Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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La enzalutamida es un inhibidor de la vía de señalización de andrógenos que ha demostrado mejorar la supervivencia general en pacientes con cáncer de próstata [1] y está incluido en la Lista de medicamentos esenciales para el cáncer de la Organización Mundial de la Salud [2]. Para comprender el papel de la financiación pública en el desarrollo de enzalutamida, recopilamos registros de subvenciones gubernamentales que son fundamentales para ese proceso.
Métodos: Como investigación con participantes no humanos, este estudio transversal estuvo exento de revisión y consentimiento informado según la Regla Común. El estudio siguió las pautas de presentación de informes STROBE.
Entre enero y abril de 2023, obtuvimos información sobre la patente de enzalutamida del Libro Naranja de la FDA [3] y utilizamos un motor de búsqueda en línea para identificar a los inventores. Identificamos las publicaciones de los inventores en PubMed, y extrajimos las fuentes de financiación enumeradas en cada publicación, así como todos los resultados de una segunda búsqueda. Ingresamos los números de identificación que aparecían en PubMed en la herramienta RePORTER de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) para identificar proyectos financiados a través de sus listas de Proyectos Principales y Premios de los NIH. Utilizando el sitio web de Programas de Investigación Médica Dirigidos por el Congreso (Congressionally Directed Medical Research Programs) [4], buscamos los montos de las subvenciones del Departamento de Defensa de los EE UU. Clasificamos a cada subvención como directamente relacionada o no según la ubicación del proyecto y los investigadores, las descripciones de las becas y los artículos y los resúmenes correspondientes que se habían publicado. Nos centramos en las subvenciones previas a 2003, el año en que, según se informa, Michael Jung, PhD, y Charles Sawyers, MD, de la Universidad de California, Los Ángeles (UCLA), comenzaron a colaborar en el trabajo que condujo a la enzalutamida [5], y luego, de forma acumulativa, antes de 2012, el año en que la FDA aprobó la enzalutamida.
Resultados: El trabajo científico básico de Jung y Sawyers, respaldado por los NIH y el DOD, condujo al descubrimiento de la enzalutamida, y los ensayos clínicos de fase 1 y 2 que documentan su eficacia también contaron con este tipo de apoyo. Las tres patentes enumeradas por la FDA para la enzalutamida se otorgaron inicialmente a UCLA, que otorgó las licencias de las patentes a Medivation Inc (Apéndice electrónico en el Suplemento 1). Estimamos que antes de 2003, US$16,5 millones de financiación pública se relacionaron con el descubrimiento de enzalutamida, con un total acumulado de US$74,5 millones hasta 2012.
Discusión: Este estudio transversal encontró que el gobierno de EE UU contribuyó con al menos US$74 millones al descubrimiento y desarrollo de enzalutamida en sus primeras etapas, cuando el riesgo de fracaso era mayor. Pasaron cinco años entre el estudio de fase 1 y la aprobación de la FDA para la primera indicación de enzalutamida, y el ensayo de fase 3 recibió financiación privada para lograr la aprobación de la FDA [1].
Este estudio tiene algunas limitaciones. Una subvención puede respaldar múltiples líneas de investigación, por lo que es posible que el monto total de cada subvención no se relacionara con la enzalutamida. Sin embargo, nuestra estimación es conservadora y omite otras subvenciones de ciencia básica y traslacional que ayudaron a dilucidar el mecanismo de acción de la enzalutamida, así como la financiación de instituciones filantrópicas como el Instituto Médico Howard Hughes y la Fundación contra el Cáncer de Próstata. Además, no tomamos en cuenta las subvenciones federales al Instituto Nacional del Cáncer, centros oncológicos designados como la UCLA que proporcionan infraestructura para la investigación básica. Recomendamos que los formuladores de políticas desarrollen medios más transparentes para contabilizar las contribuciones de fondos públicos al desarrollo de medicamentos.
En enero de 2016, Knowledge Ecology International y la Union for Affordable Cancer Treatment presentaron una solicitud a los NIH y al DOD argumentando que la enzalutamida no estaba disponible, en términos razonables, debido a su precio inasequible y solicitaron que las agencias gubernamentales autorizaran su producción por parte de un fabricante diferente basándose en parte en las disposiciones del “derecho a intervenir” de la Ley Bayh-Dole [en inglés “march in”]. Esta solicitud fue rechazada, al igual que una apelación posterior y otra petición en marzo de 2023 [5].
El precio de lista de enzalutamida en 2022 era de US$189.900 por año de tratamiento en EE UU, muchas veces más alto que en Japón (US$25.000), Australia (US$ 31.000) y otros países de altos ingresos [6]. La contribución sustancial de fondos públicos al descubrimiento de este importante medicamento contra el cáncer demuestra la necesidad de mejorar las políticas para proteger a los contribuyentes estadounidenses. de pagar precios excesivos por los medicamentos que han financiado.
Referencias