Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Si los países y sectores colaboran de forma estratégica para elaborar políticas que prioricen la equidad a lo largo de todo el ciclo de vida de los medicamentos, se podría conseguir que las terapias innovadoras fueran más asequibles y accesibles a nivel mundial.
Las desigualdades en el acceso a los medicamentos son particularmente marcadas en el caso de enfermedades que afectan de forma desproporcionada a los países de bajos y medianos ingresos, como la anemia falciforme, donde incluso los grandes avances en productos medicinales de terapia avanzada, como las terapias celulares y génicas, siguen siendo inaccesibles debido a sus altos precios y su compleja implementación.
Hay problemas sistémicos persistentes en la forma en que se desarrollan, autorizan, regulan, fijan los precios y distribuyen los medicamentos, lo que en última instancia dificulta el acceso equitativo de las personas que más los necesitan. En este contexto, el acceso equitativo se refiere a garantizar la disponibilidad oportuna y asequible de tecnologías sanitarias en todos los países para todas las poblaciones que las necesitan, cuando las necesitan.
Iniciativas globales recientes reflejan un creciente consenso sobre la necesidad de utilizar estrategias coordinadas, transnacionales e intersectoriales basadas en la equidad y la solidaridad. Por ejemplo, durante 2020-2022, la Iniciativa de Medicamentos de Oslo reunió a gobiernos, la industria y la sociedad civil para identificar soluciones políticas que permitieran el acceso asequible a nuevos medicamentos de alto precio. Esto dio lugar a la Plataforma de Acceso a Medicamentos Innovadores, que apoya la colaboración público-privada para mejorar el acceso a los medicamentos.
El Acuerdo sobre Pandemias de la OMS, adoptado en la Asamblea Mundial de la Salud de 2025, exige que los fabricantes reserven al menos el 10% de su producción en tiempo real y lo donen para uso global durante las pandemias. La resolución de la Asamblea Mundial de la Salud de 2025 sobre enfermedades raras también hizo hincapié en la colaboración entre gobiernos, investigadores, la industria y grupos de pacientes para abordar los altos precios y garantizar el acceso equitativo a los medicamentos. En este artículo, que forma parte de una colección del BMJ sobre el acceso equitativo a nuevos medicamentos de alto precio (https://www.bmj.com/collections/novel-medicines), analizamos las políticas o reformas clave que se deberían considerar en cada etapa del ciclo de vida de un medicamento para reducir sus precios, acelerar su disponibilidad y promover los objetivos de equidad.
Antes de la comercialización: investigación y desarrollo
La financiación pública es fundamental para la investigación y el desarrollo de medicamentos, pero sin medidas integradas de acceso y equidad, los productos resultantes pueden seguir siendo inasequibles o inaccesibles, lo que en última instancia limita el valor social de los nuevos medicamentos. Por ejemplo, se estima que el gobierno de EE UU contribuyó con US$187.000 millones al desarrollo del 99,4% de los 356 medicamentos aprobados por la FDA entre 2010 y 2019, pero no se tomaron medidas para garantizar el acceso equitativo.
Incluso cuando existen disposiciones legales, como el derecho a intervenir (march-in rights) en EE UU, que permiten al gobierno eliminar las barreras para que las empresas de genéricos utilicen las patentes de medicamentos de propiedad pública, rara vez se utilizan. Lo mismo sucedió con las contribuciones gubernamentales al desarrollo de las vacunas covid. Estos ejemplos cuestionan si los financiadores públicos, cuando apoyan la innovación, pueden garantizar un mejor acceso y cómo pueden hacerlo.
Una posible solución es que los financiadores públicos y filantrópicos adopten estándares comunes de acceso y propiedad intelectual, incluyendo precios asequibles, compromisos de suministro y concesión de licencias. Si bien tales disposiciones existen, se aplican de forma inconsistente y a menudo dependen de organizaciones intermediarias. Los responsables políticos deberían probar condiciones de acceso más sólidas y exigibles, respaldadas por mayor transparencia y una supervisión independiente. Los recientes compromisos internacionales, por ejemplo, a través del Acuerdo sobre Pandemias para vincular las condiciones de acceso a la financiación pública de la investigación y desarrollo, ofrecen una oportunidad oportuna para implementar tales mecanismos en el caso de los productos pandémicos, y podrían extenderse a otras áreas terapéuticas.
Otra estrategia complementaria es el reposicionamiento de medicamentos sin patente para proporcionar soluciones asequibles. Iniciativas como REMEDI4ALL (https://remedi4all.org) y RePo4EU (https://repo4.eu), financiadas por el programa europeo Horizonte Europa, tienen como objetivo impulsar este acercamiento identificando y probando nuevos usos terapéuticos para los medicamentos existentes. Sin embargo, es demasiado pronto para evaluar si estos programas en curso podrían garantizar el acceso asequible y equitativo a los medicamentos reposicionados.
Finalmente, desarrollar medicamentos es costoso, especialmente cuando las terapias son novedosas; a menudo, las primeras etapas se financian con capital de riesgo. Esto puede generar presión para obtener altos rendimientos y contribuye a los altos precios de lanzamiento. Abordar la asequibilidad requiere reconocer estos incentivos estructurales.
Cada día hay más evidencia de que los medicamentos se pueden desarrollar con éxito utilizando modelos de innovación que se apartan del sistema tradicional impulsado por el lucro. Por ejemplo, las asociaciones de desarrollo de productos como TB Alliance, Medicines for Malaria Venture y Drugs for Neglected Diseases Initiative han desarrollado docenas de productos movilizando financiación pública y filantrópica para la investigación y el desarrollo, coordinando asociaciones entre grupos y reduciendo el riesgo de la investigación y el desarrollo del sector privado, académico y sin fines de lucro. Estas iniciativas han comercializado medicamentos cruciales, como la primera cura totalmente oral para la enfermedad del sueño. Estas estrategias también se podrían aplicarse a otras áreas donde las leyes del mercado no sirven, por ejemplo, las enfermedades raras, los antibióticos o las pandemias.
Revisión regulatoria y farmacovigilancia
Una revisión regulatoria sólida garantiza la calidad, la seguridad y la eficacia de los medicamentos y protege a los pacientes, pero también influye en la rapidez con la que las nuevas terapias llegan al mercado y en su asequibilidad final. Los procesos regulatorios pueden contribuir a la asequibilidad promoviendo la eficiencia, agilizando el acceso a los medicamentos genéricos y biosimilares, apoyando la entrada de medicamentos similares, lo que puede aumentar la competencia en el mercado y reducir los precios; y fomentando la colaboración con los pagadores y los desarrolladores para alinear la generación de evidencia con la toma de decisiones basada en el valor. Las recientes emergencias sanitarias, incluidas la COVID-19 y el Ébola, pusieron de manifiesto la necesidad de que los fabricantes y reguladores comiencen a colaborar tempranamente.
Las autoridades reguladoras con suficientes recursos deben proporcionar evaluaciones transparentes y, junto con socios como la OMS, deben apoyar el desarrollo de capacidades en países con una infraestructura regulatoria subdesarrollada. El artículo 58 de la Agencia Europea de Medicamentos ofrece un modelo que permitió la aprobación de la vacuna contra la malaria después de ensayos en siete países africanos, al permitir que la agencia, en colaboración con la OMS, evaluara medicamentos para su uso fuera de la UE, involucrando a los reguladores de los países de bajos y medianos ingresos en las revisiones.
Fabricación
Los medicamentos de terapia avanzada y los productos esenciales para responder a emergencias de salud pública, como las vacunas o las nuevas terapias, se enfrentan a problemas de acceso debido a su complejidad, alto costo y a que su forma de fabricación está patentada. Su producción sigue estando concentrada en unos pocos países de ingresos altos y medianos, debido: a la elevada inversión de capital que se requiere para construir y mantener instalaciones que cumplan con las buenas prácticas de fabricación, especialmente para los medicamentos de terapia avanzada; y a los largos plazos que se necesitan para desarrollar la infraestructura, y la necesidad de personal altamente especializado.
Además, el control exclusivo de los fabricantes sobre los procesos patentados impide que la producción sea más amplia. Estos factores acentúan las desigualdades en salud a nivel mundial y pueden limitar el acceso a nuevos medicamentos en los países donde no se fabrican.
La fabricación local puede promover la equidad y fortalecer la resiliencia de la cadena de suministro al reducir los costos de importación, mejorar la capacidad de respuesta de la cadena de suministro y facilitar los programas de acceso local. La fabricación local puede ayudar a los países a responder más rápidamente en situaciones de crisis y ampliar el acceso a la atención especializada. Ejemplos de ello son:
En India se han producido terapias con células T con receptor de antígeno quimérico de grado clínico en un entorno sin fines de lucro, con buenos resultados y un costo estimado de US$35.000 por tratamiento. La producción descentralizada de terapias con células T también mostró ser una alternativa menos costosa y más eficiente en un entorno sin fines de lucro en Alemania).
Las desigualdades en el acceso a terapias y vacunas durante las recientes emergencias sanitarias mundiales, como el Ébola y la covid-19, han impulsado un mayor interés en generar capacidad de producción local de medicamentos y tecnologías para la salud. El Acuerdo sobre Pandemias de la OMS de 2025 exige que la fabricación sea geográficamente diversa, en particular en los países de bajos y medianos ingresos, con el apoyo de centros regionales y mecanismos de transferencia de tecnología. Lograrlo requiere que los gobiernos aborden las barreras de las patentes mediante el intercambio de conocimientos y la activación de herramientas legales, como los mecanismos de concesión de licencias voluntarias u obligatorias.
Lanzamiento posterior al mercado: demanda y uso de medicamentos
Transformar la aprobación regulatoria en un acceso equitativo depende de lo que suceda en la fase posterior a la comercialización: cómo los sistemas de salud generan y utilizan la evidencia, anticipan la demanda y fortalecen la capacidad de distribución. Los precios y los mecanismos de adquisición no se mencionan porque se abordan en otras secciones de esta colección del BMJ.
Una planificación eficaz posterior a la comercialización requiere evidencia sólida que permita evaluar el valor clínico del producto, informar la previsión de la demanda y optimizar la distribución. Crece el reconocimiento de que para mejorar el acceso a los medicamentos se requiere de la colaboración internacional para generar y analizar la evidencia. Los mecanismos permanentes y coordinados para la previsión de la demanda y la adquisición conjunta podrían mitigar algunos de los retrasos y desafíos observados durante la covid-19.
La covid-19 también demostró que la coordinación falla cuando la evidencia está fragmentada, subrayando la necesidad de considerar la evidencia como un bien público global. Los reguladores y los responsables políticos, al igual que las empresas, deben divulgar datos sobre los beneficios y los riesgos; esta información no se debe considerar confidencial desde el punto de vista comercial.
La evidencia de la practica clínica derivada de las aprobaciones regulatorias condicionales, los acuerdos de riesgo compartido y los programas de cobertura con desarrollo de evidencia deben ser accesibles para los profesionales de la salud, los pacientes y los responsables políticos de todo el mundo. Cuando los fondos públicos y los sistemas de salud asumen el riesgo financiero, los pacientes deben participar no solo como contribuyentes de datos, sino como socios en la definición del valor, las prioridades y las compensaciones.
Para los fabricantes, la previsión de la demanda y el análisis prospectivo pueden reducir las incertidumbres relacionadas con el desarrollo de medicamentos. La planificación temprana por parte de los sistemas de salud es particularmente importante para las terapias clínicamente avanzadas o de alto precio.
La colaboración entre países, como la International Horizon Scanning Initiative (Iniciativa Internacional de Análisis Prospectivo), puede ayudar a los sistemas de salud a planificar y gestionar los recursos, pero requiere que haya un diálogo temprano entre reguladores, pagadores, fabricantes y pacientes. Mantener una comunicación temprana y continua con los desarrolladores sobre las expectativas de evidencia que tienen los reguladores y las agencias de evaluación de tecnologías sanitarias y de fijación de precios y reembolso también puede reducir la incertidumbre y respaldar la generación óptima de evidencia a partir de ensayos clínicos.
Un mayor acceso global también depende de una mayor disponibilidad de medicamentos genéricos y biosimilares, lo que se puede lograr a través de mecanismos como la flexibilidad en materia de propiedad intelectual, las licencias obligatorias o voluntarias y la adquisición a gran escala, ya sea a nivel regional o global. Los sistemas de salud sólidos también son esenciales para ampliar el acceso.
Más allá de herramientas como la evaluación de tecnologías sanitarias y la previsión de la demanda, que buscan un uso más eficiente de los recursos existentes, los países necesitan una infraestructura sólida, personal cualificado, adquisiciones eficaces y modelos de prestación de servicios innovadores.
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