Producción y Negocio

Un estudio destaca que la combinación de agilidad, enfoque terapéutico y colaboraciones estratégicas ha convertido a las ‘specialty pharma’ en actores clave del mercado

La industria farmacéutica enfrenta los desafíos del final de patentes, la presión de los genéricos y la caída de la productividad en I+D, pero ahora ha surgido con fuerza una alternativa ágil y flexible: el modelo de negocio specialty pharma. A diferencia de la gran industria tradicional, estas compañías más pequeñas y especializadas han logrado posicionarse como actores clave en áreas terapéuticas concretas, impulsando la innovación mediante alianzas estratégicas, externalización de procesos y un enfoque selectivo en productos con alto valor añadido.

Según un reciente estudio, este modelo se ha consolidado como una opción preferente tanto para las farmacéuticas emergentes como para grandes corporaciones que buscan diversificar su pipeline y alargar el ciclo de vida de sus medicamentos estrella. En este sentido, el término specialty pharma engloba a un amplio abanico de compañías farmacéuticas que no se identifican como ‘big pharma’ ni como fabricantes de dispositivos médicos. Incluye firmas centradas en reposicionar fármacos existentes, compañías de genéricos especializados, desarrolladores de sistemas de administración de medicamentos y empresas centradas en mercados de nicho.

A diferencia del modelo verticalmente integrado de las grandes farmacéuticas, que abarca desde el descubrimiento hasta la comercialización global, las specialty pharma se enfocan en una o dos áreas terapéuticas, subcontratando buena parte de sus actividades a organizaciones externas de investigación clínica (CRO), fabricación (CMO) o distribución. Esto les permite ser más ágiles, optimizar costes y adaptarse con mayor rapidez a los cambios del entorno.

El informe identifica varios factores que han contribuido al auge de este modelo. En primer lugar, la capacidad de centrarse en áreas específicas permite a estas compañías desarrollar relaciones más estrechas con especialistas médicos y acceder a mercados menos saturados. Además, su tamaño reducido y estructura liviana les proporciona una mayor adaptabilidad frente a cambios regulatorios, tecnológicos o de demanda.

Por otro lado, la apertura a colaboraciones estratégicas [1], especialmente con grandes farmacéuticas, les ha permitido participar en proyectos de alto impacto sin asumir todos los riesgos del proceso de I+D. De hecho, muchas grandes compañías recurren a estas pequeñas firmas para incorporar nuevas tecnologías, reformulaciones o indicaciones adicionales para sus medicamentos existentes. Esta estrategia, conocida como life cycle management, ha ganado terreno como forma de proteger la rentabilidad de productos maduros tras la expiración de patentes.

Además, las specialty pharma han encontrado un terreno fértil en el desarrollo de medicamentos biológicos, donde las barreras de entrada son más altas y la amenaza de los biosimilares es menor. Este tipo de productos, al requerir procesos complejos de fabricación y validación, se prestan bien a la externalización selectiva de fases de producción y a acuerdos de licencia con grandes laboratorios. Asimismo, el desarrollo de medicamentos huérfanos, dirigidos a enfermedades raras, ha experimentado un crecimiento significativo en este modelo. Estos productos se benefician de vías regulatorias ágiles y de incentivos como la exclusividad en el mercado o descuentos en las tasas de aprobación. No obstante, también señalan los desafíos inherentes: para desarrollar ensayos clínicos significativos en patologías de baja prevalencia es necesario establecer redes clínicas amplias en distintos países y acceder a bases de pacientes escasas y dispersas.

Otra estrategia frecuente entre las specialty pharma’ es la reutilización de compuestos desechados por las grandes farmacéuticas. A menudo, estos fármacos han sido abandonados por razones comerciales o porque su rendimiento clínico no cumplía con los estándares de blockbuster. No obstante, algunas de estas moléculas pueden mostrar eficacia en nuevas indicaciones o mediante reformulaciones innovadoras.

A su vez, las specialty pharma pueden beneficiarse del acceso a las infraestructuras comerciales de las grandes farmacéuticas, especialmente cuando estas buscan ampliar las indicaciones de medicamentos existentes. Esta simbiosis permite acelerar la llegada al mercado de nuevos productos sin que las pequeñas empresas asuman el coste de una estructura comercial a gran escala.

El estudio también destaca el papel fundamental de las estrategias de propiedad intelectual en este modelo. Mientras que las grandes farmacéuticas se centran en proteger el compuesto base mediante patentes primarias, las specialty pharma suelen apoyarse en patentes accesorias relacionadas con formulaciones, dispositivos de administración, nuevas indicaciones o métodos de uso. Estas protecciones adicionales, aunque más débiles frente a impugnaciones, permiten extender el ciclo comercial de un producto y dificultar la entrada de genéricos.

No obstante, los autores advierten que esta estrategia requiere una evaluación cuidadosa de la viabilidad técnica y legal de cada innovación. Reformular un fármaco no garantiza una ventaja clínica significativa, y una protección débil puede ser fácilmente cuestionada por la competencia. Asimismo, los investigadores concluyen que el auge de mercados emergentes como India y China acelerará aún más la competencia en este modelo, obligando a las compañías más pequeñas a buscar alianzas estratégicas con grandes grupos si quieren mantenerse relevantes. Aquellas que logren combinar conocimiento técnico, agilidad operativa y visión colaborativa serán las mejor posicionadas para liderar el próximo ciclo de innovación en el sector farmacéutico.