Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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La Ley Única, Grande y Hermosa (One Big Beautiful Bill Act OBBBA) [1], por sus siglas en inglés) de 2025 ha generado controversia en diversas áreas de la política social. Sin embargo, hay un aspecto de la ley que ha recibido relativamente poca atención: una breve disposición que modifica cuándo y cómo Medicare puede negociar los precios de los medicamentos para tratar enfermedades raras, como parte del Programa de Negociación de Precios de Medicamentos de Medicare (Medicare Drug Price Negotiation Program MDPNP) [2].
Recientemente, Medicare comenzó a negociar el precio de los medicamentos de venta con receta directamente con los fabricantes farmacéuticos. El programa de negociación se estableció en virtud de la Ley de Reducción de la Inflación de 2022 (IRA, por sus siglas en inglés) [3], con el objetivo de reducir el gasto en medicamentos de venta con receta para los beneficiarios de Medicare y el gobierno federal, aprovechando el poder adquisitivo de Medicare.
Los medicamentos pasan a ser elegibles para la negociación cuando han transcurrido cierto número de años desde que recibieron la primera aprobación por la FDA, y cuando el gasto bruto de Medicare en ellos supera los US$200 millones anuales. El programa también incluye políticas especiales para eximir a ciertos medicamentos, incluyendo los que se utilizan para tratar enfermedades raras: afecciones que afectan a menos de 200.000 personas en EE UU. Desde la aprobación Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 [4], los fármacos para tratar estas enfermedades (conocidos como medicamentos huérfanos) han sido objeto de políticas que fomentan su desarrollo, dado que históricamente los incentivos financieros para invertir en ellos habían sido escasos.
Con el tiempo, el mercado de medicamentos huérfanos ha crecido significativamente: el número de designaciones de medicamentos huérfanos se cuadruplicó entre 1990 y la década de 2010 [5], y el gasto de Medicare en productos con indicaciones para enfermedades raras siguió una tendencia al alza similar [6]. En 2022, más de la mitad de las nuevas aprobaciones de fármacos se otorgaron a medicamentos designados como huérfanos. Muchos generan actualmente más de US$1.000 millones en ventas anuales, lo que los convierte en superventas [7].
Según la Ley de Reforma de Medicamentos Huérfanos (IRA, por sus siglas en inglés), los medicamentos huérfanos estaban exentos de negociación si contaban con solo una designación de medicamento huérfano y todos sus usos aprobados por la FDA se encuadraban exclusivamente dentro de dicha designación. Desde que se aprobó la ley, algunos han estado argumentando que las protecciones deberían ampliarse más allá de estos productos «puramente huérfanos» para garantizar la inversión continua de los fabricantes en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras, aunque tengan más de una designación.
La recientemente aprobada Ley de Presupuesto para Medicamentos Huérfanos (OBBBA) responde a estas demandas con dos disposiciones. Una de las propuestas amplía la exención para los medicamentos huérfanos puros e incluye a fármacos con múltiples designaciones huérfanas, siempre que todas las indicaciones aprobadas por la FDA sean para enfermedades huérfanas. La otra retrasa la negociación de precios para los medicamentos aprobados para tratar tanto enfermedades huérfanas como no huérfanas (por ejemplo, frecuentes), y el plazo para la negociación comienza a contar desde la primera aprobación para enfermedades no huérfanas, en lugar de desde la primera aprobación de la FDA.
Nuestro análisis identifica los medicamentos que se prevé alcancen los US$200 millones en gasto bruto de Medicare entre 2026 y 2030, y analiza cómo las políticas de medicamentos huérfanos de la IRA y la OBBBA afectarían su posible selección para la negociación.
¿Cuál será el costo?
Nuestro análisis sugiere que el trato especial a los medicamentos huérfanos tiene consecuencias significativas para los ahorros derivados de la negociación, incluso mayores de lo que han demostrado análisis previos. Por ejemplo, un estudio de Vogel y sus colegas [8] reveló que el 34% de los medicamentos que alcanzaron el umbral de gasto de US$200 millones entre 2012 y 2021 tenían al menos una indicación para enfermedades huérfanas. Nuestro análisis, que incorpora proyecciones de crecimiento hasta 2030, sugiere que esta cifra supera el 40%. Además, el gasto bruto de Medicare en medicamentos con tratamiento especial, ya sea bajo la IRA o la OBBBA, es considerable. Los medicamentos exentos bajo la IRA contribuyeron con más de US$10.000 millones al gasto de Medicare Parte D y Parte B en 2023; aquellos exentos o de negociación demorada por la OBBBA representaron más de US$22.000 millones.
El crecimiento de los medicamentos huérfanos de gran éxito comercial también implica que cambios aparentemente pequeños en las políticas pueden tener impactos inesperados. Por ejemplo, se ha comprobado que la estimación reciente de la Oficina de Presupuesto del Congreso (CBO) de que la OBBBA reduciría los ahorros en US$5.000 millones a lo largo de 10 años era una subestimación [9], ya que no consideró los efectos de la disposición de demoras en la negociación [10]. De hecho, es probable que esto tenga efectos sustanciales. Muchos de los medicamentos exentos o de negociación demorada se utilizan para tratamientos oncológicos. Estos medicamentos generan algunos de los mayores gastos en atención médica y pertenecen a una “clase protegida” de fármacos que no tienen que competir para ser incluidos en el formulario de Medicare Parte D. Además, la negociación de sus precios ofrece algunas de las mayores oportunidades de ahorro.
Nuestros resultados también sugieren que el impacto de las exenciones y las demoras aumentará. Muchos de los medicamentos que se prevé que alcancen altos niveles de gasto para 2030 son relativamente nuevos y las empresas pueden ajustar sus estrategias de desarrollo para mantener sus exenciones o retrasar su elegibilidad para la negociación. Por ejemplo, podrían interrumpir el desarrollo clínico para indicaciones no huérfanas o retrasar la revisión de la FDA para dichas indicaciones.
Cuatro productos seleccionados en 2024 y 2025 habrían estado exentos de negociación según la OBBBA; todos ellos son medicamentos superventas con indicaciones huérfanas que se prevé que contribuyan en gran medida a los ahorros. Si bien se prevé que el gasto de Medicare alcance niveles comparables para muchos medicamentos nuevos con indicaciones huérfanas, hay más oportunidades para que mantengan la exención o se extienda el plazo para la negociación. Por ejemplo, Ultomiris, un medicamento biológico que actualmente cumple con la exención para múltiples enfermedades huérfanas según la OBBBA, lleva varios años en el mercado y se está investigando para su uso en la enfermedad renal crónica. La aprobación para esta afección más frecuente podría someterlo a una eventual negociación, lo que reduciría los incentivos para desarrollar el producto para un uso más amplio. En otras palabras, las expectativas de ingresos para afecciones no huérfanas enfrentarán mayores obstáculos para justificar la pérdida de la exención de negociación por tratar enfermedades huérfanas.
Finalmente, dado que estas disposiciones reducen la lista de candidatos elegibles para la negociación, ampliarán las reducciones en los ahorros si otros esfuerzos para modificar el programa de negociación, como retrasar la selección de productos de moléculas pequeñas, tienen éxito [11]. Nuestro análisis muestra que las disposiciones sobre enfermedades huérfanas de la IRA y la OBBBA, en conjunto, retrasan o eximen de la negociación a aproximadamente un tercio de los medicamentos que se prevé que cumplan con los criterios de gasto que, de otro modo, los calificarían.
Conclusión
Las exenciones y las demoras en la negociación de medicamentos huérfanos erosionarán los ahorros del Programa de Necesidades de Medicamentos Huérfanos de Medicare (MDPNP) en mayor medida de lo que sugerían análisis previos. Varios factores contribuyen a esta pérdida de ahorros, entre ellos la alta proporción de medicamentos huérfanos entre los productos que se prevé alcancen el umbral de gasto para la negociación, la alta prevalencia de medicamentos oncológicos que, de otro modo, estarían protegidos de la competencia, y una cartera de productos más recientes que pueden modificar sus estrategias de desarrollo para evitar o retrasar la negociación. Futura legislación para mejorar la negociación de Medicare debería tener en cuenta el costo del trato preferencial para los medicamentos huérfanos de gran éxito comercial.
Referencias