Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Nada nuevo
En los niños con hipercolesterolemia familiar heterocigótica, al igual que en los adultos, la prevención de las complicaciones cardiovasculares de la enfermedad se basa principalmente en el tratamiento con estatinas y, en ocasiones, en la aféresis de LDL. No se ha demostrado que el hipolipemiante evolocumab (Repatha), un anticuerpo monoclonal que se dirige contra una enzima llamada PCSK9, represente un avance terapéutico para los niños de 10 años y mayores [1-3].
El alirocumab (Praluent-Sanofi), otro anticuerpo monoclonal anti-PCSK9, ya estaba autorizado en la Unión Europea para tratar a adultos, y ahora también está autorizado para niños a partir de los 8 años [3, 4].
Esta ampliación de la indicación se basa en un ensayo clínico aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo con 153 niños de 8 a 17 años. Sus niveles de colesterol LDL se consideraban demasiado altos, a pesar del tratamiento “optimizado” por vía oral, pero no se planificó el tratamiento con aféresis. Tras 24 semanas de tratamiento, la reducción de los niveles de colesterol LDL era mayor en el grupo alirocumab que en el placebo (diferencia estadísticamente significativa). Este ensayo clínico no se diseñó para evaluar la posible eficacia del alirocumab sobre las complicaciones cardiovasculares [2, 3].
Los efectos adversos del alirocumab incluyen reacciones en el lugar de la inyección, reacciones de hipersensibilidad, cefalea y mareos [5]. En el ensayo clínico, 11 niños en el grupo alirocumab tuvieron niveles bajos de colesterol LDL (<50 mg/dl), con consecuencias desconocidas, versus ninguno en el grupo placebo. En el grupo alirocumab, un niño padeció alteraciones de la atención y la memoria, por lo que se interrumpió el medicamento. Al no disponer de datos a más largo plazo, se desconoce si el alirocumab conlleva un riesgo de trastornos del crecimiento o el desarrollo [3].
La farmacéutica no ha incluido una aguja apropiada para usar en niños en las plumas precargadas, sobre todo para los menores de 12 años. El prospecto recomienda formar un pliegue con la piel y sostenerlo durante la inyección [4].
Revisión de la literatura hasta el 9 de enero de 2025