones: Este estudio utilizó una estrategia de dos pasos para estimar los costos de I+D, primero asignó el gasto total en I+D por año y por empresa a los meses-paciente en ensayos clínicos también por año y por empresa, y luego agregando estos costos incrementales para estimar los costos de I+D por cada nuevo fármaco.

Resultados: De los 268 desarrolladores evaluados, 20 grandes empresas representaron el 80,8% de todos los meses-paciente y sus costos promedio fueron un 27,4% más bajos y su mediana del costo por mes-paciente fue un 26,7% menor que el de otras empresas. Cada aumento del 1% en los meses-paciente se asoció con un incremento del 0,9% en los costos de I+D.

Los costos de I+D por cada nuevo medicamento presentaron una distribución altamente sesgada, con una mediana más baja (IQR) de US$708 millones (US$247 millones a US$1.420 millones), y una media (DE) de US$1.31 millones (con una desviación estándar de US$1.920 millones), después de ajustar por el coste del capital y los productos discontinuados.

Sin estos ajustes, la mediana de los costos directos por nuevo medicamento (IQR) fue de US$150 millones (entre US$67,6 y US$453 millones), y una media (DE) de US$369 millones (con una desviación estándar de US$684 millones). Aunque los costos de I+D estimados variaron en los análisis de sensibilidad, los costos promedio siempre fueron significativamente mayores que la mediana de los costos.

Conclusiones y relevancia Esta evaluación económica encontró que la mediana del costo de la I+D por medicamento se ubican en el extremo inferior del rango de estudios anteriores, con una media más cercana a la mitad del rango existente a pesar del amplio alcance de los costos incluidos. Estos hallazgos sugieren que el desarrollo paralelo para varias indicaciones, el ajuste para productos descontinuados y una pequeña cantidad de programas de desarrollo costosos son impulsores particularmente importantes de los costos de I+D.