Producción y Negocio

La trayectoria del medicamento, caplacizumab —que pasó de ser un avance científico, financiado con fondos públicos, a un producto farmacéutico costoso controlado por una corporación multinacional—, ilustra las contradicciones del sistema actual de desarrollo de fármacos [1].

Es una historia de inversión pública, capital privado, consolidación industrial y la pregunta persistente: ¿quién se beneficia en última instancia de la innovación médica?

En el núcleo de esta historia se encuentra un dilema que define el panorama farmacéutico. Por un lado, en el sistema neoliberal actual, el capital de riesgo, las empresas emergentes biotecnológicas y las corporaciones farmacéuticas son indudablemente necesarios para introducir nuevos tratamientos al mercado.

Por otro lado, la lógica de la maximización de ganancias, las patentes y los precios monopolísticos a menudo impiden que los medicamentos vitales sean accesibles para quienes más los necesitan.

El caplacizumab es un medicamento desarrollado para tratar un trastorno hematológico grave y poco frecuente denominado púrpura trombótica trombocitopénica adquirida (aTTP o acquired thrombotic thrombocytopenic purpura), que puede resultar en coágulos de sangre en los vasos sanguíneos pequeños de todo el cuerpo.

Su desarrollo es un éxito científico. Pero también es una advertencia sobre la difícil relación que existe entre el bien público y las ganancias privadas.

¿Y si existiera una alternativa que no dependiera de la inevitable transición de la investigación pública a la propiedad privada? La visión emergente de contar con una industria farmacéutica pública ofrece un camino radicalmente diferente, que cuestiona la creencia de que la monopolización industrial es la única vía possible [2].

Caplacizumab: un avance financiado con fondos públicos
El desarrollo de caplacizumab se basa en la investigación financiada con fondos públicos del Instituto de Biotecnología de Flandes (VIB), donde los científicos exploraron el potencial de la tecnología de Nanobody® (nanoanticuerpos), fragmentos de anticuerpos derivados de camélidos [3, 4].

Estas moléculas diminutas y estables eran una curiosidad académica antes de convertirse en la base de medicamentos vitales como caplacizumab (con el nombre comercial de Cablivi) [5].

Este descubrimiento fue una prueba del poder de la investigación impulsada por la curiosidad. Sin el apoyo de subvenciones públicas, de financiación institucional y de la libertad intelectual que se concede a los investigadores, la tecnología Nanobody® tal vez nunca hubiera salido a la luz.

Sin embargo, los descubrimientos científicos, por muy revolucionarios que sean, no son suficientes. La conversión de moléculas en medicamentos requiere capital, infraestructura y experiencia en desarrollo clínico.

Aquí es donde el Estado desempeñó un segundo papel fundamental, no solo como financiador de las fases iniciales de investigación, sino también como creador de un entorno en el que las empresas emergentes de biotecnología pudieran prosperar.

Bélgica reconoció el potencial económico y médico de la biotecnología, por lo que ofreció incentivos fiscales, deducciones de la nómina para el personal de investigación y subvenciones para I+D, con el fin de apoyar a las empresas dispuestas a tomar riesgos.

En 2001, estas políticas sentaron las bases para la creación de Ablynx —una empresa derivada de VIB, encargada de comercializar tratamientos basados en nanoanticuerpos [6]. La empresa encarnaba la promesa de las colaboraciones entre el mundo académico y la industria en el actual ecosistema farmacéutico: la excelencia científica combinada con la inversión privada.

Capital privado: ¿compromiso necesario o fallo estructural?
A pesar de sus orígenes académicos, Ablynx no era una iniciativa filantrópica. Desde el momento en que se fundó, requirió niveles de financiación superiores a los que podían proporcionar las subvenciones gubernamentales. Los capitalistas de riesgo como Gimv y Sofinnova reconocieron su potencial y estuvieron dispuestos a asumir cierto riesgo financiero al invertir en biotecnología en fase inicial.

Su apuesta dio sus frutos. El caplacizumab, que se había estado desarrollando durante casi dos décadas, demostró una eficacia notable en el tratamiento de la púrpura trombótica trombocitopénica adquirida. Los ensayos clínicos confirmaron que provocaba una reducción drástica en el tiempo necesario para la recuperación de las plaquetas y una disminución significativa de las recaídas [7].

Estos resultados no se lograron por casualidad. Para conseguirlos, se necesitó una inversión financiera considerable, conocimientos regulatorios y una toma de decisiones estratégica. Pero la presencia de capital privado también significó que el objetivo final nunca se limitó al acceso de los pacientes, sino que también se tuvo en cuenta el retorno de la inversión.

Es precisamente aquí donde se hace evidente el fallo estructural del sistema. La dependencia en el capital de riesgo significa que, independientemente de la cantidad de financiación pública que se destine a la investigación en fase inicial, el producto final está destinado a convertirse en un activo privado. Los recursos públicos reducen el riesgo de la innovación para los inversionistas, pero no conservan ningún derecho sobre los medicamentos resultantes.

Cuando la innovación se convierte en un activo
En 2018, caplacizumab estaba a punto de obtener la aprobación regulatoria. Para los inversionistas de Ablynx, esto significaba una cosa: había llegado el momento de vender. Sanofi, una de las empresas farmacéuticas más grandes del mundo, adquirió Ablynx por €3.900 millones, con lo que se aseguró los derechos exclusivos de toda la plataforma Nanobody® de la empresa [8].

Desde el punto de vista empresarial, la adquisición fue un éxito. Desde el punto de vista científico, fue una validación. Pero, desde el punto de vista de la salud pública, suscitó preocupación. Caplacizumab, que en su día fue un producto financiado con fondos públicos y respaldado por capital riesgo, ahora estaba en manos de una multinacional con la obligación de maximizar el valor para los accionistas.

¿Qué significaba esto para los pacientes? Significaba que caplacizumab, ahora comercializado como Cablivi, tendría un precio de casi US$8.000 por vial en EE UU, y el tratamiento completo costaría alrededor de US$270.000.

Incluso en Bélgica —el país que ayudó a financiar su descubrimiento—, los organismos gubernamentales tuvieron que negociar planes de reembolso para que los pacientes pudieran acceder a este medicamento -cuyo precio sigue superando los €5.000 por vial-.

Y así continuó el ciclo: las instituciones públicas financian la investigación, los fondos de capital de riesgo financian el desarrollo, las empresas farmacéuticas adquieren y monopolizan, y los gobiernos acaban pagando precios exorbitantes para acceder a los mismísimos medicamentos que ayudaron a crear.

La “industria farmacéutica pública” como alternativa
Si la historia del caplacizumab es el símbolo de un sistema en el que la inversión pública deriva en ganancias para el sector privado, ¿cómo sería una alternativa?

La coalición Public Pharma for Europe (PPfE o Industria Farmacéutica Pública) ofrece una visión concreta para romper este ciclo [9]. La coalición sostiene que el actual modelo farmacéutico, impulsado por las ganancias, es intrínsecamente disfuncional —ya que da prioridad a las ganacias en detrimento de la salud—, restringe la innovación y mantiene los medicamentos esenciales fuera del alcance de la población.

En lugar de un sistema en el que el Estado se limita a reducir el riesgo de las inversiones de las empresas privadas, la Industria Farmacéutica Pública aboga por un liderazgo público total en la investigación, el desarrollo, la producción y la distribución de medicamentos.

En un sistema así, el desarrollo de caplacizumab pudo haber tomado un camino diferente. En lugar de pasar de un laboratorio financiado con fondos públicos, a una empresa emergente respaldada por capital de riesgo y, finalmente, a manos de Sanofi, todo el proceso, desde la investigación hasta la comercialización, pudo haber permanecido en manos del sector público.

Esto no significaría volver a una burocracia lenta, sino más bien a un nuevo modelo de infraestructura farmacéutica dirigida por el Estado, que prioriza la asequibilidad, el acceso y la transparencia.

Una estrategia a favor de una industria farmacéutica pública habría garantizado:

• La conservación de la propiedad pública: en lugar de vender las prometedoras empresas emergentes de biotecnología, las instituciones públicas podrían mantener participaciones en su propiedad, garantizando que las ganancias se reinviertan en más investigación, en lugar de que se las queden los accionistas.
• Precios asequibles: sin la necesidad de maximizar los beneficios, los precios de los medicamentos se podrían fijar en función de los gastos de producción y el acceso equitativo, en lugar de en el valor especulativo en el mercado.
• Soberanía en materia de salud: los países y las regiones no estarían a merced de las empresas multinacionales para acceder a medicamentos vitales.
• Supervisión democrática: en lugar de que los ejecutivos de las empresas tomen las decisiones a puerta cerrada, las estructuras de gobernanza podrían fomentar la participación pública y la transparencia.

La Coalición PPfE afirma que los gobiernos ya no deben limitar su papel de mitigar los riesgos para el sector privado. En su lugar, deben asumir toda la responsabilidad del desarrollo farmacéutico para garantizar que los medicamentos se desarrollen para las personas, no para obtener ganancias.

¿Defectuoso pero inevitable?
El recorrido de caplacizumab plantea preguntas difíciles. ¿Debemos rechazar el capital privado, sabiendo que, bajo el paradigma económico actual, pocos gobiernos se pueden permitir financiar el desarrollo clínico a gran escala? ¿Debemos rechazar a la industria, sabiendo que las empresas proporcionan la infraestructura para la fabricación y distribución a nivel mundial?

El problema no es la presencia de la industria o la inversión, sino que las condiciones de participación favorecen principalmente a unos pocos frente a la mayoría. Si los gobiernos y las instituciones públicas desempeñan un papel crucial en las fases iniciales de la investigación, ¿por qué renuncian a todo control en el momento de la comercialización? Si los contribuyentes financian la innovación, ¿por qué tienen que volver a pagar, a menudo precios abusivos, para acceder a los tratamientos resultantes?

El caplacizumab es un triunfo del ingenio científico, pero también nos recuerda que los avances científicos por sí solos no son suficientes. Sin cambios estructurales, continuarán siguiendo el mismo camino: del laboratorio al mercado, de lo público a lo privado, de un avance para la humanidad, a un activo para los accionistas.

La Coalición PPfE ofrece una alternativa audaz que garantiza que los medicamentos vitales sigan siendo lo que siempre debieron ser: un bien público, no un activo privado.

David Franco es científico y activista en materia de salud pública radicado en Lovaina, Bélgica. Como miembro del Movimiento por la Salud de los Pueblos (People’s Health Movement), se centra en la iniciativa Public Pharma for Europe (PPfE), donde apoya las luchas de las comunidades por la justicia y la equidad, en materia de salud. David tiene un doctorado en Ciencias Farmacéuticas por la Universidad Libre de Bruselas (VUB o Free University of Brussels).