Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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Según informa Endpoints [1] en una nota que resumimos a continuación, la FDA está preocupada por las intervenciones que alteran el genoma, y en un borrador de guía propone que se dé seguimiento a esos pacientes durante al menos 15 años.
La FDA publicó un borrador de una guía sobre lo que se debe incluir en una solicitud para realizar un ensayo clínico y las cuestiones de seguridad potencialmente preocupantes a las que hay que dar seguimiento en las intervenciones que incluyen edición del genoma.
La agencia es directa en cuanto a los riesgos de la edición del genoma, incluyendo la edición fuera del objetivo, las consecuencias no deseadas de la edición dentro y fuera del objetivo, y los efectos desconocidos a largo plazo de la edición dentro y fuera del objetivo.
Como parte del esfuerzo por garantizar la seguridad de estos productos en desarrollo, la guía recomienda al menos 15 años de seguimiento después de la administración del producto, lo que es coherente con las guías previas sobre la edición de genes.
La agencia también pide que se haga un seguimiento adecuado de cualquier edición fuera del objetivo y una evaluación adecuada del impacto de las consecuencias no deseadas de la edición dentro y fuera del objetivo.
“Esta supervisión adicional debe captar los eventos adversos relacionados con la proliferación celular aberrante, la inmunogenicidad y la tumorigenicidad”, dice la agencia. “Tales eventos adversos deben anticiparse a partir de los estudios preclínicos, si es posible, y la clasificación de toxicidad y la estrategia de gestión se deben describir en el protocolo clínico”.
“Al desarrollar un producto de [genoma editing GE] edición del genoma humano, recomendamos que los patrocinadores consideren (1) el método por el cual se logrará el cambio de la secuencia de ADN; (2) el tipo de modificación genómica necesaria para lograr el efecto terapéutico deseado; y, (3) el método de entrega de los componentes de la GE humana”, dice el borrador de 17 páginas.
En cuanto a la parte clínica, la agencia deja claro que, debido a la naturaleza arriesgada de estos productos, los primeros ensayos en humanos “generalmente se deben diseñar para inscribir sólo a sujetos para los que no hay otras opciones de tratamiento disponibles o aceptables”, pero más adelante en el borrador, la agencia también dice que “en algunos casos, los sujetos con una enfermedad menos avanzada o más moderada pueden ser apropiados para su inclusión en los primeros estudios clínicos en humanos”.
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