EE UU y Canadá

El Instituto para la Revisión Clínica y Económica (ICER o Institute for Clinical and Economic Review) evaluó la evolución del proceso de la vía de aprobación acelerada de la FDA, destacó los avances y los retos persistentes en el proceso y enumeró una serie de recomendaciones de políticas para mejorar la coherencia y la transparencia del proceso, asi como para fortalecer su objetivo original: agilizar el acceso de los pacientes a los fármacos recién aprobados y, al mismo tiempo, garantizar la generación de evidencia sólida.

La directora ejecutiva de ICER, Sarah K. Emond, mencionó que hay varios casos de éxito en que los pacientes se han beneficiado del acceso acelerado a nuevos medicamentos transformadores, pero que también hay muchos casos de inconsistencia regulatoria, retraso en la obtención de datos de los ensayos confirmatorios y restricciones de acceso, que generan frustración por parte de los pacientes, fabricantes, aseguradoras y compradores [1].

Emond dijo que las opciones de políticas que se incluyen en el documento pretenden aprovechar los éxitos de la vía de aprobación acelerada y abordar los desafíos para lograr un acceso asequible.

Para elaborar el documento se hizo una revisión bibliográfica y se obtuvieron aportes de miembros del Foro de Liderazgo Político de ICER, compuesto por empresas de ciencias de la vida, planes de salud, gestores de prestaciones farmacéuticas y compradores, así como grupos de pacientes y expertos en regulación [1].

Entre las recomendaciones clave se incluyen los mecanismos para diferenciar mejor entre los criterios de valoración indirectos que probablemente predigan el beneficio clínico, de aquellos criterios que conllevan mayores incertidumbres, así como la inclusión de resultados que reflejen de forma más directa la experiencia del paciente en los ensayos clínicos.

En conjunto, los resultados reflejan un consenso creciente en que, si bien esta vía sigue siendo una herramienta fundamental para acelerar la innovación en beneficio de los pacientes, especialmente en oncología y enfermedades raras, su credibilidad a largo plazo dependerá de una ejecución y una rendición de cuentas más consistentes.

Las conclusiones del informe se sacaron tras debates celebrados en la Cumbre de Políticas del ICER en diciembre de 2025, donde los participantes aportaron comentarios sobre borradores previos del informe, que se resumen en:

• Proponer métodos específicos para estratificar los criterios de valoración indirectos según su validez predictiva, priorizando aquellos con mayor probabilidad de traducirse en un beneficio clínico para los pacientes.
• Identificar los criterios de valoración indirectos que conllevan mayor incertidumbre.
• Orientar los diseños de los ensayos clínicos para que los resultados también reflejen la experiencia del paciente, para contextualizar mejor la relación beneficio-riesgo de las terapias que entran en el mercado antes de que se disponga de datos confirmatorios suficientes.
• Se enfatiza la necesidad de mejorar la transparencia del proceso de toma de decisiones en la FDA, y de establecer una comunicación estandarizada que tenga en cuenta la incertidumbre que sigue afectando a los médicos y pacientes, incluyendo el tener en cuenta el consentimiento informado cuando la evidencia sigue siendo provisional.
• Implementar modelos de precios más estrechamente vinculados al nivel de evidencia disponible, con ajustes en la medida en que surjan nuevos datos.
• Establecer mecanismos formales para reevaluar, restringir o retirar las aprobaciones aceleradas cuando los ensayos confirmatorios posteriores a la comercialización se retrasan, abordando así las tensiones de larga data en materia de credibilidad y acceso en oncología y enfermedades raras.

Nota de Salud y Fármacos: Descargue aquí en PDF el análisis completo (en inglés) del Instituto de Revisión Clínica y Económica: Fortalecimiento del procedimiento de aprobación acelerada de la FDA, avances y asuntos pendientes https://icer.org/wp-content/uploads/2026/04/Strengthening-the-FDAs-Accelerated-Approval-Pathway-_-ICER-White-Paper-_-April-2026.pdf