Objetivos: Estimar el uso y el gasto en medicamentos para enfermedades raras de alto costo en 2022, en EE UU.

Diseño del estudio: Estudio transversal.

Métodos: Entre los 100 medicamentos recetados que generaron los mayores ingresos netos por ventas en EE UU en 2022, seleccionamos aquellos aprobados exclusivamente para el tratamiento de enfermedades raras, según lo estipulado en la Ley de Medicamentos Huérfanos. Estimamos el gasto de los seguros comerciales, Medicare y Medicaid utilizando los datos de ventas netas reportados por los fabricantes, y los datos públicos de gasto de Medicare y Medicaid. También estimamos el número de personas que utilizaron cada medicamento basándonos en el gasto de Medicare por beneficiario.

Resultados: Diecinueve de los 100 medicamentos recetados que generaron mayores ingresos en 2022 estaban aprobados exclusivamente para tratar afecciones designadas por la Ley de Medicamentos Huérfanos; nueve tenían una sola indicación y 10 estaban aprobados para múltiples indicaciones. La mediana de las ventas netas anuales de estos 19 medicamentos fue de US$1.970 millones (rango: US$988 millones a US$8.360 millones).

El gasto total en estos 19 medicamentos fue de US$45.100 millones, lo que representó aproximadamente el 7,5% de los US$603.000 millones que se gastaron en medicamentos recetados en 2022. La mediana estimada del número de personas que utilizaron cada medicamento fue de 17.152 (rango: 3.735 a 71.171). Del gasto total, US$23.600 millones (52,3%) se destinaron a personas cubiertas por Medicare, US$3.500 millones (7,8%) a beneficiarios de Medicaid y US$18.000 millones (39,9%) a personas con seguro comercial.

Conclusiones: Aproximadamente uno de cada cinco de los medicamentos recetados que generaron mayores ingresos en EE UU en 2022 estaba aprobado para tratar únicamente enfermedades raras; un pequeño número de paciente utilizó estos medicamentos, pero representaron una parte considerable del gasto. Se debe incluir a los medicamentos para enfermedades raras en las políticas federales y estatales destinadas a mejorar la asequibilidad de los pacientes y el sistema de salud a los medicamentos recetados.