Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.

Precios

Luxturna. La terapia génica para la ceguera heredada establece un precedente: precio de etiqueta US$850.000
(Gene therapy for inherited blindness sets precedent: $850,000 price tag Price)
Carolyn Y. Johnson
Washington Post, 3 de enero de 2018
https://www.washingtonpost.com/news/wonk/wp/2018/01/03/gene-therapy-for-inherited-blindness-sets-precedent-an-850000-price-tag/?utm_term=.5e72f2e41b63

Una terapia génica revolucionaria para tratar una forma de ceguera hereditaria rara costará US$850.000, un precio tan desalentador que su fabricante ofrecerá reembolsos parciales a las aseguradoras si el medicamento no funciona y va a hacer un plan piloto de pagos a plazos.

El medicamento, llamado Luxturna, es la concreción de un sueño científico en el que se ha estado trabajando durante mucho tiempo: el tratamiento solo se aplica una vez y corrige un gen defectuoso para mejorar la visión, permitiendo que los pacientes puedan ver las estrellas o las caras de sus padres. Se cree que, en EE UU solo hay entre 1.000 y 2.000 personas con problemas de visión a causa del gen RPE65, pero se espera que Luxturna sea el primero de una ola de tratamientos de vanguardia dirigidos a solucionar las causas de una amplia gama de enfermedades genéticas, al tiempo que cuestiona cómo pagarlas.

La idea de que se pueden corregir genes defectuosos, que causan enfermedades hereditarias, con medicamentos siempre ha tentado a la medicina. Hace casi tres décadas, la terapia génica se probó por primera vez en un paciente de EE UU, pero después de que un adolescente llamado Jesse Gelsinger muriera en un ensayo clínico en 1999, hubo un parón brusco. A medida que la tecnología ha ido mejorando, la ciencia ha avanzado más cautelosamente, se han desarrollado terapias para la hemofilia, para la enfermedad de células falciformes y la distrofia muscular. Una terapia génica de US$700.000 para el “síndrome del bebé burbuja”, una rara forma de inmunodeficiencia, recibió la aprobación final de la autoridad de salud del Reino Unido el miércoles.

El medicamento fabricado por Spark Therapeutics, con sede en Filadelfia, fue aprobado en diciembre, es la primera terapia génica para una enfermedad hereditaria que ha aprobado el ente regulador de EE UU. Muchos analistas esperaban que el medicamento de Spark tuviera un precio de US$1 millón, y el director ejecutivo de Spark, Jeffrey Marrazzo, dijo en una llamada sobre los beneficios el año pasado que el medicamento podría tener un valor superior a esa suma.

En una entrevista, Marrazzo dijo que su empresa eligió un precio más bajo: US$425.000 por ojo, porque las aseguradoras indicaron que fijar un precio más alto desencadenaría restricciones sobre el tipo de pacientes que podrían acceder a la terapia

“Una solución más asequible y pragmática no tendría en cuenta todo el valor, sino una cantidad razonable. Pensamos que había un término medio entre abordar las preocupaciones de asequibilidad de los financiadores con el valor del tratamiento”, dijo.

El dilema del costo que presentan las terapias génicas proviene de que son tratamientos que se administran una sola vez. En lugar de abordar los síntomas, reemplazan o restauran el gen que funciona mal y que causa la enfermedad. La esperanza es que tales tratamientos puedan ser curativos, pero por el momento, nadie sabe exactamente por cuánto tiempo durarán los efectos de Luxturna, que no restaura completamente la visión. Los datos clínicos muestran que el fármaco funciona hasta cuatro años en algunos pacientes, y hay evidencia anecdótica de que los efectos podrían durar más.

Steven Pearson, presidente del Institute for Clinical and Economic Review, una organización sin fines de lucro que analiza los precios de los medicamentos dijo que el borrador del análisis de Luxturna sugiere que US$850.000 es un precio demasiado alto en comparación con los beneficios que aporta. El grupo revelará el precio recomendado a finales de este mes.

“Parece que una estrategia común utilizada por las compañías farmacéuticas es hacer que las personas hablen sobre un precio objetivo alto y luego la compañía lo establece por debajo, obteniendo de ese modo algo de crédito psicológico por tratarse de un precio inferior al esperado”, escribió Pearson en un correo electrónico.

El tratamiento y su precio desafían casi todas las normas del sistema actual de distribución y pago de medicamentos.

Las compañías farmacéuticas generalmente pueden contar con los ingresos de las píldoras o inyecciones que los pacientes podrían tener que tomar repetidamente, a veces durante toda la vida. Pero el tratamiento de Luxturna ocurre solo una vez. Y las aseguradoras pueden negarse a recibir una gran factura única, especialmente cuando el paciente tratado puede no ser su cliente el próximo año, ya que las personas en EE UU frecuentemente cambian de empleador y plan de salud.

Y logísticamente, el precio es una barrera. Por lo general, los hospitales compran los medicamentos que administran y suben sus precios. Pero en lugar de pedirle a un hospital que adelante el pago y luego confiar en que las aseguradoras lo reembolsen con un margen potencialmente significativo sobre el precio del medicamento, Spark está asumiendo los riesgos de transporte, almacenamiento y manejo, y recibe el pago directamente de la aseguradora.

“Esto es lo único que puedo decir sobre el tema: es la primera terapia génica que sale al mercado, por lo que no solo han innovado con la ciencia, sino que han trabajado con nosotros y hemos innovado en los modelos de pago”, dijo Steve. Miller, director médico de Express Scripts Holding, que maneja los beneficios de medicamentos de venta con receta para empleadores y aseguradoras, y es dueño de la farmacia especializada que manejará el medicamento.

Aunque el precio del tratamiento es asombroso, los medicamentos para enfermedades raras suelen ser caros por la pequeña población de pacientes, y Luxturna es una terapia que se administra una sola vez. Spinraza, un tratamiento para la atrofia muscular medular, cuesta US$750.000 el primer año y US$375.000 durante los años subsiguientes. El costo promedio anual de una terapia controvertida para la distrofia muscular de Duchenne es de US$300.000. Estos precios de lista para los medicamentos no tienen en cuenta los descuentos negociados en nombre de las aseguradoras.

El éxito de Luxturna dependerá en última instancia de que las aseguradoras acepten pagarlo, y Spark ha establecido un plan para ayudar a suavizar el lanzamiento de su medicamento. Como parte del anuncio del precio, la compañía anunció una oferta de reembolso, un reembolso parcial si el medicamento no funciona en los primeros tres meses, con otra posibilidad de reembolso a los dos años y medio.

Harvard Pilgrim, una aseguradora con base en Massachusetts con 1,2 millones de miembros acordó cubrir el medicamento bajo esos términos, y Marrazzo dijo que Spark está en conversaciones con otras muchas aseguradoras.

Michael Sherman, director médico de Harvard Pilgrim, dijo que para llegar al acuerdo han estado negociando durante seis meses. Era importante para Harvard Pilgrim evitar el pago de un gran margen de ganancia a un hospital y que la compañía farmacéutica compartiera parte del riesgo si el medicamento no funciona, lo que los economistas llaman “poner la carne en el asador”.

“Empecé a desafiarlos. Dije, ‘Estos van a ser realmente caros, y podemos debatir el precio, pero cuanto más alto -cuanto más cobren- por estos complejos medicamentos y terapias génicas, más difícil será justificar algo cercano a eso cuando no sean efectivos”, dijo Sherman.

Spark también ha presentado una propuesta a los Centros de Medicare y Medicaid que permitiría a la compañía establecer un plan de pago a plazos u ofrecer reembolsos más cuantiosos. Debido a cómo funciona el reporte de precios de medicamentos en el gobierno, la compañía en estos momentos no puede ofrecer una verdadera garantía de devolución de dinero o un plan de pagos sin verse forzada a vender el medicamento a Medicaid a un precio insosteniblemente bajo, dijo Marrazzo.

La compañía ofrecerá asistencia financiera a los pacientes, incluyendo ayudas de viaje para que los enfermos y sus cuidadores puedan acudir a los centros de tratamiento y afrontar otros gastos de bolsillo. La compañía dijo que eso significa que los pacientes asegurados comercialmente no deberían pagar nada por el tratamiento, a pesar de su precio de US$850.000.

“Usted no paga por eso; es la compañía de seguros, lo que significa todos”, dijo Sherman.

creado el 4 de Diciembre de 2020