Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
Pfizer confirmó la muerte de un participante en el estudio de extensión, abierto, de Hympavzi (marstacimab) para tratar la hemofilia. La World Federation of Hemophilia publicó el 22 de diciembre una carta en la que la compañía informaba sobre el fallecimiento ocurrido el 14 de diciembre. La National Bleeding Disorders Foundation comunicó que el paciente sufrió un accidente cerebrovascular trombótico fatal, después de una cirugía menor y mientras recibía profilaxis con el fármaco.
El paciente tenía hemofilia A con inhibidores activos (anticuerpos que atacan a los fármacos de factores de coagulación infundidos). Hympavzi no es un factor de coagulación, sino que es un inhibidor de la vía del factor tisular, que actúa como un agente reequilibrante al aumentar la producción de trombina. El participante completó la fase activa del estudio original en 2022 y luego ingresó al ensayo de extensión en 2023, que evalúa el medicamento en personas con hemofilia con o sin inhibidores.
La trombosis figura como evento adverso de especial interés debido al mecanismo procoagulante del fármaco, y otras terapias sin factor también han registrado eventos trombóticos.
Pfizer notificó el caso a las autoridades reguladoras y está colaborando con el investigador principal y el comité independiente de monitoreo de datos para esclarecer las circunstancias clínicas, incluidas las comorbilidades, los tratamientos concomitantes y la posible causalidad. La empresa afirmó que, con base en los datos acumulados de estudios clínicos y la experiencia en práctica clínica, no se anticipa un impacto en el perfil de seguridad del marstacimab.
La FDA autorizó Hympavzi en octubre de 2024 para pacientes de 12 años o más con hemofilia A o B sin inhibidores. Posteriormente, la EMA respaldó su uso en la Unión Europea en noviembre de 2024, y otros países como Reino Unido y Suiza otorgaron aprobaciones adicionales. El producto no cuenta con indicación aprobada para hemofilia con inhibidores, lo que introduce un elemento regulatorio relevante en la interpretación del caso.
Fuente Original:
Kansteiner F. Pfizer confirms patient death in Hympavzi hemophilia extension study. Fierce Pharma, 23 de diciembre de 2025. https://www.fiercepharma.com/pharma/pfizer-confirms-patient-death-hympavzi-hemophilia-extension-study