Statnews publicó una noticia en la que informa sobre un acuerdo entre Vertex Pharmaceuticals y oficiales del Reino Unido para permitir el acceso a Casgevy, el primer medicamento que utiliza la tecnología CRISPR (Nota de SyF. CRISPR permite la edición de genes. El tratamiento es largo e incluye quimioterapia) [1]. Vertex desarrolló Casgevy con CRISPR Therapeutics, y hasta ahora NICE no lo había aprobado por considerar que no hay suficiente información sobre la duración del efecto del tratamiento.

Los pacientes ingleses con enfermedad de células falciformes podrán acceder a Cagevy gracias a un acuerdo de precios y reembolso entre el fabricante y el Reino Unido.

El Instituto Nacional para la Excelencia en Salud y Atención, (National Institute for Health and Care Excellence o NICE) ha manifestado que Casgevy podría ser curativo y estará disponible para pacientes mayores de 12 años en el Servicio Nacional de Salud (NHS), a través de un programa que permitirá monitorear de la duración de sus beneficios y la posible aparición de complicaciones de la enfermedad que requieran atención adicional.

En el Reino Unido, el precio oficial de Casgevy es de £1.65 millones (US$2,8 millones), pero disminuirá en virtud del acuerdo con Vertex. En EE UU, el precio de lista de Casgevy es de US$2,2 millones. Se estima que, en el Reino Unido, anualmente, un total de 50 pacientes recibirán el tratamiento.

Anteriormente, el Reino Unido y Vertex pactaron el reembolso de Casgevy para el tratamiento de la betatalasemia.

Casgevy edita las células madre de la sangre del paciente mediante el uso de tecnología CRISPR, corrigiendo los trastornos hereditarios. A pesar de que en los ensayos clínicos ha mostrado tener un gran potencial, persiste la incertidumbre sobre la duración de sus beneficios.

Los autores indican que esta noticia alimenta un amplio debate sobre cómo los pagadores públicos evaluarán y financiarán medicamentos genéticos de un solo uso y de alto precio, especialmente ante la incertidumbre sobre la duración de sus beneficios.