Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Nada nuevo
La colestasis intrahepática familiar progresiva es un trastorno genético con complicaciones hepáticas graves que pueden ser mortales. Provoca una acumulación de derivados biliares que causa prurito, a veces muy intenso [1]. En ocasiones, el inhibidor del transportador ileal de ácidos biliares odevixibat (Bylvay) es una opción útil para pacientes de seis meses o más con prurito muy molesto a pesar de recibir otros tratamientos [1].
El maralixibat (Livmarli – Mirum Pharmaceuticals) es otro inhibidor del transportador ileal de ácidos biliares [2]. Ahora está autorizado en la Unión Europea para tratar la colestasis intrahepática familiar progresiva a partir de los tres meses [2]. Ningún ensayo clínico ha comparado al maralixibat con el odevixibat para tratar este problema [2, 3].
Los datos de las evaluaciones clínicas se obtuvieron en un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que inscribió a 64 niños y adolescentes (edad media: 4,6 años). Ninguno de los participantes tenía menos de un año. Utilizando una escala de puntuación que evaluaba el prurito de 0 (sin prurito) a 4 (peor prurito posible), se observó una reducción estadísticamente significativa de aproximadamente 1 punto en el grupo maralixibat en comparación con el grupo placebo tras 26 semanas de seguimiento [2, 3].
En este ensayo clínico, los eventos adversos notificados con más frecuencia en el grupo maralixibat fueron principalmente trastornos gastrointestinales, entre ellos diarrea (en el 58% de los pacientes frente al 16%) y dolor abdominal (24% frente al 7%) [2].
La hepatotoxicidad del maralixibat se debe investigar más. Durante el ensayo clínico se notificó una elevación de las enzimas hepáticas con el maralixibat [2]. El maralixibat también conlleva un riesgo de deficiencias de vitaminas liposolubles [4]. Su perfil conocido de efectos adversos es similar al del odevixibat [1].
El maralixibat se comercializa en solución oral. Esto puede facilitar su administración en comparación con el odevixibat, autorizado para usar solo en forma de cápsulas [1]. Sin embargo, la solución de maralixibat contiene niveles altos de propilenglicol, que puede causar trastornos renales, cardíacos, neurológicos y hepáticos [2, 4].
Revisión de la literatura hasta el 11 de julio de 2025