Gestão de Ensaios Clínicos, Metodologia, Custos e Conflitos de Interesse

Um estudo conduzido pela professora Kerstin Vokinger, do Instituto Federal de Tecnologia ETH de Zurique, evidencia uma lacuna estrutural na regulação farmacêutica, com implicações diretas para a saúde pública [1]. Segundo o estudo, os medicamentos frequentemente são aprovados para populações mais amplas e clinicamente mais complexas do que aquelas que participaram dos ensaios clínicos.

O estudo analisou 278 medicamentos aprovados entre 2012 e 2023 por reguladores da Suíça, da União Europeia e dos Estados Unidos, cuja eficácia e segurança foram avaliadas predominantemente em pacientes mais jovens, com melhor condição física e sem comorbidades. Entretanto, na prática clínica usual, esses medicamentos são prescritos sobretudo a pessoas mais velhas, com perfis de saúde mais comprometidos e com comorbidades, ampliando a distância entre a população estudada e a população potencial usuária das terapias aprovadas.

Em particular, o estudo mostrou que, na Suíça, cerca de 15% dos medicamentos foram aprovados para faixas etárias não incluídas nos ensaios clínicos, e alguns fármacos oncológicos foram autorizados para pacientes com condições explicitamente excluídas desses estudos.

Essa discordância limita a capacidade de antecipar benefícios reais e riscos clínicos na população que utilizará os novos medicamentos aprovados, aumentando a incerteza sobre eventos adversos não detectados e respostas terapêuticas inferiores ao esperado. Nas palavras da professora Vokinger: “Esses grupos de pacientes não foram incluídos nos ensaios. Isso dificulta prever a eficácia do medicamento ou seus possíveis efeitos colaterais”.

As autoridades reguladoras reconhecem essa lacuna, mas defendem a necessidade de garantir amplo acesso a medicamentos e, por isso, preferem complementar as aprovações com advertências na rotulagem/bula (ficha técnica) para orientar decisões clínicas.

Ainda assim, a magnitude e a frequência das discrepâncias apontadas pelo estudo destacam uma vulnerabilidade estrutural do sistema regulatório, em prejuízo da segurança dos pacientes, pois a evidência disponível nem sempre reflete a diversidade de quem receberá o tratamento — o que pode comprometer tanto sua efetividade entre os usuários quanto sua segurança em nível populacional.

Diante disso, a Swissmedic e outras agências europeias têm instado a indústria a desenhar ensaios clínicos mais inclusivos, capazes de representar adequadamente a heterogeneidade das populações que receberão tratamento e, assim, fortalecer a base científica que sustenta decisões regulatórias e de saúde pública.

Fonte Original:
Drugs often approved for wider use than tested, says Swiss study. Swissinfo, 20 de julho de 2025. https://www.swissinfo.ch/eng/patient-safety/drugs-often-approved-for-wider-use-than-tested-says-swiss-study/89708635