Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Resumen
Antecedentes. El aumento de los costes de los medicamentos para enfermedades raras ha suscitado preocupación por la sostenibilidad de los sistemas de salud y el acceso equitativo a dichas terapias. Los nuevos medicamentos huérfanos de gran eficacia, como las terapias de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T), ponen de relieve la necesidad de contar con modelos alternativos para promover la innovación, que ofrezcan mayor asequibilidad y accesibilidad. Este estudio de caso analiza el modelo de innovación que ha utilizado el Hospital Clínic de Barcelona (HCB) para desarrollar ARI-0001 (varnimcabtagene autoleucel), una novedosa terapia CAR-T para ciertas formas de leucemia, a un precio dos tercios inferior al de terapias comparables de la industria farmacéutica.
Métodos. Se realizó una revisión de la información existente y veintiuna entrevistas semiestructuradas con personal del HCB, representantes de los departamentos regionales de salud, el Ministerio de Sanidad y la agencia reguladora española (AEMPS), académicos, así como grupos de la sociedad civil y de pacientes. Se utilizó un marco conceptual basado en sistemas complejos adaptativos, y se incorporaron los recursos utilizados (financiación, conocimiento y capacidad de fabricación), las prácticas implementadas (gestión del conocimiento, prácticas de acceso y transparencia) y las reglas y normas que condicionaron las interacciones del HCB con otros actores del sistema. Posteriormente, se identificó el concepto de «lógicas institucionales» como el más adecuado para explicar cómo el modelo del HCB superó diversas barreras.
Resultados. El modelo del HCB se basa en tres lógicas institucionales en competencia —sanitaria, académica, e industrial— y aborda las debilidades de cada una de ellas. La lógica sanitaria determinó el precio asequible del ARI-0001, pero también planteó desafíos organizativos. La lógica académica impulsó la disposición del HCB a compartir conocimientos y tecnología con sus homólogos, pero generó barreras para financiar ensayos clínicos en fases avanzadas y procesos regulatorios. Por último, el HCB adoptó una lógica industrial: identificó la experiencia regulatoria interna y estableció alianzas para la producción. La cláusula de exención hospitalaria, una vía regulatoria europea que permite que los hospitales desarrollen y produzcan tratamientos bajo determinadas condiciones, permitió que el HCB trascendiera los límites de las tres lógicas en competencia.
Conclusiones. Nuestros hallazgos subrayan el potencial de los hospitales académicos para desarrollar terapias avanzadas más asequibles, la importancia de contar con marcos regulatorios propicios y los desafíos a los que se enfrentan estos hospitales para lograr que este modelo se extienda. Este modelo podría lograr que hubiera innovación con asequibilidad en un ámbito tecnológico de vanguardia, siempre que se diera mayor apoyo normativo y financiero a los hospitales universitarios, y se fortaleciera la coordinación y la financiación pública condicionada a requisitos de acceso.