Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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El tofersén (Qalsody) es un oligonucleótido antisentido. En la Unión Europea está autorizado desde mediados de 2024 para uso intratecal en adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) “asociada a una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1”. Alrededor de un 2% de los pacientes con ELA presentan esta mutación [1].
Según el informe de la evaluación que realizó la EMA y que luego puso a disposición del público, la EMA examinó detenidamente los datos presentados, que no eran suficientemente sólidos, antes de recomendar que se otorgara el permiso de comercialización “bajo circunstancias excepcionales”, con la condición de que la empresa farmacéutica proporcionara datos adicionales de diversos tipos [2].
En un ensayo clínico, no fue más eficaz que un placebo. A finales de 2024, la Autoridad de Salud de Francia (HAS) concluyó que el tofersén aportaba un “beneficio terapéutico insuficiente” para tratar la ELA, lo que perjudica su inclusión en la lista de medicamentos de uso hospitalario financiados por el sistema nacional de seguro médico francés [4].
La evaluación de la HAS tomó en cuenta que el tofersén no se había comparado con el riluzol (Rilutek u otras marcas), el único medicamento autorizado para tratar la ELA. También señaló que, en un ensayo clínico de 28 semanas, el tofersén no fue más eficaz que un placebo para mejorar una puntuación que toma en cuenta las funciones motoras, bulbares y respiratorias de los pacientes (el criterio principal de valoración) [3].
La HAS también destacó que se habían notificado eventos neurológicos graves en el 5,6% de los pacientes que recibieron tofersén, frente a ninguno en el grupo placebo. Estos eventos incluyeron mielitis, meningitis aséptica y radiculopatía lumbar. También se notificaron casos de papiledema y aumento de la presión intracraneal. Además, la HAS llamó la atención sobre los efectos adversos, muy frecuentes, de la punción lumbar realizada antes de la administración del tratamiento: cefalea pospunción dural, dorsalgia e infecciones [3].
Se rechazó la solicitud de acceso temprano. En octubre de 2024, el “Comité de Transparencia” de la HAS ya había recomendado al Consejo de la HAS que rechazara la solicitud de la empresa farmacéutica para que el tofersén estuviera disponible a través del programa de acceso temprano de Francia. Una condición del programa es el “presunto carácter innovador” del medicamento (en el sentido de que es probable que suponga un avance terapéutico). Este Comité consideró que el tofersén no cumplía este requisito, ya que no se ha demostrado que ofrezca ningún beneficio clínico a los pacientes [3].
Posteriormente, el Consejo siguió la recomendación del Comité. A raíz de las críticas de un grupo de apoyo a los pacientes, la HAS declaró que es “consciente de las consecuencias y de las expectativas” y que “lamenta no disponer de datos convincentes que le permitan responder favorablemente”a la solicitud de acceso temprano, al tiempo que solicitó a la empresa farmacéutica que proporcionara dichos datos [3, 4].
En resumen, la postura y los argumentos de la HAS concuerdan con los datos de las evaluaciones. La falta de un tratamiento que cure la ELA, o que ralentice su evolución de manera continua, explica por qué la sociedad, los pacientes y sus familias ponen tantas esperanzas en cada tratamiento nuevo en este campo. Pero, fuera de las condiciones de los ensayos clínicos rigurosos que son útiles para avanzar el conocimiento, no existe justificación para exponer precipitadamente a los pacientes a un medicamento con efectos adversos graves, y sin eficacia demostrada.
Referencias