Acceso y Precios

Puntos clave

• En el G20, de los 7 productos comerciales de células CAR T con 18 indicaciones aprobadas por la FDA, el sector público reembolsa menos del 48% (122/252) de estas indicaciones.
• Se necesita una combinación de estrategias científicas, políticas y de reembolso innovadoras para mejorar el acceso a las terapias con células T CAR, que salvan vidas pero son costosas.

Resumen
Las células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) representan un importante avance terapéutico para muchos pacientes con neoplasias hematológicas, especialmente aquellos con enfermedad recurrente o refractaria a la quimioterapia. Sin embargo, las células CAR T autólogas comerciales que se han aprobado requieren procesos de fabricación altamente especializados que contribuyen a sus altos precios y limitan su uso generalizado.

En muchos países, los organismos de evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) han recomendado su reembolso, facilitando que los pacientes reciban terapias con células CAR T. Realizamos un análisis transversal de las evaluaciones de las evaluaciones de terapias CAR T comerciales realizadas por los evaluadores de tecnologías sanitarias de los países miembros del Grupo de los 20 (G20) más 3 invitados del G20 (España, Singapur y Suiza) hasta el 1 de agosto de 2025.

Analizamos los documentos de las evaluciones de las ETS para los 18 pares de producto CAR T -indicación aprobados por la FDA, para determinar cuando se emitió una recomendación y su justificación, ya fuera positiva o negativa. Catorce países publicaron los datos de las ETS y se incluyeron en nuestro análisis.

Se ha recomendado que los sistemas de salud pública reembolsen el 48% de los pares CAR T-indicación (122/252). El tiempo medio desde la aprobación de la FDA hasta la decisión de ETS fue de 1,54 años (rango intercuartílico, 1,15-2,59). Las barreras más frecuentes para determinar la rentabilidad de CAR T que se citaron en los informes de las ETS incluyeron diseños de ensayos de un solo brazo, poblaciones de estudio pequeñas y datos inmaduros sobre supervivencia, seguridad y calidad de vida.

Nuestros hallazgos muestran importantes disparidades globales en el acceso a las terapias CAR T, incluso entre países de ingresos altos y medianos-altos, lo que subraya la necesidad urgente de utilizar tanto estrategias científicas como políticas para reducir los costos y mejorar el acceso a estas terapias de gran impacto.