Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Resumen
El manejo del carcinoma hepatocelular (CHC) ha experimentado un cambio radical en la última década. Las inmunoterapias ahora dominan el tratamiento de la enfermedad en estadio avanzado y se evalúan cada vez más en contextos perioperatorios y de estadio intermedio. Sin embargo, en algunos casos, los ensayos de Fase III positivos no han resultado en la adopción de sus resultados en las guías o por las agencias reguladoras, lo que subraya la necesidad de armonizar y actualizar los estándares vigentes para el diseño de los ensayos y los criterios de valoración.
En respuesta a estos retos, cuatro sociedades científicas —la Asociación Europea para el Estudio del Hígado (EASL o European Association for the Study of the Liver), la Asociación Americana para el Estudio de las Enfermedades Hepáticas (AASLD o American Association for the Study of Liver Diseases), la Asociación Internacional del Cáncer Hepático (ILCA o International Liver Cancer Association) y la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO o American Society of Clinical Oncology)— designaron a representantes para desarrollar un documento de recomendaciones consensuadas que aborde las necesidades actuales no cubiertas y los futuros desafíos en el diseño de los ensayos clínicos sobre el carcinoma hepatocelular (CHC) y sobre los correspondientes criterios de valoración.
Mediante un proceso Delphi modificado, se desarrollaron 102 declaraciones de consenso en varios dominios distintos: vigilancia; enfermedad en estadio temprano, intermedio y avanzado; contextos relacionados con el trasplante; consideraciones regulatorias; y temas emergentes. El documento define rigurosamente las poblaciones objetivo, los factores de estratificación, los grupos de control y los parámetros de referencia para el beneficio clínico esperado.
En conjunto, este consenso pretende ofrecer una vía dinámica, basada en la evidencia y de colaboración entre varias sociedades científicas para optimizar el diseño de los ensayos clínicos, acelerar el desarrollo terapéutico y mejorar los resultados clínicamente relevantes en pacientes con CHC.
Nota de Salud y Fármacos: El CHC es el tipo de cáncer hepático más frecuente, que afecta a cerca de un millón de nuevos pacientes al año, y se desarrolla habitualmente en el contexto de una enfermedad hepática crónica como la cirrosis o las hepatitis virales. La coexistencia entre el tumor y el daño hepático hace que la evolución de la enfermedad sea especialmente compleja y condiciona tanto el pronóstico como las opciones de tratamiento, que en los últimos años ha evolucionado notablemente. En la actualidad se dispone de nueve terapias sistémicas, lo que ha ampliado las opciones terapéuticas disponibles para los pacientes, y ha complicado el diseño de los ensayos clínicos [1].
El consenso de las cuatro principales sociedades científicas relacionadas con la oncología hepática ofrece un análisis exhaustivo de cómo se han diseñado tradicionalmente los ensayos clínicos en carcinoma hepatocelular e identifica las principales limitaciones metodológicas que dificultan la comparación de los resultados entre estudios, y propone nuevas estrategias [1].
Este consenso, que contó con la participación de investigadores del Área de cáncer del IDIBAPS y de la Clínic Barcelona Comprehensive Cancer Centre (4CB), establece el marco conceptual recomendado para los estudios con biomarcadores, la incorporación de parámetros de calidad de vida y de la perspectiva del paciente, la diversidad y los requisitos establecidos por las agencias reguladoras para la aprobación de nuevos fármacos [1].
Referencia: