EE UU y Canadá

Según BioSpace, entre los principales problemas del programa de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado de la FDA (CNPV o Commissioner’s National Priority Voucher program) figuran la falta de detalles sobre el proceso de selección de los candidatos a recibir el vale y la interferencia de los altos cargos de la agencia en dicho proceso, por lo que algunos expertos recomiendan hacer una pausa para reevaluar o incluso cancelar el programa [1]. A continuación, resumimos el artículo de Gibney sobre las críticas al programa CNPV.

Michael Abrams, gerente de la consultora de salud Numerof & Associates, mencionó a BioSpace que parte de la preocupación que ha generado el programa CNPV surge de la situación general de la FDA, especialmente de la rápida rotación de líderes, por lo que cree que pausar el programa podría ayudar a generar mayor confianza. Abrams también dijo que el programa CNPV genera incomodidad porque no solamente aspira a garantizar la seguridad y la aprobación oportuna de medicamentos, sino que forma parte de un plan más ambicioso que pretende reformar el funcionamiento de la industria.

Según BioSpace, el director y analista sénior de biotecnología y biofarmacia en Mizuho Securities, Graig Suvannavejh, declaró que tiene reservas sobre la forma en que se seleccionan los medicamentos para este programa, y coincide con Abrams en que las empresas estarían a favor de una pausa para comprender mejor lo que está sucediendo en la FDA, sobre todo en términos de transparencia, y para verificar que el programa está bien diseñado desde la perspectiva regulatoria, industrial y legal.

Por otra parte, Peter Pitts, excomisionado adjunto de la FDA, apoya la eliminación del programa CNPV por considerarlo redundante, pues la agencia ya cuenta con varios programas para agilizar la revisión de solicitudes, y porque cree que corresponde a los diferentes centros especializados de la agencia, y no unos pocos ejecutivos de la FDA, hacer la selección de los medicamentos que se someterán a revisión acelerada. Además, el CNPV promete un plazo de respuesta de solo uno a dos meses, lo cual genera nuevos desafíos para la agencia, que ya opera bajo mínimos por los importantes recortes de plantilla realizados el año pasado, por lo que las prioridades del propio comisionado podrían prevalecer sobre las de la agencia en su conjunto.

«El comisionado es un cargo de designación política… y cualquier interferencia directa de un cargo político en el proceso de revisión conduce a situaciones negativas, independientemente de las intenciones del comisionado» dijo Pitts. Y añadió: «Me preocupa menos que un comisionado diga: “Esto me interesa; pónganlo al principio de la lista de espera”», señaló Pitts. «Me preocuparía más la influencia proveniente de fuera de la agencia».

Davis, director interino del CDER (por si sigla en inglés Center for Drug Evaluation and Research), ha publicado un memorando de política que da crédito a las preocupaciones de Pitts, al menos en lo que respecta a los directores de división.

En octubre de 2025 Sanofi obtuvo un vale para su fármaco Tzield, y posteriormente la empresa presentó una solicitud para ampliar la indicación del medicamento para incluir a los pacientes pediátricos de 8 a 17 años con diabetes tipo 1 en estadio 3 recientemente diagnosticada. En el memorando, Davis explica que el consejo de revisión del CNPV estaba a favor de dar luz verde al fármaco Tzield. Sin embargo, el equipo revisor del CDER a cargo de la revisión en ese momento consideraba que la relación beneficio-riesgo de Tzield no favorecía el ampliar sus indicaciones.

Tracy Beth Høeg, la entonces directora interina del CDER, objetó la aprobación en las cuatro reuniones de revisión y solicitó la convocatoria de un comité asesor independiente. Tras este desacuerdo, Sanofi solicitó que Tzield fuera retirado del programa CNPV; Finalmente, en junio de 2026 la FDA aprobó la ampliación de uso pediátrico solicitada por Sanofi para Tzield [2].

A la solicitud de Sanofi de revocar su propio vale para el medicamento contra la diabetes Tzield, tras la interferencia de Tracy Beth Høeg, se han sumado otros eventos que han ido mermando la confianza en el programa; entre ellos, el rechazo inesperado de bitopertin (un fármaco de Disc Medicines para la protoporfiria).

«El criterio consiste en que un grupo muy reducido de funcionarios de la FDA decida que un determinado programa de desarrollo es más importante que cualquier otro programa de desarrollo que esté siendo evaluado en ese momento por el centro y la división correspondientes», afirmó Pitts. «Y creo que, teniendo en cuenta la experiencia reciente de quienes ocupan esos cargos, es mala idea sacar esas decisiones del ámbito de los centros competentes».

Un manual de la agencia publicado en enero explica quiénes son y cuáles son las funciones de los responsables de la toma de decisiones en el consejo de revisión del CNPV (el director médico y científico de la FDA y los directores del CBER y el CDER están incluidos) y también aclara que, aunque el comisionado no tiene voto en los debates sobre la aprobación, es quien preside el consejo de revisión y quien modera los debates relacionados con la selección de vales [1].

En el marco del programa CNPV la FDA ha entregado en total 22 vales para enfermedades consideradas prioritarias para la seguridad sanitaria de EE UU, de los cuales han sido aprobados los que resumimos en el siguiente cuadro: