The New England Journal of Medicine, ha publicado un artículo de Ubel y colaboradores, en el que se exponen los problemas financieros que soportan las familias que requieren medicamentos aprobados por las vías de aprobación acelerada y se proponen alternativas [1]. Salud y Fármacos lo resume a continuación.

En 2023, a Teresa le diagnosticaron esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una condición que afecta gravemente la movilidad, por lo que su familia lanzó algunas campañas en GoFundMe para adquirir una silla de ruedas todoterreno, y pagar las facturas mensuales de US$4.000 correspondientes a los copagos del medicamento Relyvrio (fenilbutirato de sodio-taurursodiol), aprobado por la FDA para el tratamiento de dicha enfermedad [2]. En 2024, otra campaña para que otro miembro de la familia pudiera acceder al medicamento aspiraba a recaudar US$150.000, pero solo logró reunir US$8,500 [3].

La aprobación de Relyvrio fue controversial, pues se basó en un ensayo clínico de fase 2 que parecía indicar que, comparado con placebo, disminuía la velocidad con la que el paciente perdía la función motora. Se solicitó que la FDA lo aprobara porque no había ningún tratamiento efectivo y no se habían observado signos de toxicidad. Se consideró que el balance riesgo-beneficio del medicamento era favorable para los pacientes.

La FDA, al decidir si aprueba un medicamento no tiene en cuenta el precio, ni como esos tratamientos pueden afectar la sostenibilidad de los sistemas de salud ni la economía de las familias afectadas. Una vez el medicamento está aprobado, la empresa que lo produce decide su precio de venta. En el caso de Relyvrio, el fabricante fijó el precio del tratamiento en US$150.000 al año, cantidad que se alinea con los precios de medicamentos en EE UU. En 2023, el precio de lista medio de los nuevos medicamentos fue de US$300.000 al año.

En el caso de Relyvrio, los datos de un ensayo clínico de seguimiento revelaron que el medicamento no aportaba ninguna mejora, y, por lo tanto, el fabricante lo retiró del mercado en abril de 2024.

Además de la vía estándar de aprobación de medicamentos, la FDA ha implementado vías de aprobación acelerada para que los pacientes que enfrentan enfermedades graves sin opciones de tratamiento puedan acceder a medicamentos prometedores lo antes posible. La vía acelerada permite aprobar medicamentos antes de completar los ensayos clínicos amplios y controlados, o cuando solo se cuenta con resultados que miden su impacto en medidas indirectas (subrogadas) no validadas. Es decir, cuando los medicamentos se aprueban por estas vías, los beneficios y riesgos de los medicamentos nuevos no están bien establecidos. Hay que tener en cuenta que muchos medicamentos oncológicos se aprueban de esta manera y rara vez se obtienen datos sobre su impacto en la supervivencia de los pacientes [4].

La pregunta que se hacen los autores es si los que definen las políticas deberían abordar la toxicidad financiera de los nuevos medicamentos cuando el balance entre sus beneficios y desventajas para la salud es incierto. Los autores de este articulo consideran que cuando la FDA aprueba medicamentos cuyo balance riesgo-beneficio no está claro, la agencia debería tener en cuenta los problemas financieros que deberán afrontar quienes lo consuman, y sugieren tres estrategias.

La FDA posee la facultad de regular el etiquetado de los medicamentos y podría exigir que las etiquetas/fichas técnicas mencionen que los medicamentos se han aprobado en base a ensayos clínicos no controlados y/o han utilizado medidas indirectas de impacto en la salud, por lo que no hay evidencia clara de los beneficios que aportan. La FDA también podría esforzarse en informar que los datos de eficacia y seguridad de los medicamentos son preliminares, y en asegurarse de que los fabricantes no distorsionen este mensaje al promocionar sus productos. Una comunicación más efectiva evitaría que los pacientes asuman erróneamente que un producto aprobado por la FDA ha demostrado que aporta beneficios significativos. Sin embargo, esta información podría ser insuficiente porque en presencia de una enfermedad grave, la gente prefiere hacer algo, aunque le pueda perjudicar, en lugar de quedarse parado [5].

En segundo lugar, el gobierno federal puede tratar de reducir los costos de bolsillo, favoreciendo que los que pagan por los medicamentos puedan negociar los precios, tal como ha hecho recientemente para los beneficiarios del programa Medicare.

Los autores consideran que se podría establecer una junta de revisión de precios de medicamentos que recomiende precios basados en el valor de los medicamentos que no distorsionen el presupuesto para medicamentos, especialmente en el caso de los medicamentos aprobados en base a resultados preliminares que requieren estudios confirmatorios. Un programa de este tipo podría ser una forma prometedora de equilibrar la promoción de la disponibilidad de los nuevos medicamentos con la protección de los intereses financieros de la sociedad.

Calcular precios justos para estas terapias es un desafío, porque la falta de evidencia sobre su seguridad y eficacia reduce la aplicabilidad de los análisis fármaco-económicos. Por otra parte, los pacientes podrían seguir enfrentándose a altos gastos de bolsillo. Por lo tanto, una tercera estrategia podría consistir en poner límites a los gastos de bolsillo para estos medicamentos, al menos hasta que se completen los estudios confirmatorios.

Las políticas para regular los precios y los gastos de bolsillo pueden motivar a las compañías a completar los ensayos confirmatorios de la manera más eficiente posible.

La FDA puede aplicar un enfoque flexible al analizar las nuevas solicitudes de medicamentos. No obstante, el Congreso debería aprobar legislación que confiera autoridad a la FDA para estudiar el impacto financiero al tomar decisiones sobre medicamentos con beneficios inciertos. Por su parte, la FDA necesitaría desarrollar experiencia en el análisis de las implicaciones presupuestarias de los nuevos medicamentos.