Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Según el comunicado publicado por la Fundación STXBP1 disorders, falleció un participante en un ensayo clínico para el desarrollo de terapia génica que pretendía ofrecer una opción terapéutica a los pacientes con encefalopatía epiléptica relacionada con STXBP1.
La muerte ocurrió pocos días después de la administración del producto experimental, según notificó el equipo directivo del ensayo clínico: “Nos conmueve profundamente informar que el primer participante del ensayo clínico Capsida CAP-002 SYNRGY falleció pocos días después de la administración del tratamiento. Nuestro más sentido pésame a la familia, y les pedimos que respeten su privacidad durante este momento tan difícil”.
Tras conocerse el fallecimiento, Capsida anunció que ha pausado voluntariamente el ensayo CAP-002 SYNRGY mientras investiga la causa raíz del desenlace fatal. La compañía informó que ya notificó a la FDA y que proporcionará un informe completo conforme a la normativa. El ensayo Capsida CAP-002 SYNRGY fue aprobado por la FDA en mayo de 2025 [1].
El síndrome de Ohtahara es una encefalopatía epiléptica relacionada con mutaciones del gen STXBP1, que se describió inicialmente en lactantes con epilepsia neonatal grave en 2008. Las mutaciones del gen STXBP1 se asocian con convulsiones de inicio temprano, retraso grave del desarrollo, discapacidad cognitiva, alteraciones motoras y riesgo de muerte súbita inesperada relacionada con los episodios epilépticos.
El ensayo Fase I/IIa CAP-002 se diseñó para incluir a 12 niños entre 18 meses y 8 años, que recibirían una única infusión de la terapia experimental y a quienes se daría seguimiento durante dos años para evaluar la seguridad del fármaco y los cambios en múltiples dominios de su desarrollo neurológico.
En junio, la FDA autorizó el inicio del ensayo CAP-003 por parte de Capsida, para estudiar una terapia génica dirigida a adultos con enfermedad de Parkinson asociada a mutaciones en GBA1. Se desconoce si este estudio continúa activo.
El desenlace fatal en una población especialmente vulnerable subraya la obligación ética de garantizar no solo la máxima transparencia durante la experimentación, sino una vigilancia rigurosa de la seguridad del producto farmacéutico en desarrollo.
Estos eventos obligan a revisar cuidadosamente el balance riesgo-beneficio de las terapias génicas en la población pediátrica, a reforzar la supervisión independiente y a asegurar que las decisiones sobre continuar, modificar o detener un ensayo priorizan de forma absoluta la protección de la salud y la vida de los participantes.
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