Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Resumen
Los medicamentos para enfermedades raras representan una parte significativa de las aprobaciones de nuevos fármacos, pero los criterios que utilizan EE UU y la Unión Europea (UE) para otorgar la designación de Medicamento Huérfano son diferentes, lo que afecta las tasas que se pagan al presentar la solicitud y la exclusividad en el mercado.
Este estudio transversal analizó las primeras aprobaciones de medicamentos para enfermedades raras en EE UU y la UE entre 2011 y 2020, a partir de la información de las bases de datos de la FDA y la EMA, y describe las similitudes y las diferencias en la forma en que ambas regiones otorgan la designación de Medicamento Huérfano.
De 344 aprobaciones de medicamentos para enfermedades raras, 336 (97,7%) fueron autorizadas por la FDA con la designación de Medicamento Huérfano, y 139 (40,4%) por la EMA con la misma designación; 131 (38,1%) [de las aprobaciones de medicamentos] fueron autorizados con la designación de medicamento huérfano tanto por la FDA como por la EMA, mientras que 103 (29,9%) fueron aprobados en la UE sin esta designación.
Además, 110 (32,0%) obtuvieron la aprobación de una sola agencia, 102 (29,7%) por la FDA y 8 (2,3%) por la EMA.
Ambas agencias fueron más consistentes en otorgar designaciones de Medicamento Huérfano para terapias avanzadas (75,0%) y enfermedades genéticas (55,4%). Las aprobaciones de la EMA para enfermedades tropicales fueron escasas (12,7%), y la UE no otorgó desingaciones para enfermedades que no se consideran entidades distintas, como subconjuntos de cánceres o indicaciones pediátricas de enfermedades prevalentes.
Estos hallazgos reflejan las diferencias regulatorias y las prácticas entre EE UU y la UE. Los que definen las políticas para mejorar la aprobación de medicamentos para enfermedades raras podrían priorizar los incentivos para el desarrollo de tratamientos para enfermedades verdaderamente raras, en lugar de subconjuntos de problemas más frecuentes para las que ya se han establecido incentivos, o crear vías que aborden los desafíos científicos y sociales.