La Ley de Reducción de la Inflación (IRA), que entró en vigor hace tres años, permitía que Medicare negociara precios, pero eximía a los medicamentos huérfanos que se utilizan para tratar enfermedades raras. Esta exención era para un medicamento con una sola designación de medicamento huérfano, otorgada y aprobada por la FDA.

Según la Ley IRA, el precio de los comprimidos se puede negociar nueve años después de recibir la aprobación de la FDA, y el de los medicamentos biológicos 13 años después de su primera aprobación. La idea detrás de la exención de medicamentos huérfanos era incentivar a las compañías farmacéuticas a investigar tratamientos para enfermedades raras.

En cambio, la Ley de Curas Huérfanas, incluida en la ley One big Beautiful Bill, amplia las exenciones y pospone la negociación de precios para algunos productos que generan grandes gastos al programa Medicare. Ahora, los medicamentos huérfanos que se aprueban posteriormente para indicaciones no huérfanas, pueden beneficiarse de la exención y atrasar la negociación de precios. Por ejemplo, Keytruda se aprobó en 2014 para tratar ciertos tipos de melanoma avanzado, que eran afecciones raras, pero al año siguiente se aprobó para tratar el cáncer de pulmón, un uso no huérfano, y sin embargo, ahora, las negociaciones de Medicare se retrasarán un año. Algo parecido sucede con Opvido. El tercer medicamento que quedaría exento por la Ley de Curas huérfanas es Darzalex, para el mieloma múltiple. La exención del Darzalex obedece a que se utiliza para tratar más de una enfermedad rara.

En 2023, Medicare gastó US$5.600 millones, US$2.300 millones y US$2.000 millones en Keytruda, Darzalex y Opdivo, respectivamente.

La Oficina de Presupuesto del Congreso (Congressional Budget Office -CBO) revisó su pronóstico, y muestra que la recientemente promulgada la Ley de Curas huérfanas -como parte de Ley One Big Beautiful Bill, costará a los contribuyentes hasta US$8.800 millones —en comparación con estimaciones previstas de US$4.900 millones— en 10 años, gracias a disposiciones que eximirán o retrasarán a estos tres medicamentos para tratar enfermedades raras de las negociaciones de precios de Medicare.

La estimación de la CBO incluye específicamente el impacto de los tres medicamentos desde 2025 hasta aproximadamente 2034. Sin embargo, la agencia hizo hincapié en que sus revisiones no reflejan las guías finales publicadas recientemente por los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid sobre las negociaciones de precios para 2028.

La Ley de Curas huérfanas beneficia a las empresas farmacéuticas a expensas de los contribuyentes, y debilita la capacidad del gobierno para controlar los precios de los medicamentos.

Fuente Original
Silverman Ed. CBO says revised cost of orphan drug exemptions will add $3.9 billion to Medicare. The changes are due to provisions that will exempt or delay certain drugs from pricing negotiations. Statnews, Oct. 20, 2025 https://www.statnews.com/pharmalot/2025/10/20/medicare-orphan-keytruda-rare-disease-darzalex-jnj/