Políticas, Regulación, Registro y Diseminación de Resultados

La FDA ha actualizado su guía para la industria sobre el acceso ampliado a medicamentos en investigación en el marco de una solicitud de nuevo medicamento en investigación (IND). La guía actualizada incluye nuevas preguntas frecuentes sobre cómo se debe implementar el acceso ampliado, teniendo en cuenta los cambios legislativos y reglamentarios recientes: la Ley de Curas del Siglo XXI (Ley de Curas) y la Ley de Reautorización de la FDA de 2017 (FDARA). A continuación, un resumen de un comentario publicado en Regulatory News [1].

La nueva guía es muy parecida a la de 2017, pero incluye nuevas recomendaciones para los Comités de Ética en Investigación, el consentimiento informado y el nuevo requisito de las Leyes Curas y FDARA de compartir públicamente las políticas del patrocinador sobre la evaluación y respuesta a las solicitudes de acceso ampliado.

“Se requiere que el fabricante o distribuidor incluya su información de contacto, los procedimientos para la presentación de solicitudes de acceso ampliado, los criterios generales para evaluar y responder a las solicitudes, el plazo previsto para informar la recepción de tales solicitudes y un hipervínculo u otra referencia al registro en ClinicalTrials.gov que contenga la información sobre la disponibilidad del medicamento bajo acceso ampliado”, escribió la FDA.

Nuevas preguntas sobre el acceso ampliado
La nueva guía incluye varias preguntas sobre las salvaguardias para acogerse al acceso ampliado, el acceso ampliado por pacientes individuales en situaciones de emergencia y no emergencia, la información específica que se debe incluir en el consentimiento informado y cómo los investigadores pueden cumplir con el requisito de poner su política de acceso ampliado a disposición del público.

En respuesta a una pregunta sobre qué salvaguardias existen en el uso de acceso ampliado a un fármaco en investigación bajo IND, la FDA dijo que los médicos con licencia son los investigadores que administran y dispensan estos fármacos, y ellos, así como los patrocinadores, son responsables de cumplir con los requisitos asociados con el acceso ampliado, tales como la notificación de eventos adversos y el cumplimiento de los requisitos de consentimiento informado, y también deberán gestionar la revisión de la solicitud por un comité de ética en la investigación (CEI). Los patrocinadores tienen la tarea de garantizar que los investigadores estén cualificados para administrar el medicamento en investigación y deben mantener registros precisos que demuestren la eficacia del uso del acceso ampliado del IND.

La guía también añadió una sección sobre el acceso ampliado por pacientes individuales en situación de emergencia y no emergencia. Para el acceso ampliado no urgente, la FDA tiene la intención de permitir exenciones al requisito de convocar una reunión de un CEI para revisar la solicitud cuando el presidente del CEI u otro miembro designado da su conformidad antes de que comience el uso del tratamiento”, pero si un paciente empieza a recibir el tratamiento experimental en situación de emergencia hay que notificar al CEI dentro de un plazo de cinco días, para que el CEI pueda hacer una revisión siguiendo su procedimiento estándar.

La FDA aclaró que el médico no está obligado a obtener la revisión de un CEI para el acceso ampliado a un producto de investigación, cuando el protocolo de investigación ya ha sido aprobado por el CEI de su institución, aunque las políticas institucionales podrían exigirlo “Un médico asociado a una institución debe verificar si el patrocinador ha obtenido la aprobación del protocolo por parte del CEI, y el médico debe consultar a su institución sobre su política en estas situaciones. Algunas instituciones pueden exigir que sus médicos obtengan también la aprobación del CEI de la institución”.

Las normas sobre consentimiento informado exigen que se declare que el estudio “implica investigación”, y la FDA aclaró en la guía que esta declaración también se debería incluir en el consentimiento informado para el acceso ampliado. “Como alternativa, y dado que el medicamento utilizado en el marco del acceso ampliado está en fase de investigación, la FDA considera que una declaración en el documento de consentimiento informado que indique que, aunque el uso principal del medicamento es para el tratamiento, el medicamento está en fase de investigación y la FDA no ha determinado que sea seguro o eficaz para el tratamiento de la enfermedad o afección, también satisface el requisito”.

La agencia también proporcionó más detalles sobre cómo hacer pública su política de acceso ampliado. Un fabricante o distribuidor debe publicar la política al inicio de un estudio de Fase 2 o 3 o 15 días después de que el medicamento en investigación reciba la designación de terapia innovadora, lo que ocurra primero.

“La publicación de la política de acceso ampliado en su propio sitio web cumplirá el requisito de poner la política a disposición del público. Si una empresa farmacéutica o el fabricante del medicamento está desarrollando múltiples medicamentos en investigación, puede tener una política general de acceso ampliado que se aplique a todos los productos aplicables y debe poner dicha política general a disposición del público”, escribió la FDA. “Sin embargo, si tiene diferentes políticas de acceso ampliado para diferentes medicamentos en investigación, cada política de acceso ampliado se debe hacer pública haciendo referencia a los productos a los que se aplica la política”.

Nueva plantilla de consentimiento informado
La nueva guía de la FDA añade una plantilla de consentimiento informado que los investigadores deben utilizar cuando traten a un paciente con un medicamento en investigación a través del programa de acceso ampliado. La agencia ha señalado que la plantilla no pretende sustituir a la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos ni al Código de Reglamentos Federales, y que los investigadores deben seguir cumpliendo los requisitos de estas leyes.

En el modelo de consentimiento informado se pide al investigador que indique el nombre de la enfermedad, que declare que no existe ningún otro tratamiento aprobado por la FDA, que señale el carácter experimental del producto, que explique que el paciente participa voluntariamente en el programa y que escriba los datos de contacto del personal al que el paciente se puede dirigir si tiene preguntas.

Los investigadores también deben explicar los posibles beneficios, riesgos y la duración del tratamiento. Deben señalar que no existen opciones de tratamiento alternativas, enumerar todos los procedimientos aplicables asociados al tratamiento y señalar los casos en que el investigador interrumpiría el tratamiento. Los investigadores deben documentar todos los costes y posibles perjuicios y explicar cómo se podría utilizar la información de salud del paciente. El consentimiento informado debe contener cualquier otra información importante relacionada con el tratamiento en investigación, como qué ocurre si los investigadores descubren nuevos beneficios o riesgos para la salud, la compensación al paciente por el tratamiento y enlaces a materiales educativos.

La guía está disponible en este enlace https://www.fda.gov/media/162793/download