Gestión de los Ensayos Clínicos, Metodología, Costos y Conflictos de Interés

Aspectos destacados

• Se ha intentado prohibir el uso de los años de vida ajustados por calidad (AVAC) en EE UU.
• Los críticos argumentan que los AVAC se utilizan para limitar el acceso a medicamentos a subgrupos vulnerables.
• Este estudio demuestra que, en el caso de los medicamentos oncológicos, estos argumentos carecen de justificación empírica.
• Por lo tanto, las preocupaciones sobre el uso de los AVAC para evaluar el valor de los medicamentos no están justificadas.

Resumen
Antecedentes: Los financiadores del sistema de salud suelen utilizar análisis de costo-efectividad (ACE, sigla en español), utilizando el Año de Vida Ajustado por Calidad (AVAC, sigla en español – QALY, por su sigla en inglés-) para medir el beneficio de la intervención y tomar decisiones sobre la cobertura de nuevas terapias. El AVAC combina la cantidad de vida con la calidad de vida relacionada con la salud en una sola medida de resultado, lo que permite comparar intervenciones entre distintas enfermedades.

Sin embargo, los críticos de EE UU han intentado prohibir el uso de ACE basados en AVAC, argumentando que estos análisis identifican subgrupos de pacientes vulnerables para quienes los medicamentos resultan menos costo-efectivos, lo que podría limitar su acceso a los tratamientos.

Materiales y métodos. Utilizamos el Registro Tufts de ACE (para identificar ACE basados en AVAC) de medicamentos contra el cáncer, realizados en EE UU entre 1991 y 2023. Extrajimos el año de publicación, el tipo de cáncer, la razón de la coste-efectividad incremental (incluyendo los costes incrementales de los componentes y los AVAC), si se realizó un análisis de subgrupos, las características de dicho análisis y cómo el subgrupo afectó la coste-efectividad.

Resultados. La cohorte final incluyó 322 estudios de texto completo; 249 estudios (77,3%) analizaron tratamientos para tumores sólidos y el resto analizaron tratamientos para cánceres hematológicos. Pembrolizumab fue la terapia más estudiada en todas las indicaciones (10,2%). En total, 31 estudios (9,6%) incluyeron algún tipo de análisis de subgrupos, todos ellos relacionados con la edad. Once de los análisis (35,5%) de ACE que analizaron también subgrupos relacionados con la edad, se realizaron tras un ensayo clínico pivotal con los mismos subgrupos.

Conclusiones. Los análisis de costo-efectividad basados en AVAC rara vez incluyen subgrupos definidos por la edad, la gravedad de la enfermedad, las enfermedades crónicas o la discapacidad. En los pocos casos en los que se realizan estos análisis, suelen estar motivados por análisis de subgrupos clínicamente relevantes realizados en los ensayos, y no por consideraciones presupuestarias de los financiadores. Por lo tanto, estos resultados indican que la preocupación en torno a los análisis por subgrupos no justifica los intentos de impedir que los financiadores utilicen los AVAC en los ACE.

Resumen para las implicaciones políticas. La preocupación por la identificación de subgrupos en los ACE no parece justificada, ni justifica la exclusión del uso de AVAC para la toma de decisiones o la negociación de precios de medicamentos.