Políticas, Regulación, Registro y Difusión de Resultados

Aspectos destacados

• 20 aprobaciones de ICI (22,7%) calificaron para la bonificación de cola de la curva de la ASCO (American Society of Clinical Oncology). [Nota SyF: Bono que se otorga, en la categoría de evaluación del valor clínico, cuando un tratamiento demuestra un beneficio sostenido en la cola de la curva de supervivencia]
• Aproximadamente el 70% de las aprobaciones de ICI (immune checkpoint inhibitor) presentaron datos de Supervivencia Global (SG) a los 12 meses, pero solo el 11% reporta datos de SG a los 5 años.
• No hubo correlación entre el momento en que el 10% de los pacientes estaban en riesgo y la diferencia en el porcentaje de pacientes vivos.
• Los ensayos que estudiaron cáncer de pulmón de células no pequeñas, carcinoma de células renales y melanoma incluyeron datos de SG a 5 años.

Resumen
Antecedentes. Los inhibidores de puntos de control inmunitario (ICI) han transformado el panorama de la terapia tumoral. Sin embargo, se sabe poco sobre la supervivencia colectiva a largo plazo de estas terapias. Nuestro objetivo fue caracterizar la supervivencia a largo plazo.

Métodos. En un análisis transversal de las aprobaciones de fármacos oncológicos ICI por la FDA (2011-2023), recuperamos los datos de los ensayos clinicos que respaldaban el registro de los medicamentos.

Se evaluó:

• el porcentaje de participantes del estudio que sobrevivieron a los 12, 24, 36 y 60 meses de seguimiento;
• el cálculo de la cola de la curva en el Marco de valor terapéutico de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO); y
• la correlación entre el período más largo con un 10% de pacientes aún en riesgo y la diferencia en el porcentaje de pacientes vivos en cada grupo de tratamiento.

Resultados
De las 88 aprobaciones incluidas, 20 (22,7%) cumplieron los requisitos para la bonificación de la cola de la curva de la ASCO; 27 estudios (30,7%) no informaron la SG a los 12 meses; 44 (50,0%) no informaron la SG a los 24 meses; 60 (68,2%) no informaron la SG a los 36 meses; y 78 (88,6%) no informaron la SG a los 60 meses.

No se encontró correlación entre la última vez que al menos el 10% de los pacientes aún estaban en riesgo y la diferencia en el porcentaje de pacientes de cada grupo que seguían vivos en ese momento (R² = 0,1; p = 0,30).

Entre 81 estudios que informaron una curva de supervivencia global, el tiempo más largo con al menos el 10% de los participantes en riesgo, fue una mediana de 30 meses. La mediana de la diferencia en la supervivencia fue del 8%.

Conclusiones
Pocos ensayos de los que se utilizaron para apoyar el registro de las terapias oncológicas ICI informan datos de supervivencia global a largo plazo. Se debe incentivar la recopilación y la difusión de esta información para que se pueda evaluar más fácilmente el valor de estos fármacos para los pacientes.