Políticas, Regulamentação, Registro e Divulgação de Resultados

A FDA anunciou a eliminação formal da exigência de apresentar dois ensaios clínicos para solicitar a comercialização de novos medicamentos; e justificou essa decisão afirmando que o conhecimento atual da biologia, os novos biomarcadores e os desenhos dos ensaios clínicos permitem obter evidências precisas com um único estudo robusto.

Segundo um artigo recente que resumimos a seguir [1], Marty Makary e Vinay Prasad, autoridades da FDA, afirmaram que não faz sentido depender excessivamente de dois ensaios clínicos, porque as ferramentas atuais permitem demonstrar a eficácia e o benefício clínico de um produto sem que os patrocinadores de novos medicamentos tenham a obrigação de repetir estudos, e que essa flexibilidade pode acelerar o desenvolvimento de medicamentos.

A Dra. Janet Woodcock, que foi diretora do Centro de Medicamentos da FDA durante duas décadas, afirmou que essa é a tendência que a agência vem seguindo desde a década de 1990. Nos últimos cinco anos, cerca de 60% dos medicamentos inovadores, especialmente aqueles destinados ao tratamento de doenças graves ou difíceis de estudar, receberam aprovação da FDA com base nos resultados de um único ensaio clínico. Woodcock advertiu que o impacto dessa mudança dependerá de sua implementação regulatória.

Woodcock explicou que o padrão de dois estudos surgiu na década de 1960, quando o Congresso considerou importante confirmar que os resultados do primeiro ensaio não eram fruto do acaso e podiam ser reproduzidos em outra população.

A flexibilização regulatória anunciada pela FDA evidencia contradições dentro da própria agência, pois reduz as exigências regulatórias e contradiz decisões recentes nas quais foram solicitados estudos adicionais para vacinas, terapias gênicas e outros produtos biotecnológicos.

Recentemente, a FDA rejeitou inicialmente uma vacina contra a gripe da Moderna por considerar insuficiente o ensaio clínico apresentado, retomando a análise apenas depois que a empresa concordou em realizar um estudo adicional em idosos.

A agência também tem solicitado evidências adicionais para diversas terapias gênicas e medicamentos experimentais, situação que gerou incerteza no setor de biotecnologia e contrasta com o discurso oficial que promove revisões mais rápidas e processos mais flexíveis.