EE UU y Canadá

Lo datos de la práctica clínica (DPC) (en inglés real world data o RWD) son aquellos que no se recaban durante la realización de un ensayo clínico, como los datos que provienen de las historias clínicas, de las facturas a los planes de seguro o de los registros clínicos; y el término evidencia de la práctica clínica se refiere a los resultados de los análisis de estos datos ((DPC)

Ley de Curas del Siglo XXI de 2016, en la sección (505F) ordena a la FDA a considerar el uso de evidencia de la práctica clínica en la regulación de productos, incluyendo para apoyar las solicitudes de aprobación de productos previamente comercializados para nuevas indicaciones. La FDA ha estado trabajando para cumplir con ese mandato, que requiere una reorganización de sus procesos internos.

En 2019, la FDA emitió un borrador de guía para que los patrocinadores indicaran si estaban presentando datos o evidencia de la práctica clínica, para así poder rastrear ese tipo de solicitudes. En general, la industria estuvo de acuerdo con ese borrador, pero tenía algunas preguntas de cara al futuro. La asociación comercial BIO pidió que la agencia proporcionara más ejemplos y Gilead Sciences solicitó que otros tipos de solicitudes (por ejemplo, suplementos) también entraran en el ámbito de la guía, y citó otras fuentes potenciales de datos (por ejemplo, datos de laboratorio, protocolos de acceso ampliado, otros diseños de estudios observacionales). Novartis también citó fuentes adicionales de datos de la práctica clínica y métodos para generar evidencia que no se mencionaban específicamente en la guía.

La guía final, si bien es una modificación del borrador inicial, mantiene los mismos conceptos que la versión preliminar. “Esta guía final alienta a los patrocinadores y solicitantes a que incluyan datos y evidencia de la práctica clínica como parte de su solicitud, y a identificar dicho uso en la carta de presentación para facilitar que la FDA puede dar seguimiento interno a estas solicitudes. La carta de presentación debe describir el propósito o los propósitos del uso de datos y evidencia de la práctica clínica, los tipos de diseños de estudios que incluyen datos y evidencia de la práctica clínica, y las fuentes de datos de la práctica clínica que han utilizado para generar la evidencia”. En el apéndice a la guía, la agencia incluye un modelo de estructura para proporcionar esta información en una carta de presentación.

En cuanto a fuentes de datos, la versión final de la guía incluye a los “datos obtenidos de tecnologías sanitarias digitales”, en lugar de simplemente “datos generados por el paciente” o datos captados mediante “dispositivos móviles”, y se refiere a “datos de salud electrónicos” en lugar de “datos derivados de las historias clínicas electrónicas”.

La guía también aclara los tipos de solicitudes que deben indicar que se están utilizando datos o evidencia de la práctica clínica. “Los tipos de solicitudes relevantes pueden incluir a las solicitudes iniciales de IND [Investigational New Drug], las solicitudes de reunión para hablar de los protocolos de estudio y los informes finales de estudio presentados para IND, Biologic License Applications (BLA) o New Drug Applications (NDA)”. La guía final pasa a enumerar los tipos de diseños de estudios que aprovechan los datos y la evidencia del mundo real en estas solicitudes, incluyendo los ensayos clínicos que utilizan datos de la práctica clínica, los ensayos de un solo brazo que utilizan datos de la práctica clínica como control, los estudios observacionales y los estudios posteriores a la comercialización.

No es necesario etiquetar las solitudes que incluyen datos o evidencia de la práctica clínica cuando estas no van a afectar la ficha técnica del producto; por ejemplo, cuando son para la generación de hipótesis o la planificación de estudios, los modelos exploratorios, la validación de criterios de valoración o el uso de datos de la práctica clínica para calificar una herramienta de desarrollo de fármacos (en inglés Drug Development Tool DDT).