Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.

Reclutamiento, Consentimiento Informado y Perspectivas de los Pacientes

Desafíos y oportunidades en los ensayos clínicos pediátricos

Salud y Fármacos, 5 de febrero de 2021
Boletín Fármacos: Ensayos Clínicos 2021; 24 (1)

Tags: reclutamiento, ensayos clínicos en niños, perspectivas de los participantes, perspectivas de los padres de pacientes pediátricos

Outsourcing Pharma publicó, a comienzos de enero pasado, un artículo [1] en el que entrevista a dos funcionarias de alto nivel de Paraxel y del Centro para la Información y el Estudio de la Participación en Investigaciones Clínicas (Center for Information and Study on Clinical Research Participation o CISCRP, por sus siglas en inglés) a cerca de una encuesta que han realizado estas dos organizaciones para conocer las necesidades y preocupaciones de los familiares y de los mismos participantes en ensayos clínicos pediátricos. El objetivo final es encontrar formas aumentar la participación pediátrica en los ensayos clínicos, ya que solo el 16,7% de los ensayos clínicos inscritos la plataforma de la OMS y solo el 12% de los que figuran en clinicaltrials.gov involucran a niños, cuando los niños representan el 60% de carga de enfermedad en las patologías estudiadas. A continuación, resumimos las ideas principales.

CISCRP es una organización sin ánimo de lucro fundada en el 2003 que se dedica a incorporar como socios en el proceso de investigación clínica a actores clave (pacientes, profesionales de la salud, tomadores de decisiones) y educarlos. CISCRP también ayuda a los pacientes a encontrar ensayos clínicos activos en los que se puedan inscribir. Parexel es una empresa que ayuda a la industria farmacéutica a realizar ensayos clínicos (Contract Research Organization o CRO)

Sobre la encuesta
Cada dos años CISCRP hace una encuesta virtual para identificar tendencias y oportunidades para mejorar la participación de la comunidad en general y de los pacientes como actores y aliados en la investigación clínica. Estas encuestas han permitido (1) desarrollar ensayos que respondan a las necesidades de los pacientes y sus familias y que sean más amigables para los pacientes; y (2) alinear los motivos para participar en los ensayos con los intereses de los niños y sus familiares, y mejorar la comunicación en estos aspectos.

En abril del 2020, Parexel contrató a CISCRP para entrevistar a 500 padres y a sus hijos, todos residentes en EE UU.

Hallazgos destacados

  • Los padres dijeron que para que sus hijos participaran en el ensayo tuvieron que superar muchos inconvenientes, y su rutina diaria se vio muy afectada.
  • Los niños también reportaron experiencias incómodas.
  • La mayoría de los niños que habían participado en un ensayo clínico dijeron que su experiencia fue mejor de lo que habían anticipado.
  • Los niños dijeron que la oportunidad de escuchar a otros niños que han participado en un ensayo había sido muy importante.

Según la funcionaria de CISCRP, “Estos hallazgos refuerzan lo que hemos aprendido durante la pandemia, que los ensayos clínicos descentralizados… pueden aliviar los inconvenientes de participar en el ensayo y, al mismo tiempo, hacer que los ensayos sean mucho más accesibles para las personas que de otro modo no podrían participar”.

Por qué la escasa proporción de ensayos clínicos pediátricos es un problema
Según la funcionara de Parexel, hay muchas diferencias entre la fisiología y el metabolismo de los niños y los adultos, por eso hay que realizar ensayos clínicos pediátricos para conocer los beneficios, riesgos y efectos secundarios de los medicamentos en dicha población. Sin esta evidencia, los pediatras tienen que basar sus decisiones terapéuticas en los resultados de los ensayos en adultos o en datos anecdóticos del uso de los medicamentos fuera de indicación (off-label). Además, hay problemas de salud que afectan a la población pediátrica que carecen de tratamiento.

La industria puede facilitar que los investigadores inscriban a niños
Los profesionales de la industria pueden contribuir a aumentar la participación de los niños en los ensayos clínicos de la siguiente forma:

  • Compartiendo información detallada sobre los ensayos clínicos con las organizaciones de pacientes y fundaciones. Estos a su vez pueden compartir información sobre el reclutamiento activo con pacientes y médicos.
  • Informando a los pediatras sobre ensayos clínicos en curso, pues la encuesta ha demostrado que los padres se suelen fiar de las recomendaciones de los pediatras de sus hijos.
  • Conversando sobre los ensayos clínicos con líderes de opinión.
  • Aprovechando que la pandemia ha generado mayor conciencia sobre el valor de la investigación clínica.

Rol de los padres que ya han pasado por la experiencia de participar en un ensayo clínico pediátrico

  • Compartir el verdadero impacto que la participación en el ensayo clínico pediátrico ha tenido en los diferentes miembros de la familia con otras familias.
  • Ayudar a educar a los otros padres sobre qué pueden esperar, para qué prepararse y cómo navegar mejor las dinámicas asociadas con un cambio tan trascendental como puede ser cambiar de ciudad para participar en un ensayo (por ejemplo, en el caso de ensayos clínicos de tratamientos para enfermedades huérfanas).
  • Apoyo para padres e hijos que se sienten aislados o solos con su enfermedad.

Fuente Originaria

  1. Spinner, J. Pediatric trial challenges highlighted in patient survey. En Outsourcing. 4 de enero de 2021. https://www.outsourcing-pharma.com/Article/2021/01/04/Pediatric-trial-challenges-highlighted-in-patient-survey
creado el 3 de Marzo de 2021