Aspectos Destacados
La mediana del gasto promedio por beneficiario pasó de US$114.000 (2012) a US$256.000 (2021).

No existe una relación significativa entre el valor clínico de un medicamento y su precio.

Los precios de referencia y el tamaño de la población potencial fueron los principales contribuyentes al gasto.

Resumen
Objetivo: Evaluar los factores asociados con el gasto de Medicare en medicamentos contra el cáncer aprobados en EE UU entre 2012 y 2021.

Pacientes y métodos: Mediante un análisis transversal, identificamos las nuevas aprobaciones de fármacos oncológicos de la FDA de EE UU (2012-2021). Se analizaron los atributos clínicos y los factores institucionales que influyen en el coste anual de los nuevos fármacos contra el cáncer en EE UU. El coste anual del tratamiento se calculó a partir del gasto medio por beneficiario de los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid, y factores sobre el producto se obtuvieron s de los informes anuales de aprobación de nuevos tratamientos farmacológicos de la FDA y de los prospectos para los fármacos en el momento de su aprobación.

Resultados: En un periodo de diez años se aprobaron 112 nuevos medicamentos contra el cáncer, de los cuales 97 cumplían los criterios del estudio. Una mayoría significativa, el 93%, recibió designaciones de desarrollo acelerado por parte de la FDA. En el momento de su aprobación, el 40% de estos fármacos disponían de datos sobre la supervivencia libre de progresión y el 19% sobre la supervivencia global; el 29% eran los primeros de su clase. El estudio halló una relación significativa entre el año de aprobación y factores asociados al tamaño de la población tratada. No se encontró ninguna relación estadísticamente significativa entre el valor clínico de un medicamento y su precio.

Conclusiones: El gasto en medicamentos oncológicos por parte de Medicare está predominantemente determinado por los precios de referencia y el tamaño de la población que se prevé requerirá tratamiento, y no se asocia con el valor terapéutico. El estudio aboga por reformas en los mecanismos de reembolso de los medicamentos que carecen de grupos de comparación y por una mayor transparencia para los pacientes tratados con estos fármacos.

Nota: El Blog Drug Development letter [1] ha publicado un artículo que complementa la anterior noticia. Según la autora del artículo, el análisis determinó que factores como la supervivencia global (SG) y la supervivencia libre de progresión (SLP) no eran predictores del precio, pero que el “año de aprobación” era el elemento que más impactaba en la determinación de precios.

En cuanto a los factores que afectan el tamaño potencial de la población de pacientes, tales como la categorización de enfermedades raras y las exigencias de pruebas de biomarcadores, se correlacionan positivamente con precios más altos. Lo que indica que las compañías farmacéuticas ajustan los precios al alza para compensar la reducción en el tamaño del mercado.

Por otro lado, más de la mitad de los nuevos fármacos aprobados, incluidos en el estudio, se fundamentaron en datos de ensayos de un solo grupo, lo cuales son insuficientes para llevar a cabo evaluaciones completas y confiables.

En promedio, estos fármacos presentaban un costo más elevado que aquellos evaluados mediante ensayos aleatorizados con grupos de comparación. Por lo que la autora sugiere que los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS) deben considerar la falta de un grupo comparador al diseñar las políticas de reembolso.

Al relacionar los precios de los nuevos tratamientos oncológicos con los de aquellos que han sido aprobados recientemente, sin considerar su valor clínico, se encuentra un incremento de precios que no se correlaciona con los resultados obtenidos por los pacientes, lo que podría alterar los incentivos y restar importancia a las innovaciones que mejoran la atención al paciente.

Cuando los precios no reflejan de manera precisa el valor clínico, se puede ver afectada la atención dedicada a la mejora de los resultados de los pacientes. Es necesario abordar la problemática mediante la colaboración entre reguladores, pagadores y responsables de políticas.