Políticas, Regulação, Registro e Difusão de Resultados

Destaques

• 20 aprovações de ICI (22,7 % é um erro na publicação oficial) qualificaram-se para o bônus “tail of the curve” da ASCO.
• Aproximadamente 70 % das aprovações de ICI tinham dados de sobrevida global (OS) em 12 meses, mas apenas 11 % relatam dados de OS em 5 anos.
• Não foi encontrada correlação entre o tempo em que 10 % dos pacientes estavam em risco e a diferença na porcentagem de pacientes vivos.
• Ensaios que estudaram câncer de pulmão de células não pequenas, carcinoma de células renais e melanoma apresentaram dados de OS em 5 anos.

Resumo
Antecedentes
Os inibidores de checkpoint imunológico (ICIs) transformaram o cenário da terapia tumoral. No entanto, pouco se sabe sobre a sobrevida de longo prazo coletiva dessas terapias. Buscou-se caracterizar a sobrevida a longo prazo.

Métodos
Em uma análise transversal das aprovações de medicamentos oncológicos ICI pela FDA dos EUA (2011–2023), foram obtidos dados dos ensaios de registro que as sustentam. Foram examinadas a porcentagem de participantes sobreviventes em seguimentos de 12, 24, 36 e 60 meses; o cálculo “tail of the curve” do Framework de Valor da American Society of Clinical Oncology (ASCO); e a correlação entre o maior tempo em que 10 % dos pacientes ainda estavam em risco e a diferença na porcentagem de pacientes vivos em cada grupo de tratamento.

Resultados
Das 88 aprovações incluídas, 20 (22,7 %) qualificaram-se para o bônus “tail of the curve” da ASCO. Vinte e sete estudos (30,7 %) não relataram OS em 12 meses; 44 (50,0 %) não relataram OS em 24 meses; 60 (68,2 %) não relataram OS em 36 meses; e 78 (88,6 %) não relataram OS em 60 meses. Não foi encontrada correlação entre o último momento em que pelo menos 10 % dos pacientes ainda estavam em risco e a diferença na porcentagem de pacientes ainda vivos em cada grupo nesse ponto temporal (R² = 0,1; p = 0,30). Entre 81 estudos que relataram uma curva de OS, o maior tempo com pelo menos 10 % dos participantes em risco foi uma mediana de 30 meses. A diferença mediana de sobrevida foi de 8 %.

Conclusões
Poucos ensaios de registro que avaliam terapias oncológicas com ICIs relatam dados de sobrevida global de longo prazo. A coleta e a divulgação dessas informações devem ser incentivadas para que o valor desses medicamentos para os pacientes possa ser melhor avaliado.